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Traitement de la sclérose en plaques par greffe autologue de cellules souches hématopoïétiques aux Pays-Bas (MS-ACT)

19 août 2024 mis à jour par: Joep Killestein, Amsterdam UMC, location VUmc

Traitement de la sclérose en plaques par transplantation autologue de cellules souches hématopoïétiques (MS-ACT) : une étude observationnelle prospective à long terme aux Pays-Bas

Le but de cette étude observationnelle est d'étudier les effets à long terme de la greffe de cellules souches hématopoïétiques autologues (aHSCT) chez les personnes atteintes de sclérose en plaques cycliques hautement actives. L'étude évaluera les éléments suivants :

  1. Activité de la maladie
  2. Sécurité et tolérabilité de l'aHSCT
  3. Modifications du système immunitaire

Les participants seront soumis à des visites fréquentes pendant cinq ans après le traitement par aHSCT. Au cours de ces visites, des tests cliniques, une évaluation par questionnaires, des IRM et des prélèvements sanguins seront effectués.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

24

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Pays-Bas
      • Amsterdam, Pays-Bas
        • Recrutement
        • Amsterdam UMC
        • Contact:
        • Sous-enquêteur:
          • R.M. Heijnen, MSc
        • Sous-enquêteur:
          • Z.L.E. Van Kempen, MSc, PhD
        • Chercheur principal:
          • J. Killestein, MSc, PhD
      • Nieuwegein, Pays-Bas
        • Recrutement
        • St. Antonius Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • E.L.J. Hoogervorst, MSc, PhD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Adulte
  • Adulte plus âgé

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Les patients atteints de sclérose en plaques rémittente très active sont éligibles au traitement par aHSCT aux Pays-Bas s'ils répondent aux critères définis par l'Institut national néerlandais de soins de santé.

La description

Critères d'intégration :

  • Tous les patients approuvés pour un traitement par aHSCT aux Pays-Bas conformément aux critères néerlandais pour le traitement par aHSCT pour la SEP récidivante

Critères d'exclusion :

  • Contre-indications au traitement par aHSCT, telles qu'une hypersensibilité connue au médicament utilisé pour l'aHSCT
  • Comorbidités cliniquement pertinentes empêchant une utilisation sûre des médicaments utilisés pour l'aHSCT
  • Dépression clinique sévère
  • Dépendance active aux drogues ou à l'alcool
  • Infections actives telles que, sans toutefois s'y limiter, la tuberculose, le cytomégalovirus, le virus d'Epstein-Barr, l'herpès simplex, la varicelle-zona, l'hépatite virale, la toxoplasmose, le VIH ou la syphilis.
  • Tumeur maligne active ou antécédents de malignité à l'exception d'un carcinome basocellulaire local ou d'un carcinome in situ du col de l'utérus

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Efficacité du traitement
Délai: 2 ans
La proportion de patients présentant de nouveaux signes d'activité de la maladie-3 (NEDA-3) telle que définie par : aucune rechute clinique, aucune progression du handicap, aucune activité radiologique de la maladie.
2 ans

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Taux de rechute annuel
Délai: 2 ans
2 ans
Il est temps de faire une première rechute
Délai: 2 ans
2 ans
Progression confirmée du handicap (CDP)
Délai: 2 ans
Mesuré par l'échelle élargie de l'état d'invalidité (EDSS), le CDP-EDSS est défini comme une augmentation d'un point du score EDSS entre le départ et le 24e mois.
2 ans
Amélioration confirmée du handicap (CDI)
Délai: 2 ans
Mesuré par l'échelle élargie de l'état d'invalidité (EDSS), le CDI-EDSS est défini comme une diminution d'un point du score EDSS entre le départ et le 24e mois, avec une absence de rechute au moment de l'évaluation.
2 ans
Progression indépendante de l'activité de rechute (PIRA)
Délai: 2 ans
Défini comme un épisode de CDP sans rechute au cours des 90 jours précédant l'augmentation de l'EDSS et pendant la période de 6 mois entre l'augmentation de l'EDSS et la confirmation de la progression du handicap.
2 ans
Modifications du composite fonctionnel de la sclérose en plaques (MSFC)
Délai: 2 ans
MSFC comprend le test de marche chronométré de 25 pieds, le test de cheville à 9 trous et le test de modalités numériques standard (SDMT)
2 ans
IRM cerveau/moelle épinière
Délai: 2 ans
Présence et nombre de lésions augmentant le contraste au départ et le développement de lésions nouvelles ou en expansion entre le départ et le suivi sera évalué.
2 ans
Tomographie par cohérence optique (OCT)
Délai: 2 ans
Les développements de névrite optique et les changements longitudinaux de la couche de fibres nerveuses rétiniennes seront évalués.
2 ans
Effets secondaires et toxicité
Délai: 2 ans
La fréquence et le type d'événements indésirables (graves) tels que les infections, l'auto-immunité secondaire, les problèmes de fertilité, les changements cliniques pertinents à l'examen physique et l'utilisation de médicaments concomitants seront évalués.
2 ans
Échelle d'impact sur la sclérose en plaques-29 (MSIS-29)
Délai: 2 ans
Les patients ont rapporté des mesures de résultats concernant l'impact de la SEP sur la vie quotidienne
2 ans
EuroQoL 5D (EQ-5D-5L)
Délai: 2 ans
Mesures des résultats rapportés par les patients concernant la qualité de vie
2 ans
Échelle d'impact de fatigue modifiée (MFIS-5)
Délai: 2 ans
Les patients ont rapporté des mesures de résultats concernant la fatigue
2 ans
Échelle d'anxiété et de dépression à l'hôpital (HADS)
Délai: 2 ans
Les patients ont rapporté des mesures de résultats concernant l'anxiété et la dépression
2 ans
Questionnaire sur les coûts médicaux iMTA (iMCQ)
Délai: 2 ans
Mesures des résultats rapportés par les patients concernant la consommation médicale
2 ans
Questionnaire sur les coûts de productivité iMTA (iPCQ)
Délai: 2 ans
Mesures des résultats rapportés par les patients concernant la productivité
2 ans
Questionnaire de satisfaction au traitement pour les médicaments (TSQM)
Délai: 2 ans
Mesures des résultats rapportés par le patient concernant les médicaments
2 ans
Biomarqueurs
Délai: 2 ans
Sérum NfL et GFAP au fil du temps
2 ans
Protéomique
Délai: 2 ans
Panneau de découverte Olink
2 ans
Phénotypage immunitaire
Délai: 2 ans
Caractérisation de sous-ensembles immunitaires innés et adaptatifs par imagerie par spectrométrie de masse
2 ans
Analyse génétique
Délai: 2 ans
Profilage génétique immunitaire pour les signatures génétiques prédictives de la réponse à l'aHSCT
2 ans

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Amsterdam UMC, location VUmc

Collaborateurs

St. Antonius Hospital

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: J. Killestein, MSc, PhD, Amsterdam UMC

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

25 août 2023

Achèvement primaire (Estimé)

1 septembre 2028

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 septembre 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 juin 2024

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

19 août 2024

Première publication (Réel)

22 août 2024

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

22 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 août 2024

Dernière vérification

1 août 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • NL83783.018.23

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

INDÉCIS

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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