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Tratamiento de la esclerosis múltiple con autotrasplante de células madre hematopoyéticas en los Países Bajos (MS-ACT)

19 de agosto de 2024 actualizado por: Joep Killestein, Amsterdam UMC, location VUmc

Tratamiento de la esclerosis múltiple con trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas (MS-ACT): un estudio observacional prospectivo a largo plazo en los Países Bajos

El objetivo de este estudio observacional es estudiar los efectos a largo plazo del autotrasplante de células madre hematopoyéticas (aHSCT) en personas con esclerosis múltiple remitente-recurrente altamente activa. El estudio evaluará los siguientes elementos:

  1. Actividad de la enfermedad
  2. Seguridad y tolerabilidad del aHSCT
  3. Cambios en el sistema inmunológico.

Los participantes estarán sujetos a visitas frecuentes durante cinco años después del tratamiento con aHSCT. Durante estas visitas se realizarán pruebas clínicas, evaluación mediante cuestionarios, resonancias magnéticas y muestras de sangre.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

24

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Países Bajos
      • Amsterdam, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • Amsterdam UMC
        • Contacto:
        • Sub-Investigador:
          • R.M. Heijnen, MSc
        • Sub-Investigador:
          • Z.L.E. Van Kempen, MSc, PhD
        • Investigador principal:
          • J. Killestein, MSc, PhD
      • Nieuwegein, Países Bajos
        • Reclutamiento
        • St. Antonius Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • E.L.J. Hoogervorst, MSc, PhD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Los pacientes con esclerosis múltiple remitente-recurrente altamente activa son elegibles para el tratamiento con aHSCT en los Países Bajos si cumplen con los criterios definidos por el Instituto Nacional de Salud de Holanda.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Todos los pacientes aprobados para el tratamiento con aHSCT en los Países Bajos de acuerdo con los criterios holandeses para el tratamiento con aHSCT para la EMRR

Criterios de exclusión:

  • Contraindicaciones para el tratamiento con aHSCT, como hipersensibilidad conocida al medicamento utilizado para aHSCT
  • Comorbilidades clínicamente relevantes que impiden el uso seguro de los medicamentos utilizados para el aHSCT
  • Depresión clínica grave
  • Adicción activa a las drogas o al alcohol.
  • Infecciones activas como, entre otras, tuberculosis, citomegalovirus, virus de Epstein-Barr, herpes simple, varicela zoster, hepatitis viral, toxoplasmosis, VIH o sífilis.
  • Malignidad activa o antecedentes de malignidad con excepción de carcinoma de células basales local o carcinoma in situ del cuello uterino.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Eficacia del tratamiento
Periodo de tiempo: 2 años
La proporción de pacientes sin evidencia de actividad de la enfermedad-3 (NEDA-3) según lo definido por: sin recaída clínica, sin progresión de la discapacidad, sin actividad radiológica de la enfermedad.
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de recaída anual
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Tiempo hasta la primera recaída
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Progresión de discapacidad confirmada (CDP)
Periodo de tiempo: 2 años
Medido mediante la Escala Ampliada del Estado de Discapacidad (EDSS), CDP-EDSS se define como un aumento de un punto en la puntuación EDSS desde el inicio hasta el mes 24.
2 años
Mejora de discapacidad confirmada (CDI)
Periodo de tiempo: 2 años
Medido mediante la Escala Ampliada del Estado de Discapacidad (EDSS), CDI-EDSS se define como una disminución de un punto en la puntuación EDSS desde el inicio hasta el mes 24, con ausencia de recaída en el momento de la evaluación.
2 años
Progresión independiente de la actividad de recaída (PIRA)
Periodo de tiempo: 2 años
Definido como un episodio de CDP sin recaída durante los 90 días anteriores al aumento de la EDSS y durante el período de 6 meses entre el aumento de la EDSS y la confirmación de la progresión de la discapacidad.
2 años
Cambios en el compuesto funcional de la esclerosis múltiple (MSFC)
Periodo de tiempo: 2 años
MSFC consiste en la prueba de caminata cronometrada de 25 pies, la prueba de clavija de 9 hoyos y la prueba de modalidades de dígitos estándar (SDMT)
2 años
Resonancia magnética del cerebro/médula espinal
Periodo de tiempo: 2 años
Presencia y número de lesiones que realzan el contraste al inicio del estudio y el desarrollo de Se evaluarán lesiones nuevas o que aumentan de tamaño entre el inicio y el seguimiento.
2 años
Tomografía de coherencia óptica (OCT)
Periodo de tiempo: 2 años
Se evaluará la evolución de la neuritis óptica y los cambios longitudinales de la capa de fibras nerviosas de la retina.
2 años
Efectos secundarios y toxicidad.
Periodo de tiempo: 2 años
Se evaluará la frecuencia y el tipo de eventos adversos (graves), como infecciones, autoinmunidad secundaria, problemas de fertilidad, cambios clínicos relevantes en el examen físico y el uso de medicamentos concomitantes.
2 años
Escala de impacto de la esclerosis múltiple-29 (MSIS-29)
Periodo de tiempo: 2 años
Medidas de resultado informadas por los pacientes sobre el impacto de la EM en la vida diaria
2 años
EuroQoL 5D (EQ-5D-5L)
Periodo de tiempo: 2 años
Medidas de resultado informadas por el paciente sobre la calidad de vida
2 años
Escala de impacto de fatiga modificada (MFIS-5)
Periodo de tiempo: 2 años
Medidas de resultado informadas por el paciente sobre la fatiga
2 años
Escala Hospitalaria de Ansiedad y Depresión (HADS)
Periodo de tiempo: 2 años
Medidas de resultado informadas por el paciente sobre ansiedad y depresión.
2 años
Cuestionario de costos médicos de iMTA (iMCQ)
Periodo de tiempo: 2 años
Medidas de resultado informadas por el paciente sobre el consumo médico
2 años
Cuestionario de costos de productividad de iMTA (iPCQ)
Periodo de tiempo: 2 años
Medidas de resultado informadas por el paciente sobre la productividad
2 años
Cuestionario de satisfacción con el tratamiento de la medicación (TSQM)
Periodo de tiempo: 2 años
Medidas de resultado informadas por el paciente sobre la medicación
2 años
Biomarcadores
Periodo de tiempo: 2 años
NfL sérico y GFAP a lo largo del tiempo
2 años
Proteómica
Periodo de tiempo: 2 años
Panel de descubrimiento de Olink
2 años
Fenotipado inmunológico
Periodo de tiempo: 2 años
Caracterización de subconjuntos inmunes innatos y adaptativos con imágenes de espectrometría de masas.
2 años
Análisis genético
Periodo de tiempo: 2 años
Perfiles de genes inmunológicos para firmas genéticas predictivas de la respuesta al aHSCT
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Amsterdam UMC, location VUmc

Colaboradores

St. Antonius Hospital

Investigadores

  • Investigador principal: J. Killestein, MSc, PhD, Amsterdam UMC

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de agosto de 2023

Finalización primaria (Estimado)

1 de septiembre de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

1 de septiembre de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de junio de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de agosto de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

22 de agosto de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

22 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de agosto de 2024

Última verificación

1 de agosto de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • NL83783.018.23

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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