Tratamento de esclerose múltipla com transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas na Holanda (MS-ACT)
19 de agosto de 2024 atualizado por: Joep Killestein, Amsterdam UMC, location VUmc
Tratamento de esclerose múltipla com transplante autólogo de células-tronco hematopoiéticas (MS-ACT): um estudo observacional prospectivo de longo prazo na Holanda
O objetivo deste estudo observacional é estudar os efeitos de longo prazo do transplante autólogo de células-tronco hematopoéticas (aHSCT) em pessoas com esclerose múltipla recorrente-remitente altamente ativa. O estudo avaliará os seguintes itens:
- Atividade da doença
- Segurança e tolerabilidade do aHSCT
- Mudanças no sistema imunológico
Os participantes serão submetidos a visitas frequentes durante cinco anos após o tratamento com aHSCT. Durante essas visitas, serão realizados testes clínicos, avaliação por questionários, exames de ressonância magnética e coleta de sangue.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
24
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Rick Heijnen, MSc
- Número de telefone: +31627228507
- E-mail: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
Locais de estudo
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Amsterdam, Holanda
- Recrutamento
- Amsterdam UMC
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Contato:
- Rick Heijnen, MSc
- Número de telefone: +31627228507
- E-mail: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
-
Subinvestigador:
- R.M. Heijnen, MSc
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Subinvestigador:
- Z.L.E. Van Kempen, MSc, PhD
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Investigador principal:
- J. Killestein, MSc, PhD
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Nieuwegein, Holanda
- Recrutamento
- St. Antonius Hospital
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Contato:
- Rick Heijnen, MSc
- Número de telefone: +31627228507
- E-mail: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
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Investigador principal:
- E.L.J. Hoogervorst, MSc, PhD
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Pacientes com esclerose múltipla recorrente-remitente altamente ativa são elegíveis para tratamento com aHSCT na Holanda se atenderem aos critérios definidos pelo Instituto Nacional de Saúde Holandês.
Descrição
Critérios de inclusão:
- Todos os pacientes aprovados para tratamento com aTCTH na Holanda, de acordo com os critérios holandeses para tratamento de aTCTH para EMRR
Critérios de exclusão:
- Contra-indicações para tratamento com aTCTH, como hipersensibilidade conhecida ao medicamento usado para aTCTH
- Comorbidades clinicamente relevantes que impedem o uso seguro de medicamentos usados para aTCTH
- Depressão clínica grave
- Dependência ativa de drogas ou álcool
- Infecções activas tais como, mas não limitadas a, tuberculose, citomegalovírus, vírus Epstein-Barr, herpes simplex, varicela zoster, hepatite viral, toxoplasmose, VIH ou sífilis.
- Malignidade ativa ou história de malignidade, com exceção de carcinoma basocelular local ou carcinoma in situ do colo do útero
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Eficácia do tratamento
Prazo: 2 anos
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A proporção de pacientes com nenhuma evidência de atividade da doença-3 (NEDA-3), conforme definido por: sem recidiva clínica, sem progressão da incapacidade, sem atividade radiológica da doença.
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2 anos
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Taxa anual de recaída
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Hora da primeira recaída
Prazo: 2 anos
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2 anos
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Progressão de incapacidade confirmada (CDP)
Prazo: 2 anos
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Medido pela Escala Expandida do Status de Incapacidade (EDSS), o CDP-EDSS é definido como um aumento de um ponto na pontuação EDSS desde o início até o mês 24.
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2 anos
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Melhora de incapacidade confirmada (CDI)
Prazo: 2 anos
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Medido pela Escala Expandida do Estado de Incapacidade (EDSS), o CDI-EDSS é definido como uma diminuição de um ponto na pontuação EDSS desde o início até ao mês 24, com ausência de recaída no momento da avaliação.
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2 anos
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Progressão independente da atividade de recaída (PIRA)
Prazo: 2 anos
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Definido como um episódio de CDP sem recidiva durante os 90 dias anteriores ao aumento da EDSS e durante o período de 6 meses entre o aumento da EDSS e a confirmação da progressão da incapacidade.
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2 anos
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Alterações no composto funcional da esclerose múltipla (MSFC)
Prazo: 2 anos
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MSFC consiste no teste de caminhada cronometrada de 25 pés, teste de pino de 9 buracos e teste de modalidades de dígitos padrão (SDMT)
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2 anos
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RM do cérebro/medula espinhal
Prazo: 2 anos
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Serão avaliados a presença e o número de lesões com realce de contraste no início do estudo e o desenvolvimento de lesões novas ou aumentadas entre o início e o acompanhamento.
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2 anos
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Tomografia de coerência óptica (OCT)
Prazo: 2 anos
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A evolução da neurite óptica e as alterações longitudinais da camada de fibras nervosas da retina serão avaliadas.
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2 anos
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Efeitos colaterais e toxicidade
Prazo: 2 anos
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Serão avaliados a frequência e o tipo de eventos adversos (sérios), como infecções, autoimunidade secundária, problemas de fertilidade, alterações clínicas relevantes no exame físico e uso de medicamentos concomitantes.
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2 anos
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Escala de Impacto da Esclerose Múltipla-29 (MSIS-29)
Prazo: 2 anos
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O paciente relatou medidas de resultados sobre o impacto da EM na vida diária
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2 anos
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EuroQoL 5D (EQ-5D-5L)
Prazo: 2 anos
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Medidas de resultados relatadas pelo paciente sobre qualidade de vida
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2 anos
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Escala Modificada de Impacto de Fadiga (MFIS-5)
Prazo: 2 anos
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Medidas de resultados relatadas pelo paciente sobre fadiga
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2 anos
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Escala Hospitalar de Ansiedade e Depressão (HADS)
Prazo: 2 anos
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O paciente relatou medidas de resultados sobre ansiedade e depressão
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2 anos
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Questionário de custos médicos iMTA (iMCQ)
Prazo: 2 anos
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Medidas de resultados relatadas pelo paciente sobre o consumo de medicamentos
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2 anos
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Questionário de Custo de Produtividade iMTA (iPCQ)
Prazo: 2 anos
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Medidas de resultados relatadas pelo paciente sobre produtividade
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2 anos
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Questionário de satisfação com o tratamento para medicamentos (TSQM)
Prazo: 2 anos
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Medidas de resultados relatadas pelo paciente sobre medicação
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2 anos
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Biomarcadores
Prazo: 2 anos
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Soro NfL e GFAP ao longo do tempo
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2 anos
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Proteômica
Prazo: 2 anos
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Painel de descoberta Olink
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2 anos
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Fenotipagem imunológica
Prazo: 2 anos
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Caracterização de subconjuntos imunes inatos e adaptativos com imagens de espectrometria de massa
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2 anos
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Análise genética
Prazo: 2 anos
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Perfil de genes imunológicos para assinaturas genéticas preditivas de resposta ao aHSCT
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2 anos
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: J. Killestein, MSc, PhD, Amsterdam UMC
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
25 de agosto de 2023
Conclusão Primária (Estimado)
1 de setembro de 2028
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2028
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de junho de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
19 de agosto de 2024
Primeira postagem (Real)
22 de agosto de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
22 de agosto de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
19 de agosto de 2024
Última verificação
1 de agosto de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NL83783.018.23
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
INDECISO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .