Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Multipel sklerosebehandling med autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation i Holland (MS-ACT)

19. august 2024 opdateret af: Joep Killestein, Amsterdam UMC, location VUmc

Multipel sklerosebehandling med autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (MS-ACT): En langsigtet prospektiv observationsundersøgelse i Holland

Målet med dette observationsstudie er at studere de langsigtede virkninger af autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation (aHSCT) hos mennesker med meget aktiv multipel sklerose med recidiverende-remitterende. Undersøgelsen vil evaluere følgende punkter:

  1. Sygdomsaktivitet
  2. Sikkerhed og tolerabilitet af aHSCT
  3. Ændringer i immunsystemet

Deltagerne vil blive udsat for hyppige besøg i fem år efter behandling med aHSCT. Under disse besøg vil der blive udført klinisk testning, evaluering ved hjælp af spørgeskemaer, MR-scanninger og blodprøvetagning.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

24

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Holland
      • Amsterdam, Holland
        • Rekruttering
        • Amsterdam UMC
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • R.M. Heijnen, MSc
        • Underforsker:
          • Z.L.E. Van Kempen, MSc, PhD
        • Ledende efterforsker:
          • J. Killestein, MSc, PhD
      • Nieuwegein, Holland
        • Rekruttering
        • St. Antonius Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • E.L.J. Hoogervorst, MSc, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Patienter med meget aktiv recidiverende-remitterende multipel sklerose er berettiget til behandling med aHSCT i Holland, hvis de opfylder kriterierne som defineret af det hollandske nationale sundhedsinstitut.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle patienter godkendt til behandling med aHSCT i Holland i overensstemmelse med de hollandske kriterier for aHSCT-behandling for RRMS

Ekskluderingskriterier:

  • Kontraindikationer for behandling med aHSCT såsom kendt overfølsomhed over for den medicin, der anvendes til aHSCT
  • Klinisk relevante komorbiditeter, der forhindrer sikker brug af medicin brugt til aHSCT
  • Alvorlig klinisk depression
  • Aktiv afhængighed af stoffer eller alkohol
  • Aktive infektioner såsom, men ikke begrænset til, tuberkulose, cytomegalovirus, Epstein-Barr-virus, herpes simplex, varicella zoster, viral hepatitis, toxoplasmose, HIV eller syfilis.
  • Aktiv malignitet eller anamnese med malignitet med undtagelse af lokalt basalcellekarcinom eller karcinom in situ i livmoderhalsen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Behandlingseffektivitet
Tidsramme: 2 år
Andelen af ​​patienter med ingen tegn på sygdomsaktivitet-3 (NEDA-3) som defineret ved: intet klinisk tilbagefald, ingen handicapprogression, ingen radiologisk sygdomsaktivitet.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Årlig tilbagefaldsrate
Tidsramme: 2 år
2 år
Tid til første tilbagefald
Tidsramme: 2 år
2 år
Bekræftet handicapprogression (CDP)
Tidsramme: 2 år
Målt ved Expanded Disability Status Scale (EDSS) er CDP-EDSS defineret som en stigning på et point i EDSS-scoren fra baseline til måned 24.
2 år
Bekræftet handicapforbedring (CDI)
Tidsramme: 2 år
Målt ved Expanded Disability Status Scale (EDSS) er CDI-EDSS defineret som et fald på et point i EDSS-score fra baseline til måned 24, med fravær af tilbagefald på vurderingspunktet.
2 år
Progression uafhængig af tilbagefaldsaktivitet (PIRA)
Tidsramme: 2 år
Defineret som en episode af CDP uden tilbagefald i løbet af de 90 dage før EDSS-stigning og i 6-månedersperioden mellem EDSS-stigningen og bekræftelsen af ​​handicapprogression.
2 år
Ændringer på multipel sklerose funktionel komposit (MSFC)
Tidsramme: 2 år
MSFC består af den tidsindstillede 25-fods gangtest, 9-hullers peg-test og standard digit modalities test (SDMT)
2 år
Hjerne/rygmarv MR
Tidsramme: 2 år
Tilstedeværelse og antal af kontrastforstærkende læsioner ved baseline og udvikling af nye eller forstørrede læsioner mellem baseline og opfølgning vil blive vurderet.
2 år
Optisk kohærenstomografi (OCT)
Tidsramme: 2 år
Udviklingen af ​​synsnervebetændelse og longitudinelle ændringer af retinalnervefiberlaget vil blive vurderet.
2 år
Bivirkninger og toksicitet
Tidsramme: 2 år
Hyppighed og type af (alvorlige) bivirkninger såsom infektioner, sekundær autoimmunitet, fertilitetsproblemer, klinisk relevante ændringer ved fysisk undersøgelse og brug af samtidig medicin vil blive vurderet
2 år
Multipel Sklerose Impact Scale-29 (MSIS-29)
Tidsramme: 2 år
Patient rapporterede udfaldsmål om virkningen af ​​MS på dagligdagen
2 år
EuroQoL 5D (EQ-5D-5L)
Tidsramme: 2 år
Patient rapporterede udfaldsmål om livskvalitet
2 år
Modified Fatigue Impact Scale (MFIS-5)
Tidsramme: 2 år
Patient rapporterede udfaldsmål om træthed
2 år
Hospital Angst and Depression Scale (HADS)
Tidsramme: 2 år
Patient rapporterede udfaldsmål om angst og depression
2 år
iMTA Medical Cost Questionnaire (iMCQ)
Tidsramme: 2 år
Patient rapporterede udfaldsmål om medicinsk forbrug
2 år
iMTA Productivity Cost Questionnaire (iPCQ)
Tidsramme: 2 år
Patient rapporterede udfaldsmål om produktivitet
2 år
Behandlingstilfredshedsspørgeskema for medicin (TSQM)
Tidsramme: 2 år
Patient rapporterede udfaldsmål om medicin
2 år
Biomarkører
Tidsramme: 2 år
Serum NfL og GFAP over tid
2 år
Proteomik
Tidsramme: 2 år
Olink opdagelsespanel
2 år
Immun fænotyping
Tidsramme: 2 år
Karakterisering af medfødte og adaptive immunundergrupper med massespektrometrisk billeddannelse
2 år
Genetisk analyse
Tidsramme: 2 år
Immungenprofilering for gensignaturer, der forudsiger respons på aHSCT
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Amsterdam UMC, location VUmc

Samarbejdspartnere

St. Antonius Hospital

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: J. Killestein, MSc, PhD, Amsterdam UMC

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

25. august 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. september 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. juni 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. august 2024

Først opslået (Faktiske)

22. august 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. august 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. august 2024

Sidst verificeret

1. august 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NL83783.018.23

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Multipel sklerose, recidiverende-remitterende

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Vietnam

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner