Behandlung von Multipler Sklerose mit autologer hämatopoetischer Stammzelltransplantation in den Niederlanden (MS-ACT)
19. August 2024 aktualisiert von: Joep Killestein, Amsterdam UMC, location VUmc
Multiple-Sklerose-Behandlung mit autologer hämatopoetischer Stammzelltransplantation (MS-ACT): Eine langfristige prospektive Beobachtungsstudie in den Niederlanden
Ziel dieser Beobachtungsstudie ist es, die Langzeiteffekte der autologen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (aHSCT) bei Menschen mit hochaktiver schubförmig remittierender Multipler Sklerose zu untersuchen. Die Studie wird die folgenden Punkte bewerten:
- Krankheitsaktivität
- Sicherheit und Verträglichkeit von aHSCT
- Veränderungen im Immunsystem
Die Teilnehmer werden fünf Jahre lang nach der Behandlung mit aHSCT häufigen Besuchen unterzogen. Bei diesen Besuchen werden klinische Tests, Auswertungen anhand von Fragebögen, MRT-Scans und Blutentnahmen durchgeführt.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Studientyp
Beobachtungs
Einschreibung (Geschätzt)
24
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Rick Heijnen, MSc
- Telefonnummer: +31627228507
- E-Mail: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
Studienorte
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Amsterdam, Niederlande
- Rekrutierung
- Amsterdam UMC
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Kontakt:
- Rick Heijnen, MSc
- Telefonnummer: +31627228507
- E-Mail: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
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Unterermittler:
- R.M. Heijnen, MSc
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Unterermittler:
- Z.L.E. Van Kempen, MSc, PhD
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Hauptermittler:
- J. Killestein, MSc, PhD
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Nieuwegein, Niederlande
- Rekrutierung
- St. Antonius Hospital
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Kontakt:
- Rick Heijnen, MSc
- Telefonnummer: +31627228507
- E-Mail: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
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Hauptermittler:
- E.L.J. Hoogervorst, MSc, PhD
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Probenahmeverfahren
Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe
Studienpopulation
Patienten mit hochaktiver schubförmig-remittierender Multipler Sklerose haben in den Niederlanden Anspruch auf eine Behandlung mit aHSCT, wenn sie die vom niederländischen Nationalen Gesundheitsinstitut festgelegten Kriterien erfüllen.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alle Patienten, die in den Niederlanden gemäß den niederländischen Kriterien für die aHSCT-Behandlung von RRMS zur Behandlung mit aHSCT zugelassen wurden
Ausschlusskriterien:
- Kontraindikationen für die Behandlung mit aHSCT wie bekannte Überempfindlichkeit gegen die für aHSCT verwendeten Medikamente
- Klinisch relevante Komorbiditäten, die den sicheren Einsatz von Medikamenten zur aHSCT verhindern
- Schwere klinische Depression
- Aktive Abhängigkeit von Drogen oder Alkohol
- Aktive Infektionen wie unter anderem Tuberkulose, Zytomegalievirus, Epstein-Barr-Virus, Herpes simplex, Varicella Zoster, Virushepatitis, Toxoplasmose, HIV oder Syphilis.
- Aktive Malignität oder Malignität in der Vorgeschichte mit Ausnahme eines lokalen Basalzellkarzinoms oder Carcinoma in situ des Gebärmutterhalses
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Wirksamkeit der Behandlung
Zeitfenster: 2 Jahre
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Der Anteil der Patienten mit keinem Anzeichen einer Krankheitsaktivität 3 (NEDA-3), definiert durch: kein klinischer Rückfall, kein Fortschreiten der Behinderung, keine radiologische Krankheitsaktivität.
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2 Jahre
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Jährliche Rückfallrate
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Zeit für den ersten Rückfall
Zeitfenster: 2 Jahre
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2 Jahre
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Bestätigter Behinderungsfortschritt (CDP)
Zeitfenster: 2 Jahre
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Gemessen anhand der Expanded Disability Status Scale (EDSS) ist CDP-EDSS definiert als ein Anstieg des EDSS-Scores um einen Punkt vom Ausgangswert bis zum 24. Monat.
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2 Jahre
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Bestätigte Verbesserung der Behinderung (CDI)
Zeitfenster: 2 Jahre
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Gemessen anhand der Expanded Disability Status Scale (EDSS) ist CDI-EDSS definiert als ein Rückgang des EDSS-Scores um einen Punkt vom Ausgangswert bis zum 24. Monat, wobei zum Zeitpunkt der Beurteilung kein Rückfall vorliegt.
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2 Jahre
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Progression unabhängig von der Rückfallaktivität (PIRA)
Zeitfenster: 2 Jahre
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Definiert als eine CDP-Episode ohne Rückfall während der 90 Tage vor dem EDSS-Anstieg und während des 6-Monats-Zeitraums zwischen dem EDSS-Anstieg und der Bestätigung des Fortschreitens der Behinderung.
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2 Jahre
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Änderungen am Multiple Sclerosis Functional Composite (MSFC)
Zeitfenster: 2 Jahre
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MSFC besteht aus dem zeitgesteuerten 25-Fuß-Gehtest, dem 9-Loch-Peg-Test und dem Standard-Ziffer-Modalitätstest (SDMT).
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2 Jahre
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Gehirn-/Rückenmarks-MRT
Zeitfenster: 2 Jahre
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Das Vorhandensein und die Anzahl kontrastverstärkender Läsionen zu Studienbeginn sowie die Entwicklung neuer oder sich vergrößernder Läsionen zwischen Studienbeginn und Nachuntersuchung werden beurteilt.
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2 Jahre
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Optische Kohärenztomographie (OCT)
Zeitfenster: 2 Jahre
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Die Entwicklung einer Optikusneuritis und Längsveränderungen der retinalen Nervenfaserschicht werden beurteilt.
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2 Jahre
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Nebenwirkungen und Toxizität
Zeitfenster: 2 Jahre
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Häufigkeit und Art von (schwerwiegenden) unerwünschten Ereignissen wie Infektionen, sekundärer Autoimmunität, Fruchtbarkeitsproblemen, klinisch relevanten Veränderungen bei der körperlichen Untersuchung und der Einnahme von Begleitmedikamenten werden beurteilt
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2 Jahre
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Multiple-Sklerose-Auswirkungsskala-29 (MSIS-29)
Zeitfenster: 2 Jahre
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Vom Patienten berichtete Ergebnismaße über die Auswirkungen von MS auf das tägliche Leben
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2 Jahre
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EuroQoL 5D (EQ-5D-5L)
Zeitfenster: 2 Jahre
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Vom Patienten berichtete Ergebnismessungen zur Lebensqualität
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2 Jahre
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Modifizierte Ermüdungswirkungsskala (MFIS-5)
Zeitfenster: 2 Jahre
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Der Patient berichtete über Ergebnismaße zur Müdigkeit
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2 Jahre
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Skala für Krankenhausangst und Depression (HADS)
Zeitfenster: 2 Jahre
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Der Patient berichtete über Ergebnismessungen zu Angstzuständen und Depressionen
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2 Jahre
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iMTA-Fragebogen zu medizinischen Kosten (iMCQ)
Zeitfenster: 2 Jahre
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Vom Patienten berichtete Ergebnismaße zum medizinischen Konsum
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2 Jahre
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iMTA-Produktivitätskosten-Fragebogen (iPCQ)
Zeitfenster: 2 Jahre
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Vom Patienten berichtete Ergebnismessungen zur Produktivität
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2 Jahre
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Fragebogen zur Behandlungszufriedenheit für Medikamente (TSQM)
Zeitfenster: 2 Jahre
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Der Patient berichtete über Ergebnismaße zu Medikamenten
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2 Jahre
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Biomarker
Zeitfenster: 2 Jahre
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Serum-NFL und GFAP im Zeitverlauf
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2 Jahre
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Proteomik
Zeitfenster: 2 Jahre
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Olink Discover-Panel
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2 Jahre
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Immunphänotypisierung
Zeitfenster: 2 Jahre
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Charakterisierung angeborener und adaptiver Immununtergruppen mittels massenspektrometrischer Bildgebung
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2 Jahre
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Genetische Analyse
Zeitfenster: 2 Jahre
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Immungen-Profilierung für Gensignaturen, die die Reaktion auf aHSCT vorhersagen
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2 Jahre
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Sponsor
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: J. Killestein, MSc, PhD, Amsterdam UMC
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
25. August 2023
Primärer Abschluss (Geschätzt)
1. September 2028
Studienabschluss (Geschätzt)
1. September 2028
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
25. Juni 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
19. August 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
22. August 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
22. August 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
19. August 2024
Zuletzt verifiziert
1. August 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- NL83783.018.23
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
UNENTSCHIEDEN
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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