此页面是自动翻译的，不保证翻译的准确性。请参阅 英文版 对于源文本。

评估 Inclisiran 在纯合子家族性高胆固醇血症儿童中的安全性、耐受性和有效性的研究 (ORION-19)

2026年7月22日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

两部分（双盲 Inclisiran 与安慰剂 [第 1 年]，随后是开放标签 Inclisiran [第 2 年]）随机多中心研究，旨在评估 Inclisiran 在纯合子家族儿童（2 岁至 12 岁以下）中的安全性、耐受性和有效性高胆固醇血症和低密度脂蛋白胆固醇升高

这是一项关键的 III 期研究，旨在评估 inclisiran 对于患有纯合子家族性高胆固醇血症 (HeFH) 和低密度脂蛋白胆固醇 (LDLC) 升高的儿童（2 岁至 <12 岁）的安全性、耐受性和疗效。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项由两部分组成（1 年双盲 inclisiran 与安慰剂/1 年开放标签 inclisiran）的多中心研究，旨在评估 inclisiran 在患有纯合子家族性高胆固醇血症的儿童（2 岁至 <12 岁）中的安全性、耐受性和有效性（HeFH）和低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）在稳定的护理标准背景降脂治疗中升高。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

9

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

  • 姓名：Novartis Pharmaceuticals
  • 电话号码：+41613241111

学习地点

  • 中国
    • Beijing Municipality
      • Beijing、Beijing Municipality、中国、100013
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 南非
    • Free State
      • Bloemfontein、Free State、南非、9301
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Johannesburg、Gauteng、南非、2193
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 台湾
      • Taichung、台湾、407219
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei、台湾、111045
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 土耳其（türkiye）
      • Izmir、土耳其（türkiye）、35100
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana、Saricam、土耳其（türkiye）、01330
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara、Yenimahalle、土耳其（türkiye）、06500
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 奥地利
      • Vienna、奥地利、1090
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 希腊
      • Ioannina、希腊、455 00
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki、希腊、546 42
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 德国
    • Hesse
      • Frankfurt am Main、Hesse、德国、60590
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 美国
    • California
      • San Francisco、California、美国、94143-0348
        • 招聘中
        • UC San Francisco Medical Center
        • 首席研究员：
          • Martin Thelin
        • 接触：
    • District of Columbia
      • Washington D.C.、District of Columbia、美国、20010
        • 招聘中
        • Childrens National Hospital
        • 首席研究员：
          • Sarah Clauss
        • 接触：
    • Missouri
      • St Louis、Missouri、美国、63110
        • 招聘中
        • Washington Univ School Of Medicine
        • 首席研究员：
          • Anne Goldberg
        • 接触：
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、美国、84113
        • 招聘中
        • Primary Childrens Medical Center
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Adam Ware
  • 英国
      • Southampton、英国、SO16 6YD
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 荷兰
    • North Holland
      • Amsterdam、North Holland、荷兰、1105 AZ
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site
  • 马来西亚
    • Kelantan
      • Kota Bharu、Kelantan、马来西亚、16150
        • 招聘中
        • Novartis Investigative Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 筛选时年龄为 2 至 <12 岁的男性或女性参与者

  • 通过基因确认诊断HoFH

    - 注意：两个 LDLR 等位基因已知无效（阴性）突变的参与者不符合资格（另请参阅排除标准）

  • 筛选时空腹 LDL-C >130 mg/dL (3.4 mmol/L)
  • 除非他汀类药物不耐受，否则使用他汀类药物的最佳剂量（研究者自行决定），无论是否有其他降脂治疗（例如，降脂药物）。 依折麦布）
  • 接受降脂疗法的参与者（例如 他汀类药物、依折麦布）必须在筛选前保持稳定剂量 ≥30 天，并且在研究参与期间没有计划用药或剂量变化
  • 如果需要，在筛选前接受 LDL-单采术 ≥ 3 个月记录的 LDL-单采术方案的参与者将被允许在研究期间继续单采术。 单采计划/设置/持续时间在筛选前必须稳定，在试验的双盲期间不允许改变，并且必须允许单采与每次研究访视一致。

排除标准：

  • 两个 LDLR 等位基因中存在无效（阴性）突变的记录证据
  • 既往使用针对 PCSK9 的单克隆抗体进行过治疗（筛选后 90 天内）
  • 对任何针对 PCSK9 的单克隆抗体治疗反应不佳的历史（例如 LDL-C 降低<15%）
  • 米泊美生或洛美他派治疗（筛选后 5 个月内）
  • 继发性高胆固醇血症，例如 甲状腺功能减退症或肾病综合征
  • 杂合子家族性高胆固醇血症 (HeFH)
  • 体重（筛选和/或随机分组（第 1 天）就诊时）6 至 12 岁以下的参与者<16 kg（筛选时）或 2 至 6 岁以下的参与者<11 kg（筛选时）
  • 活动性肝病定义为任何已知的当前肝脏感染性、肿瘤性或代谢性病变，或无法解释的丙氨酸转氨酶 (ALT)、天冬氨酸转氨酶 (AST) 升高 >3x ULN，或总胆红素升高 >2x ULN（吉尔伯特综合征患者除外）
  • 怀孕或哺乳期女性
  • 最近和/或计划使用其他研究性医药产品或设备

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：因克利西兰
第 1 年 - inclisiran 钠皮下注射（在第 1、90 和 270 天给予） 仅第 360 天 - 安慰剂皮下注射 第 2 年 - inclisiran 钠皮下注射（在第 450 和 630 天给予）
药品：因克利西兰
Inclisiran（体重≥23公斤的参与者皮下注射inclisiran钠300毫克，体重≥23公斤的参与者皮下注射inclisiran钠180毫克）
其他名称：
  • KJX839
安慰剂比较：安慰剂
第 1 年 - 安慰剂皮下注射（在第 1、90 和 270 天给予） 第 2 年 - inclisiran 钠皮下注射（在第 360、450 和 630 天给予）
药品：安慰剂
无菌生理盐水（皮下注射用0.9%氯化钠水溶液）
其他名称：
  • 生理盐水

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
LDL-C 从基线到第 330 天（第 1 年）的百分比变化
大体时间：基线和第 330 天
评估 inclisiran 与安慰剂相比在第 330 天降低 LDL-C [百分比变化] 的效果
基线和第 330 天

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
PCSK9 从基线到每个评估时间直至第 720 天（第 2 年）的变化百分比
大体时间：基线，直至第 720 天
评估 inclisiran 与安慰剂（第 1 年）和长期（直至第 720 天）相比，随时间推移降低 LDL-C、其他脂蛋白和血脂参数以及 PCSK9 的效果
基线，直至第 720 天
Apo B、Apo A1 从基线到每次评估时间直至第 720 天（第 2 年）的百分比变化
大体时间：基线，直至第 720 天
评估 inclisiran 与安慰剂（第 1 年）和长期（直至第 720 天）相比，随时间推移降低 LDL-C、其他脂蛋白和血脂参数以及 PCSK9 的效果
基线，直至第 720 天
PCSK9 从基线到每个评估时间直至第 720 天（第 2 年）的绝对变化
大体时间：基线，直至第 720 天
评估 inclisiran 与安慰剂（第 1 年）和长期（直至第 720 天）相比，随时间推移降低 LDL-C、其他脂蛋白和血脂参数以及 PCSK9 的效果
基线，直至第 720 天
Apo B、Apo A1 从基线到每个评估时间直至第 720 天（第 2 年）的绝对变化
大体时间：基线，直至第 720 天
评估 inclisiran 与安慰剂（第 1 年）和长期（直至第 720 天）相比，随时间推移降低 LDL-C、其他脂蛋白和血脂参数以及 PCSK9 的效果
基线，直至第 720 天
Lp(a) 从基线到每个评估时间直至第 720 天（第 2 年）的百分比变化
大体时间：基线，直至第 720 天
评估 inclisiran 与安慰剂（第 1 年）和长期（直至第 720 天）相比，随时间推移降低 LDL-C、其他脂蛋白和血脂参数以及 PCSK9 的效果
基线，直至第 720 天
Lp(a) 从基线到每个评估时间直至第 720 天（第 2 年）的绝对变化
大体时间：基线，直至第 720 天
评估 inclisiran 与安慰剂（第 1 年）和长期（直至第 720 天）相比，随时间推移降低 LDL-C、其他脂蛋白和血脂参数以及 PCSK9 的效果
基线，直至第 720 天
第 90 天后至第 330 天（第 1 年）期间 LDL-C 相对于基线的时间调整百分比变化
大体时间：基线，第 90 天后至第 330 天
评估 inclisiran 与安慰剂相比在第 1 年降低 LDL-C [时间调整百分比变化] 的效果
基线，第 90 天后至第 330 天
从基线到第 720 天（第 2 年）的每个评估时间，LDL-C、总胆固醇、非 HDL-C、甘油三酯、HDL-C、VLDL-C 的百分比变化
大体时间：基线，直至第 720 天
评估 inclisiran 与安慰剂（第 1 年）和长期（直至第 720 天）相比，随时间推移降低 LDL-C、其他脂蛋白和血脂参数以及 PCSK9 的效果
基线，直至第 720 天
从基线到第 720 天（第 2 年）的每个评估时间，LDL-C、总胆固醇、非 HDL-C、甘油三酯、HDL-C、VLDL-C 的绝对变化
大体时间：基线，直至第 720 天
评估 inclisiran 与安慰剂（第 1 年）和长期（直至第 720 天）相比，随时间推移降低 LDL-C、其他脂蛋白和血脂参数以及 PCSK9 的效果
基线，直至第 720 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Novartis Pharmaceuticals

调查人员

  • 研究主任：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2025年2月28日

初级完成 (估计的)

2028年3月21日

研究完成 (估计的)

2029年4月15日

研究注册日期

首次提交

2024年9月11日

首先提交符合 QC 标准的

2024年9月11日

首次发布 (实际的)

2024年9月19日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年7月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年7月22日

最后验证

2026年7月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CKJX839C12304
  • 2024-514595-41 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

诺华致力于与合格的外部研究人员共享患者级数据以及来自合格研究的支持临床文件。 这些请求由独立审查小组根据科学价值进行审查和批准。 提供的所有数据均经过匿名处理，以根据适用的法律法规尊重参与试验的患者的隐私。

该试验数据的可用性是根据 www.clinicalstudydatarequest.com 上描述的标准和流程进行的。

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.

订阅