Лечение рассеянного склероза с помощью аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток в Нидерландах (MS-ACT)
19 августа 2024 г. обновлено: Joep Killestein, Amsterdam UMC, location VUmc
Лечение рассеянного склероза с помощью аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (MS-ACT): долгосрочное проспективное наблюдательное исследование в Нидерландах
Целью этого обсервационного исследования является изучение долгосрочных последствий аутологичной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (аТГСК) у людей с высокоактивным ремиттирующим рассеянным склерозом. В ходе исследования будут оцениваться следующие пункты:
- Активность заболевания
- Безопасность и переносимость аТГСК
- Изменения в иммунной системе
Участники будут подвергаться частым посещениям в течение пяти лет после лечения аТГСК. Во время этих визитов будут проводиться клинические испытания, оценка с помощью анкет, МРТ и забор крови.
Обзор исследования
Статус
Рекрутинг
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Оцененный)
24
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Rick Heijnen, MSc
- Номер телефона: +31627228507
- Электронная почта: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
Места учебы
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды
- Рекрутинг
- Amsterdam UMC
-
Контакт:
- Rick Heijnen, MSc
- Номер телефона: +31627228507
- Электронная почта: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
-
Младший исследователь:
- R.M. Heijnen, MSc
-
Младший исследователь:
- Z.L.E. Van Kempen, MSc, PhD
-
Главный следователь:
- J. Killestein, MSc, PhD
-
Nieuwegein, Нидерланды
- Рекрутинг
- St. Antonius Hospital
-
Контакт:
- Rick Heijnen, MSc
- Номер телефона: +31627228507
- Электронная почта: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
-
Главный следователь:
- E.L.J. Hoogervorst, MSc, PhD
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Пациенты с высокоактивным ремиттирующим рассеянным склерозом имеют право на лечение с помощью ТГСК в Нидерландах, если они соответствуют критериям, определенным Голландским национальным институтом здравоохранения.
Описание
Критерии включения:
- Все пациенты одобрены для лечения аТГСК в Нидерландах в соответствии с голландскими критериями лечения аТГСК при RRMS.
Критерии исключения:
- Противопоказания для лечения аТГСК, такие как известная гиперчувствительность к препарату, используемому для аТГСК.
- Клинически значимые сопутствующие заболевания, препятствующие безопасному использованию препаратов, используемых для аТГСК.
- Тяжелая клиническая депрессия
- Активное пристрастие к наркотикам или алкоголю.
- Активные инфекции, такие как, помимо прочего, туберкулез, цитомегаловирус, вирус Эпштейна-Барр, простой герпес, опоясывающий лишай, вирусный гепатит, токсоплазмоз, ВИЧ или сифилис.
- Активное злокачественное новообразование или злокачественное новообразование в анамнезе, за исключением местного базальноклеточного рака или рака шейки матки in situ.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Эффективность лечения
Временное ограничение: 2 года
|
Доля пациентов с признаками активности заболевания-3 (NEDA-3), определяемыми по следующим критериям: отсутствие клинического рецидива, отсутствие прогрессирования инвалидности, отсутствие радиологической активности заболевания.
|
2 года
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Ежегодная частота рецидивов
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
|
Время до первого рецидива
Временное ограничение: 2 года
|
2 года
|
|
|
Подтвержденное прогрессирование инвалидности (CDP)
Временное ограничение: 2 года
|
CDP-EDSS, измеряемый по расширенной шкале статуса инвалидности (EDSS), определяется как увеличение балла EDSS на один балл по сравнению с исходным уровнем к 24-му месяцу.
|
2 года
|
|
Подтвержденное улучшение инвалидности (CDI)
Временное ограничение: 2 года
|
Измеряется с помощью расширенной шкалы статуса инвалидности (EDSS). CDI-EDSS определяется как снижение на один балл по шкале EDSS от исходного уровня до 24-го месяца при отсутствии рецидива на момент оценки.
|
2 года
|
|
Прогрессирование независимо от активности рецидива (PIRA)
Временное ограничение: 2 года
|
Определяется как эпизод CDP без рецидива в течение 90 дней до повышения EDSS и в течение 6-месячного периода между увеличением EDSS и подтверждением прогрессирования инвалидности.
|
2 года
|
|
Изменения функционального композита рассеянного склероза (MSFC)
Временное ограничение: 2 года
|
MSFC состоит из теста ходьбы на 25 футов на время, теста с 9 лунками и теста модальностей стандартных цифр (SDMT).
|
2 года
|
|
МРТ головного/спинного мозга
Временное ограничение: 2 года
|
Будут оцениваться наличие и количество очагов контрастного усиления на исходном уровне, а также развитие новых или увеличивающихся очагов между исходным уровнем и последующим наблюдением.
|
2 года
|
|
Оптическая когерентная томография (ОКТ)
Временное ограничение: 2 года
|
Будет оценено развитие неврита зрительного нерва и продольные изменения слоя нервных волокон сетчатки.
|
2 года
|
|
Побочные эффекты и токсичность
Временное ограничение: 2 года
|
Будут оцениваться частота и тип (серьезных) нежелательных явлений, таких как инфекции, вторичный аутоиммунитет, проблемы с фертильностью, клинически значимые изменения при физическом осмотре и использование сопутствующих лекарств.
|
2 года
|
|
Шкала воздействия рассеянного склероза-29 (MSIS-29)
Временное ограничение: 2 года
|
Пациент сообщил о результатах оценки влияния рассеянного склероза на повседневную жизнь.
|
2 года
|
|
ЕвроQoL 5D (EQ-5D-5L)
Временное ограничение: 2 года
|
Пациент сообщил о результатах измерения качества жизни
|
2 года
|
|
Модифицированная шкала воздействия усталости (MFIS-5)
Временное ограничение: 2 года
|
Пациент сообщил о результатах оценки усталости
|
2 года
|
|
Больничная шкала тревоги и депрессии (HADS)
Временное ограничение: 2 года
|
Пациент сообщил о результатах измерения тревоги и депрессии.
|
2 года
|
|
Анкета iMTA по медицинским ценам (iMCQ)
Временное ограничение: 2 года
|
Пациент сообщил о результатах измерения медицинского потребления
|
2 года
|
|
Опросник iMTA по затратам на производительность (iPCQ)
Временное ограничение: 2 года
|
Пациент сообщил о результатах измерения производительности
|
2 года
|
|
Анкета удовлетворенности лечением (TSQM)
Временное ограничение: 2 года
|
Пациент сообщил о результатах лечения
|
2 года
|
|
Биомаркеры
Временное ограничение: 2 года
|
Сыворотка NfL и GFAP с течением времени
|
2 года
|
|
Протеомика
Временное ограничение: 2 года
|
Панель открытия Olink
|
2 года
|
|
Иммунное фенотипирование
Временное ограничение: 2 года
|
Характеристика подгрупп врожденного и адаптивного иммунитета с помощью масс-спектрометрии.
|
2 года
|
|
Генетический анализ
Временное ограничение: 2 года
|
Профилирование иммунных генов для определения сигнатур генов, позволяющих прогнозировать ответ на аТГСК
|
2 года
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Соавторы
Следователи
- Главный следователь: J. Killestein, MSc, PhD, Amsterdam UMC
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 августа 2023 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 сентября 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 сентября 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 июня 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
19 августа 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
22 августа 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
22 августа 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
19 августа 2024 г.
Последняя проверка
1 августа 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NL83783.018.23
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .