Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van multiple sclerose met autologe hematopoietische stamceltransplantatie in Nederland (MS-ACT)

19 augustus 2024 bijgewerkt door: Joep Killestein, Amsterdam UMC, location VUmc

Behandeling van multiple sclerose met autologe hematopoëtische stamceltransplantatie (MS-ACT): een langetermijn prospectief observationeel onderzoek in Nederland

Het doel van deze observationele studie is het bestuderen van de langetermijneffecten van autologe hematopoietische stamceltransplantatie (aHSCT) bij mensen met zeer actieve relapsing-remitting multiple sclerose. Het onderzoek zal de volgende items evalueren:

Ziekte activiteit
Veiligheid en verdraagbaarheid van aHSCT
Veranderingen in het immuunsysteem

Deelnemers zullen gedurende vijf jaar na de behandeling met aHSCT regelmatig worden bezocht. Tijdens deze bezoeken zullen klinische tests, evaluatie door middel van vragenlijsten, MRI-scans en bloedafname worden uitgevoerd.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Multiple sclerose, relapsing-remitting

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Naam: Rick Heijnen, MSc
Telefoonnummer: +31627228507
E-mail: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl

Studie Locaties

Nederland
- - Amsterdam, Nederland
    - Werving
    - Amsterdam UMC
    - Contact:
      
      Rick Heijnen, MSc
      
      Telefoonnummer: +31627228507
      
      E-mail: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
    - Onderonderzoeker:
      
      R.M. Heijnen, MSc
    - Onderonderzoeker:
      
      Z.L.E. Van Kempen, MSc, PhD
    - Hoofdonderzoeker:
      
      J. Killestein, MSc, PhD
  - Nieuwegein, Nederland
    - Werving
    - St. Antonius Hospital
    - Contact:
      
      Rick Heijnen, MSc
      
      Telefoonnummer: +31627228507
      
      E-mail: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
    - Hoofdonderzoeker:
      
      E.L.J. Hoogervorst, MSc, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Volwassen
Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met zeer actieve relapsing-remitting multiple sclerose komen in Nederland in aanmerking voor behandeling met aHSCT als zij voldoen aan de criteria zoals opgesteld door het Zorginstituut Nederland.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Alle patiënten die in Nederland zijn goedgekeurd voor behandeling met aHSCT in overeenstemming met de Nederlandse criteria voor aHSCT-behandeling voor RRMS

Uitsluitingscriteria:

Contra-indicaties voor de behandeling met aHSCT, zoals bekende overgevoeligheid voor de medicatie die voor aHSCT wordt gebruikt
Klinisch relevante comorbiditeiten die veilig gebruik van medicatie voor aHSCT verhinderen
Ernstige klinische depressie
Actieve verslaving aan drugs of alcohol
Actieve infecties zoals, maar niet beperkt tot, tuberculose, cytomegalovirus, Epstein-Barr-virus, herpes simplex, varicella zoster, virale hepatitis, toxoplasmose, HIV of syfilis.
Actieve maligniteit of voorgeschiedenis van maligniteit, met uitzondering van lokaal basaalcelcarcinoom of carcinoom in situ van de baarmoederhals

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Effectiviteit van de behandeling Tijdsspanne: 2 jaar	Het percentage patiënten met geen bewijs van ziekteactiviteit-3 (NEDA-3), zoals gedefinieerd door: geen klinische terugval, geen progressie van de invaliditeit, geen radiologische ziekteactiviteit.	2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Maatregel Beschrijving	Tijdsspanne
Jaarlijks terugvalpercentage Tijdsspanne: 2 jaar		2 jaar
Tijd voor de eerste terugval Tijdsspanne: 2 jaar		2 jaar
Bevestigde progressie van invaliditeit (CDP) Tijdsspanne: 2 jaar	Gemeten door de Expanded Disability Status Scale (EDSS) wordt CDP-EDSS gedefinieerd als een stijging van één punt in de EDSS-score vanaf de uitgangswaarde tot maand 24.	2 jaar
Bevestigde verbetering van de handicap (CDI) Tijdsspanne: 2 jaar	Gemeten door de Expanded Disability Status Scale (EDSS) wordt CDI-EDSS gedefinieerd als een afname van één punt in de EDSS-score vanaf de uitgangswaarde tot maand 24, met afwezigheid van terugval op het beoordelingspunt.	2 jaar
Progressie onafhankelijk van terugvalactiviteit (PIRA) Tijdsspanne: 2 jaar	Gedefinieerd als een episode van CDP zonder terugval gedurende de 90 dagen vóór de toename van de EDSS en gedurende de periode van zes maanden tussen de toename van de EDSS en de bevestiging van de progressie van de invaliditeit.	2 jaar
Veranderingen aan het functionele multiple sclerose-composiet (MSFC) Tijdsspanne: 2 jaar	MSFC bestaat uit de getimede 25-voet looptest, 9-holes peg-test en standaard cijfermodaliteitentest (SDMT)	2 jaar
MRI van hersenen/ruggenmerg Tijdsspanne: 2 jaar	De aanwezigheid en het aantal contrastversterkende laesies bij baseline en de ontwikkeling van nieuwe of groter wordende laesies tussen baseline en follow-up zullen worden beoordeeld.	2 jaar
Optische coherentietomografie (OCT) Tijdsspanne: 2 jaar	De ontwikkelingen van optische neuritis en longitudinale veranderingen van de retinale zenuwvezellaag zullen worden beoordeeld.	2 jaar
Bijwerkingen en toxiciteit Tijdsspanne: 2 jaar	De frequentie en het type van (ernstige) bijwerkingen zoals infecties, secundaire auto-immuniteit, vruchtbaarheidsproblemen, klinisch relevante veranderingen bij lichamelijk onderzoek en gebruik van gelijktijdige medicatie zullen worden beoordeeld	2 jaar
Impactschaal voor multiple sclerose-29 (MSIS-29) Tijdsspanne: 2 jaar	Patiënt rapporteerde uitkomstmaten over de impact van MS op het dagelijks leven	2 jaar
EuroQoL 5D (EQ-5D-5L) Tijdsspanne: 2 jaar	De patiënt rapporteerde uitkomstmaten over de kwaliteit van leven	2 jaar
Gemodificeerde vermoeidheidsimpactschaal (MFIS-5) Tijdsspanne: 2 jaar	Patiënt rapporteerde uitkomstmaten over vermoeidheid	2 jaar
Ziekenhuisangst- en depressieschaal (HADS) Tijdsspanne: 2 jaar	Patiënt rapporteerde uitkomstmaten over angst en depressie	2 jaar
iMTA Medische Kostenvragenlijst (iMCQ) Tijdsspanne: 2 jaar	Patiënt rapporteerde uitkomstmaten over medische consumptie	2 jaar
iMTA-productiviteitskostenvragenlijst (iPCQ) Tijdsspanne: 2 jaar	Patiënt rapporteerde uitkomstmaten over productiviteit	2 jaar
Vragenlijst behandelingstevredenheid voor medicatie (TSQM) Tijdsspanne: 2 jaar	Patiënt rapporteerde uitkomstmaten over medicatie	2 jaar
Biomarkers Tijdsspanne: 2 jaar	Serum NfL en GFAP in de loop van de tijd	2 jaar
Proteomica Tijdsspanne: 2 jaar	Olink ontdekkingspaneel	2 jaar
Immuunfenotypering Tijdsspanne: 2 jaar	Karakterisering van aangeboren en adaptieve immuunsubsets met massaspectrometriebeeldvorming	2 jaar
Genetische analyse Tijdsspanne: 2 jaar	Immuungenprofilering voor gensignaturen die voorspellend zijn voor de respons op aHSCT	2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Amsterdam UMC, location VUmc

Medewerkers

St. Antonius Hospital

Onderzoekers

Hoofdonderzoeker: J. Killestein, MSc, PhD, Amsterdam UMC

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

25 augustus 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 september 2028

Studie voltooiing (Geschat)

1 september 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

25 juni 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 augustus 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 augustus 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)