Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Multippel sklerosebehandling med autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon i Nederland (MS-ACT)

19. august 2024 oppdatert av: Joep Killestein, Amsterdam UMC, location VUmc

Multippel sklerosebehandling med autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (MS-ACT): En langsiktig prospektiv observasjonsstudie i Nederland

Målet med denne observasjonsstudien er å studere de langsiktige effektene av autolog hematopoietisk stamcelletransplantasjon (aHSCT) hos personer med svært aktiv relapsende-remitterende multippel sklerose. Studien vil evaluere følgende elementer:

Sykdomsaktivitet
Sikkerhet og toleranse for aHSCT
Endringer i immunsystemet

Deltakerne vil bli utsatt for hyppige besøk i fem år etter behandling med aHSCT. Under disse besøkene vil det bli utført klinisk testing, evaluering ved hjelp av spørreskjemaer, MR-skanninger og blodprøvetaking.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Multippel sklerose, tilbakefallende-remitterende

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Navn: Rick Heijnen, MSc
Telefonnummer: +31627228507
E-post: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl

Studiesteder

Nederland
- - Amsterdam, Nederland
    - Rekruttering
    - Amsterdam UMC
    - Ta kontakt med:
      
      Rick Heijnen, MSc
      
      Telefonnummer: +31627228507
      
      E-post: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
    - Underetterforsker:
      
      R.M. Heijnen, MSc
    - Underetterforsker:
      
      Z.L.E. Van Kempen, MSc, PhD
    - Hovedetterforsker:
      
      J. Killestein, MSc, PhD
  - Nieuwegein, Nederland
    - Rekruttering
    - St. Antonius Hospital
    - Ta kontakt med:
      
      Rick Heijnen, MSc
      
      Telefonnummer: +31627228507
      
      E-post: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
    - Hovedetterforsker:
      
      E.L.J. Hoogervorst, MSc, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med svært aktiv residiverende-remitterende multippel sklerose er kvalifisert for behandling med aHSCT i Nederland dersom de oppfyller kriteriene som er definert av Dutch National Health Care Institute.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

Alle pasienter godkjent for behandling med aHSCT i Nederland i henhold til de nederlandske kriteriene for aHSCT-behandling for RRMS

Ekskluderingskriterier:

Kontraindikasjoner for behandling med aHSCT som kjent overfølsomhet overfor medisinene som brukes for aHSCT
Klinisk relevante komorbiditeter som forhindrer sikker bruk av medisiner brukt for aHSCT
Alvorlig klinisk depresjon
Aktiv avhengighet av narkotika eller alkohol
Aktive infeksjoner som, men ikke begrenset til, tuberkulose, cytomegalovirus, Epstein-Barr-virus, herpes simplex, varicella zoster, viral hepatitt, toksoplasmose, HIV eller syfilis.
Aktiv malignitet eller historie med malignitet med unntak av lokalt basalcellekarsinom eller karsinom in situ i livmorhalsen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Behandlingseffekt Tidsramme: 2 år	Andelen pasienter med ingen tegn på sykdomsaktivitet-3 (NEDA-3) som definert av: ingen klinisk tilbakefall, ingen funksjonshemmingsprogresjon, ingen radiologisk sykdomsaktivitet.	2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tiltaksbeskrivelse	Tidsramme
Årlig tilbakefallsrate Tidsramme: 2 år		2 år
Tid for første tilbakefall Tidsramme: 2 år		2 år
Bekreftet funksjonshemmingsprogresjon (CDP) Tidsramme: 2 år	Målt med Expanded Disability Status Scale (EDSS) er CDP-EDSS definert som en økning på ett poeng i EDSS-skåren fra baseline til måned 24.	2 år
Bekreftet funksjonshemmingsforbedring (CDI) Tidsramme: 2 år	Målt med Expanded Disability Status Scale (EDSS) er CDI-EDSS definert som en reduksjon på ett poeng i EDSS-skåren fra baseline til måned 24, med fravær av tilbakefall ved vurderingspunktet.	2 år
Progresjon uavhengig av tilbakefallsaktivitet (PIRA) Tidsramme: 2 år	Definert som en episode av CDP uten tilbakefall i løpet av de 90 dagene før EDSS-økningen og i løpet av 6-månedersperioden mellom EDSS-økningen og bekreftelsen av funksjonshemmingsprogresjon.	2 år
Endringer på multippel sklerose funksjonell kompositt (MSFC) Tidsramme: 2 år	MSFC består av den tidsbestemte 25-fots gangtesten, 9-hulls pinnetest og standard digit modalities test (SDMT)	2 år
Hjerne/ryggmarg MR Tidsramme: 2 år	Tilstedeværelse og antall kontrastforsterkende lesjoner ved baseline og utvikling av nye eller forstørrende lesjoner mellom baseline og oppfølging vil bli vurdert.	2 år
Optisk koherenstomografi (OCT) Tidsramme: 2 år	Utvikling av optisk nevritt og langsgående forandringer av retinal nervefiberlaget vil bli vurdert.	2 år
Bivirkninger og toksisitet Tidsramme: 2 år	Hyppighet og type (alvorlige) bivirkninger som infeksjoner, sekundær autoimmunitet, fertilitetsproblemer, klinisk relevante endringer ved fysisk undersøkelse og bruk av samtidige medisiner vil bli vurdert	2 år
Multippel sklerose Impact Scale-29 (MSIS-29) Tidsramme: 2 år	Pasienten rapporterte utfallsmål om effekten av MS på dagliglivet	2 år
EuroQoL 5D (EQ-5D-5L) Tidsramme: 2 år	Pasient rapporterte utfallsmål om livskvalitet	2 år
Modified Fatigue Impact Scale (MFIS-5) Tidsramme: 2 år	Pasienten rapporterte utfallsmål om tretthet	2 år
Sykehusangst- og depresjonsskala (HADS) Tidsramme: 2 år	Pasienten rapporterte utfallsmål om angst og depresjon	2 år
iMTA Medical Cost Questionnaire (iMCQ) Tidsramme: 2 år	Pasient rapporterte utfallsmål om medisinsk forbruk	2 år
iMTA Productivity Cost Questionnaire (iPCQ) Tidsramme: 2 år	Pasient rapporterte utfallsmål om produktivitet	2 år
Behandlingstilfredshetsspørreskjema for medisinering (TSQM) Tidsramme: 2 år	Pasient rapporterte utfallsmål om medisinering	2 år
Biomarkører Tidsramme: 2 år	Serum NfL og GFAP over tid	2 år
Proteomikk Tidsramme: 2 år	Olink oppdagelsespanel	2 år
Immunfenotyping Tidsramme: 2 år	Karakterisering av medfødte og adaptive immunsubsett med massespektrometriavbildning	2 år
Genetisk analyse Tidsramme: 2 år	Immungenprofilering for gensignaturer som er prediktive for respons på aHSCT	2 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Amsterdam UMC, location VUmc

Samarbeidspartnere

St. Antonius Hospital

Etterforskere

Hovedetterforsker: J. Killestein, MSc, PhD, Amsterdam UMC

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. september 2028

Studiet fullført (Antatt)

1. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. juni 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

19. august 2024

Først lagt ut (Faktiske)

22. august 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)