Leczenie stwardnienia rozsianego autologicznym przeszczepieniem krwiotwórczych komórek macierzystych w Holandii (MS-ACT)
19 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Joep Killestein, Amsterdam UMC, location VUmc
Leczenie stwardnienia rozsianego za pomocą autologicznego przeszczepu hematopoetycznych komórek macierzystych (MS-ACT): długoterminowe prospektywne badanie obserwacyjne w Holandii
Celem tego badania obserwacyjnego jest zbadanie długoterminowych skutków autologicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych (aHSCT) u osób z wysoce aktywną, rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego. W badaniu zostaną ocenione następujące elementy:
- Aktywność chorobowa
- Bezpieczeństwo i tolerancja aHSCT
- Zmiany w układzie odpornościowym
Uczestnicy będą poddawani częstym wizytom przez pięć lat po leczeniu aHSCT. Podczas tych wizyt zostaną przeprowadzone badania kliniczne, ocena za pomocą kwestionariuszy, skany MRI i pobieranie krwi.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
24
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Rick Heijnen, MSc
- Numer telefonu: +31627228507
- E-mail: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
Lokalizacje studiów
-
-
-
Amsterdam, Holandia
- Rekrutacyjny
- Amsterdam UMC
-
Kontakt:
- Rick Heijnen, MSc
- Numer telefonu: +31627228507
- E-mail: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
-
Pod-śledczy:
- R.M. Heijnen, MSc
-
Pod-śledczy:
- Z.L.E. Van Kempen, MSc, PhD
-
Główny śledczy:
- J. Killestein, MSc, PhD
-
Nieuwegein, Holandia
- Rekrutacyjny
- St. Antonius Hospital
-
Kontakt:
- Rick Heijnen, MSc
- Numer telefonu: +31627228507
- E-mail: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
-
Główny śledczy:
- E.L.J. Hoogervorst, MSc, PhD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci z wysoce aktywną, rzutowo-remisyjną postacią stwardnienia rozsianego kwalifikują się do leczenia aHSCT w Holandii, jeśli spełniają kryteria określone przez Holenderski Narodowy Instytut Opieki Zdrowotnej.
Opis
Kryteria włączenia:
- Wszyscy pacjenci zatwierdzeni do leczenia aHSCT w Holandii zgodnie z holenderskimi kryteriami leczenia aHSCT w przypadku RRMS
Kryteria wykluczenia:
- Przeciwwskazania do leczenia aHSCT, takie jak znana nadwrażliwość na leki stosowane w aHSCT
- Klinicznie istotne choroby współistniejące uniemożliwiające bezpieczne stosowanie leków stosowanych w aHSCT
- Ciężka depresja kliniczna
- Aktywne uzależnienie od narkotyków lub alkoholu
- Aktywne infekcje, takie jak między innymi gruźlica, wirus cytomegalii, wirus Epsteina-Barra, opryszczka pospolita, ospa wietrzna i półpasiec, wirusowe zapalenie wątroby, toksoplazmoza, HIV lub kiła.
- Aktywny nowotwór złośliwy lub nowotwór złośliwy w wywiadzie, z wyjątkiem lokalnego raka podstawnokomórkowego lub raka in situ szyjki macicy
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skuteczność leczenia
Ramy czasowe: 2 lata
|
Odsetek pacjentów z brakiem dowodów na aktywność choroby-3 (NEDA-3) zdefiniowanych jako: brak nawrotu klinicznego, brak progresji niepełnosprawności, brak radiologicznej aktywności choroby.
|
2 lata
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Roczny wskaźnik nawrotów
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
|
Czas na pierwszy nawrót
Ramy czasowe: 2 lata
|
2 lata
|
|
|
Potwierdzona progresja niepełnosprawności (CDP)
Ramy czasowe: 2 lata
|
Mierzony za pomocą rozszerzonej skali stanu niepełnosprawności (EDSS) CDP-EDSS definiuje się jako wzrost wyniku EDSS o jeden punkt od wartości początkowej do 24 miesiąca.
|
2 lata
|
|
Potwierdzona poprawa niepełnosprawności (CDI)
Ramy czasowe: 2 lata
|
Mierzone za pomocą rozszerzonej skali stanu niepełnosprawności (EDSS) CDI-EDSS definiuje się jako spadek wyniku EDSS o jeden punkt od wartości wyjściowej do 24 miesiąca, przy braku nawrotu w momencie oceny.
|
2 lata
|
|
Progresja niezależna od aktywności nawrotów (PIRA)
Ramy czasowe: 2 lata
|
Zdefiniowany jako epizod CDP bez nawrotu w ciągu 90 dni przed zwiększeniem EDSS oraz w ciągu 6 miesięcy pomiędzy wzrostem EDSS a potwierdzeniem progresji niepełnosprawności.
|
2 lata
|
|
Zmiany w kompozycie czynnościowym stwardnienia rozsianego (MSFC)
Ramy czasowe: 2 lata
|
MSFC składa się z testu chodu na dystansie 25 stóp w czasie, testu kołków z 9 dołkami i standardowego testu modalności palców (SDMT)
|
2 lata
|
|
MRI mózgu/rdzenia kręgowego
Ramy czasowe: 2 lata
|
Oceniona zostanie obecność i liczba zmian chorobowych wymagających wzmocnienia kontrastu na początku badania oraz rozwój nowych lub powiększających się zmian chorobowych pomiędzy badaniem wyjściowym a okresem kontrolnym.
|
2 lata
|
|
Optyczna tomografia koherentna (OCT)
Ramy czasowe: 2 lata
|
Oceniony zostanie rozwój zapalenia nerwu wzrokowego i zmiany podłużne w warstwie włókien nerwowych siatkówki.
|
2 lata
|
|
Skutki uboczne i toksyczność
Ramy czasowe: 2 lata
|
Oceniona zostanie częstotliwość i rodzaj (poważnych) zdarzeń niepożądanych, takich jak infekcje, wtórna autoimmunizacja, problemy z płodnością, istotne klinicznie zmiany w badaniu przedmiotowym i stosowanie jednocześnie stosowanych leków
|
2 lata
|
|
Skala wpływu stwardnienia rozsianego-29 (MSIS-29)
Ramy czasowe: 2 lata
|
Pacjent zgłaszał pomiary wyników dotyczące wpływu stwardnienia rozsianego na codzienne życie
|
2 lata
|
|
EuroQoL 5D (EQ-5D-5L)
Ramy czasowe: 2 lata
|
Pacjent zgłaszał miary wyników dotyczące jakości życia
|
2 lata
|
|
Zmodyfikowana skala wpływu zmęczenia (MFIS-5)
Ramy czasowe: 2 lata
|
Pacjent zgłaszał pomiary wyników dotyczące zmęczenia
|
2 lata
|
|
Szpitalna Skala Lęku i Depresji (HADS)
Ramy czasowe: 2 lata
|
Pacjent zgłaszał pomiary wyników dotyczące lęku i depresji
|
2 lata
|
|
Kwestionariusz kosztów leczenia iMTA (iMCQ)
Ramy czasowe: 2 lata
|
Pacjent zgłaszał pomiary wyników dotyczące konsumpcji medycznej
|
2 lata
|
|
Kwestionariusz kosztów produktywności iMTA (iPCQ)
Ramy czasowe: 2 lata
|
Pacjent zgłaszał miary wyników dotyczące produktywności
|
2 lata
|
|
Kwestionariusz zadowolenia z leczenia w przypadku leków (TSQM)
Ramy czasowe: 2 lata
|
Pacjent zgłaszał pomiary wyników dotyczące leków
|
2 lata
|
|
Biomarkery
Ramy czasowe: 2 lata
|
Surowica NfL i GFAP w czasie
|
2 lata
|
|
Proteomika
Ramy czasowe: 2 lata
|
Panel odkrywania Olink
|
2 lata
|
|
Fenotypowanie immunologiczne
Ramy czasowe: 2 lata
|
Charakterystyka podzbiorów odporności wrodzonej i nabytej za pomocą obrazowania spektrometrią mas
|
2 lata
|
|
Analiza genetyczna
Ramy czasowe: 2 lata
|
Profilowanie genów immunologicznych pod kątem sygnatur genów umożliwiających przewidywanie odpowiedzi na aHSCT
|
2 lata
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: J. Killestein, MSc, PhD, Amsterdam UMC
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
25 sierpnia 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 września 2028
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 września 2028
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
25 czerwca 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
19 sierpnia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
22 sierpnia 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 sierpnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
19 sierpnia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 sierpnia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- NL83783.018.23
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIEZDECYDOWANY
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .