Trattamento della sclerosi multipla con trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche nei Paesi Bassi (MS-ACT)
19 agosto 2024 aggiornato da: Joep Killestein, Amsterdam UMC, location VUmc
Trattamento della sclerosi multipla con trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche (MS-ACT): uno studio osservazionale prospettico a lungo termine nei Paesi Bassi
L'obiettivo di questo studio osservazionale è studiare gli effetti a lungo termine del trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche (aHSCT) in persone con sclerosi multipla recidivante-remittente altamente attiva. Lo studio valuterà i seguenti elementi:
- Attività della malattia
- Sicurezza e tollerabilità dell'aHSCT
- Cambiamenti nel sistema immunitario
I partecipanti saranno sottoposti a visite frequenti per cinque anni dopo il trattamento con aHSCT. Durante queste visite verranno eseguiti test clinici, valutazione tramite questionari, scansioni MRI e prelievi di sangue.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
24
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Rick Heijnen, MSc
- Numero di telefono: +31627228507
- Email: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
Luoghi di studio
-
-
-
Amsterdam, Olanda
- Reclutamento
- Amsterdam UMC
-
Contatto:
- Rick Heijnen, MSc
- Numero di telefono: +31627228507
- Email: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
-
Sub-investigatore:
- R.M. Heijnen, MSc
-
Sub-investigatore:
- Z.L.E. Van Kempen, MSc, PhD
-
Investigatore principale:
- J. Killestein, MSc, PhD
-
Nieuwegein, Olanda
- Reclutamento
- St. Antonius Hospital
-
Contatto:
- Rick Heijnen, MSc
- Numero di telefono: +31627228507
- Email: r.m.heijnen@amsterdamumc.nl
-
Investigatore principale:
- E.L.J. Hoogervorst, MSc, PhD
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
I pazienti con sclerosi multipla recidivante-remittente altamente attiva sono idonei al trattamento con aHSCT nei Paesi Bassi se soddisfano i criteri definiti dall'Istituto sanitario nazionale olandese.
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Tutti i pazienti sono stati approvati per il trattamento con aHSCT nei Paesi Bassi in conformità con i criteri olandesi per il trattamento aHSCT per la SMRR
Criteri di esclusione:
- Controindicazioni per il trattamento con aHSCT come ipersensibilità nota al farmaco utilizzato per aHSCT
- Comorbilità clinicamente rilevanti che impediscono l'uso sicuro dei farmaci utilizzati per l'HSCT
- Grave depressione clinica
- Dipendenza attiva da droghe o alcol
- Infezioni attive come, ma non limitate a, tubercolosi, citomegalovirus, virus Epstein-Barr, herpes simplex, varicella zoster, epatite virale, toxoplasmosi, HIV o sifilide.
- Tumori maligni attivi o storia di tumori maligni, ad eccezione del carcinoma basocellulare locale o del carcinoma in situ della cervice
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Efficacia del trattamento
Lasso di tempo: 2 anni
|
La percentuale di pazienti con evidenza di attività della malattia-3 (NEDA-3) come definita da: nessuna recidiva clinica, nessuna progressione della disabilità, nessuna attività radiologica della malattia.
|
2 anni
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Tasso annuale di recidiva
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
|
|
|
È ora della prima ricaduta
Lasso di tempo: 2 anni
|
2 anni
|
|
|
Progressione confermata della disabilità (CDP)
Lasso di tempo: 2 anni
|
Misurato dalla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale), CDP-EDSS è definito come un aumento di un punto nel punteggio EDSS dal basale al mese 24.
|
2 anni
|
|
Miglioramento confermato della disabilità (CDI)
Lasso di tempo: 2 anni
|
Misurato dalla scala EDSS (Expanded Disability Status Scale), il CDI-EDSS è definito come una diminuzione di un punto nel punteggio EDSS dal basale al mese 24, con un'assenza di recidiva al momento della valutazione.
|
2 anni
|
|
Progressione indipendente dall'attività della recidiva (PIRA)
Lasso di tempo: 2 anni
|
Definito come un episodio di CDP senza recidiva durante i 90 giorni precedenti l'aumento dell'EDSS e durante il periodo di 6 mesi tra l'aumento dell'EDSS e la conferma della progressione della disabilità.
|
2 anni
|
|
Modifiche al composito funzionale per la sclerosi multipla (MSFC)
Lasso di tempo: 2 anni
|
MSFC consiste nel test del cammino cronometrato di 25 piedi, nel test con picchetti a 9 fori e nel test con modalità cifre standard (SDMT)
|
2 anni
|
|
MRI cervello/midollo spinale
Lasso di tempo: 2 anni
|
Verranno valutati la presenza e il numero di lesioni contrastanti al basale e lo sviluppo di lesioni nuove o ingrandite tra il basale e il follow-up.
|
2 anni
|
|
Tomografia a coerenza ottica (OCT)
Lasso di tempo: 2 anni
|
Verranno valutati gli sviluppi della neurite ottica e le alterazioni longitudinali dello strato di fibre nervose retiniche.
|
2 anni
|
|
Effetti collaterali e tossicità
Lasso di tempo: 2 anni
|
Verranno valutati la frequenza e la tipologia degli eventi avversi (gravi) quali infezioni, autoimmunità secondaria, problemi di fertilità, cambiamenti clinici rilevanti all'esame fisico e l'uso di farmaci concomitanti
|
2 anni
|
|
Scala dell'impatto della sclerosi multipla-29 (MSIS-29)
Lasso di tempo: 2 anni
|
I pazienti hanno riferito misure di esito relative all'impatto della SM sulla vita quotidiana
|
2 anni
|
|
EuroQoL 5D (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: 2 anni
|
I pazienti hanno riferito misure di esito sulla qualità della vita
|
2 anni
|
|
Scala di impatto della fatica modificata (MFIS-5)
Lasso di tempo: 2 anni
|
Il paziente ha riferito misure di esito relative all'affaticamento
|
2 anni
|
|
Scala dell'ansia e della depressione ospedaliera (HADS)
Lasso di tempo: 2 anni
|
Il paziente ha riferito misure di esito relative ad ansia e depressione
|
2 anni
|
|
Questionario iMTA sui costi medici (iMCQ)
Lasso di tempo: 2 anni
|
I pazienti hanno riportato misure di esito relative al consumo di medicinali
|
2 anni
|
|
Questionario iMTA sui costi di produttività (iPCQ)
Lasso di tempo: 2 anni
|
Il paziente ha riferito misure di esito sulla produttività
|
2 anni
|
|
Questionario sulla soddisfazione del trattamento per i farmaci (TSQM)
Lasso di tempo: 2 anni
|
Il paziente ha riportato misure di esito relative ai farmaci
|
2 anni
|
|
Biomarcatori
Lasso di tempo: 2 anni
|
NfL e GFAP sierici nel tempo
|
2 anni
|
|
Proteomica
Lasso di tempo: 2 anni
|
Pannello di scoperta di Olink
|
2 anni
|
|
Fenotipizzazione immunitaria
Lasso di tempo: 2 anni
|
Caratterizzazione di sottogruppi immunitari innati e adattativi con imaging di spettrometria di massa
|
2 anni
|
|
Analisi genetica
Lasso di tempo: 2 anni
|
Profilazione genica immunitaria per le firme genetiche predittive della risposta all'aHSCT
|
2 anni
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: J. Killestein, MSc, PhD, Amsterdam UMC
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
25 agosto 2023
Completamento primario (Stimato)
1 settembre 2028
Completamento dello studio (Stimato)
1 settembre 2028
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
25 giugno 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 agosto 2024
Primo Inserito (Effettivo)
22 agosto 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 agosto 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
19 agosto 2024
Ultimo verificato
1 agosto 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- NL83783.018.23
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
INDECISO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .