Léčba roztroušené sklerózy s autologní transplantací hematopoetických kmenových buněk v Nizozemsku (MS-ACT)
19. srpna 2024 aktualizováno: Joep Killestein, Amsterdam UMC, location VUmc
Léčba roztroušené sklerózy s autologní transplantací hematopoetických kmenových buněk (MS-ACT): Dlouhodobá prospektivní observační studie v Nizozemsku
Cílem této observační studie je studovat dlouhodobé účinky autologní transplantace hematopoetických kmenových buněk (aHSCT) u lidí s vysoce aktivní relabující-remitující roztroušenou sklerózou. Studie bude hodnotit následující položky:
- Aktivita onemocnění
- Bezpečnost a snášenlivost aHSCT
- Změny v imunitním systému
Účastníci budou vystaveni častým návštěvám po dobu pěti let po léčbě aHSCT. Během těchto návštěv bude provedeno klinické testování, vyhodnocení pomocí dotazníků, vyšetření magnetickou rezonancí a odběr krve.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
24
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Rick Heijnen, MSc
- Telefonní číslo: +31627228507
- E-mail: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
Studijní místa
-
-
-
Amsterdam, Holandsko
- Nábor
- Amsterdam UMC
-
Kontakt:
- Rick Heijnen, MSc
- Telefonní číslo: +31627228507
- E-mail: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
-
Dílčí vyšetřovatel:
- R.M. Heijnen, MSc
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Z.L.E. Van Kempen, MSc, PhD
-
Vrchní vyšetřovatel:
- J. Killestein, MSc, PhD
-
Nieuwegein, Holandsko
- Nábor
- St. Antonius Hospital
-
Kontakt:
- Rick Heijnen, MSc
- Telefonní číslo: +31627228507
- E-mail: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
-
Vrchní vyšetřovatel:
- E.L.J. Hoogervorst, MSc, PhD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s vysoce aktivní relabující-remitující roztroušenou sklerózou jsou způsobilí pro léčbu pomocí aHSCT v Nizozemsku, pokud splňují kritéria definovaná Nizozemským národním institutem zdravotní péče.
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Všichni pacienti schváleni pro léčbu aHSCT v Nizozemsku v souladu s nizozemskými kritérii pro léčbu aHSCT pro RRMS
Kritéria vyloučení:
- Kontraindikace pro léčbu aHSCT, jako je známá přecitlivělost na léky používané pro aHSCT
- Klinicky relevantní komorbidity bránící bezpečnému užívání léků používaných k aHSCT
- Těžká klinická deprese
- Aktivní závislost na drogách nebo alkoholu
- Aktivní infekce, jako je, aniž by byl výčet omezující, tuberkulóza, cytomegalovirus, virus Epstein-Barrové, herpes simplex, varicella zoster, virová hepatitida, toxoplazmóza, HIV nebo syfilis.
- Aktivní malignita nebo malignita v anamnéze s výjimkou lokálního bazaliomu nebo karcinomu in situ děložního čípku
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Účinnost léčby
Časové okno: 2 roky
|
Podíl pacientů s žádným důkazem aktivity onemocnění-3 (NEDA-3) definovaný jako: bez klinického relapsu, bez progrese invalidity, bez radiologické aktivity onemocnění.
|
2 roky
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Roční míra relapsů
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
|
Čas do prvního relapsu
Časové okno: 2 roky
|
2 roky
|
|
|
Potvrzená progrese invalidity (CDP)
Časové okno: 2 roky
|
Měřeno pomocí rozšířené škály stavu postižení (EDSS) CDP-EDSS je definováno jako zvýšení skóre EDSS o jeden bod od výchozího stavu do 24. měsíce.
|
2 roky
|
|
Potvrzené zlepšení postižení (CDI)
Časové okno: 2 roky
|
Měřeno pomocí škály rozšířeného stavu postižení (EDSS) CDI-EDSS je definováno jako pokles o jeden bod ve skóre EDSS od výchozího stavu do 24. měsíce, s absencí relapsu v bodě hodnocení.
|
2 roky
|
|
Progrese nezávislá na aktivitě relapsu (PIRA)
Časové okno: 2 roky
|
Definováno jako epizoda CDP bez relapsu během 90 dnů před zvýšením EDSS a během 6měsíčního období mezi zvýšením EDSS a potvrzením progrese postižení.
|
2 roky
|
|
Změny na funkčním kompozitu roztroušené sklerózy (MSFC)
Časové okno: 2 roky
|
MSFC se skládá z měřeného testu chůze na 25 stop, testu 9jamkového kolíku a testu standardních číslicových modalit (SDMT).
|
2 roky
|
|
MRI mozku/míchy
Časové okno: 2 roky
|
Bude hodnocena přítomnost a počet lézí zvyšujících kontrast na počátku a vývoj nových nebo zvětšujících se lézí mezi výchozím stavem a sledováním.
|
2 roky
|
|
Optická koherentní tomografie (OCT)
Časové okno: 2 roky
|
Bude hodnocen vývoj optické neuritidy a podélné změny vrstvy nervových vláken sítnice.
|
2 roky
|
|
Nežádoucí účinky a toxicita
Časové okno: 2 roky
|
Bude hodnocena frekvence a typ (závažných) nežádoucích příhod, jako jsou infekce, sekundární autoimunita, problémy s plodností, klinicky významné změny při fyzikálním vyšetření a užívání souběžných léků.
|
2 roky
|
|
Stupnice dopadu roztroušené sklerózy-29 (MSIS-29)
Časové okno: 2 roky
|
Pacient udával výsledky měření dopadu RS na každodenní život
|
2 roky
|
|
EuroQoL 5D (EQ-5D-5L)
Časové okno: 2 roky
|
Pacient udával výsledky měření kvality života
|
2 roky
|
|
Modifikovaná stupnice dopadu únavy (MFIS-5)
Časové okno: 2 roky
|
Pacient udával výsledky měření únavy
|
2 roky
|
|
Nemocniční škála úzkosti a deprese (HADS)
Časové okno: 2 roky
|
Pacient udával výsledky měření úzkosti a deprese
|
2 roky
|
|
iMTA Medical Cost Questionnaire (iMCQ)
Časové okno: 2 roky
|
Pacient hlásil výsledky měření spotřeby léků
|
2 roky
|
|
iMTA Productivity Cost Questionnaire (iPCQ)
Časové okno: 2 roky
|
Pacient udával výsledky měření produktivity
|
2 roky
|
|
Dotazník spokojenosti s léčbou pro léky (TSQM)
Časové okno: 2 roky
|
Pacient udával výsledná měření o medikaci
|
2 roky
|
|
Biomarkery
Časové okno: 2 roky
|
Sérový NfL a GFAP v průběhu času
|
2 roky
|
|
Proteomika
Časové okno: 2 roky
|
Objevovací panel Olink
|
2 roky
|
|
Imunitní fenotypizace
Časové okno: 2 roky
|
Charakterizace podskupin vrozené a adaptivní imunity pomocí zobrazování pomocí hmotnostní spektrometrie
|
2 roky
|
|
Genetická analýza
Časové okno: 2 roky
|
Imunitní genové profilování pro genové podpisy prediktivní pro odpověď na aHSCT
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: J. Killestein, MSc, PhD, Amsterdam UMC
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. srpna 2023
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. září 2028
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. září 2028
Termíny zápisu do studia
První předloženo
25. června 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. srpna 2024
První zveřejněno (Aktuální)
22. srpna 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. srpna 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
19. srpna 2024
Naposledy ověřeno
1. srpna 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NL83783.018.23
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .