Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av Inclisiran hos barn med homozygot familiær hyperkolesterolemi (ORION-19)

22. juli 2026 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

Todelt (dobbeltblind Inclisiran versus Placebo [År 1] Etterfulgt av åpent Inclisiran [År 2]) Randomisert multisenterstudie for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av Inclisiran hos barn (2 til under 12 år) med homozygot familie Hyperkolesterolemi og forhøyet LDL-kolesterol

Dette er en pivotal fase III-studie designet for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av inclisiran hos barn (i alderen 2 til <12 år) med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HeFH) og forhøyet lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDLC).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en todelt (1 år dobbeltblind inclisiran versus placebo / 1 år åpen inclisiran) multisenterstudie designet for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet og effekt av inclisiran hos barn (i alderen 2 til <12 år) med homozygot familiær hyperkolesterolemi (HeFH) og forhøyet lipoproteinkolesterol med lav tetthet (LDL-C) på stabil lipidsenkende terapi i bakgrunnen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

9

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143-0348
        • Rekruttering
        • UC San Francisco Medical Center
        • Hovedetterforsker:
          • Martin Thelin
        • Ta kontakt med:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Rekruttering
        • Childrens National Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Sarah Clauss
        • Ta kontakt med:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington Univ School Of Medicine
        • Hovedetterforsker:
          • Anne Goldberg
        • Ta kontakt med:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Rekruttering
        • Primary Childrens Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Adam Ware
  • Hellas
      • Ioannina, Hellas, 455 00
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Hellas, 546 42
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100013
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 16150
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Nederland, 1105 AZ
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • Southampton, Storbritannia, SO16 6YD
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Sør-Afrika
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Sør-Afrika, 9301
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sør-Afrika, 2193
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 111045
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkia (Türkiye)
      • Izmir, Tyrkia (Türkiye), 35100
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana, Saricam, Tyrkia (Türkiye), 01330
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Tyrkia (Türkiye), 06500
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Østerrike
      • Vienna, Østerrike, 1090
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige deltakere, 2 til <12 år ved screening

  • HoFH diagnostisert ved genetisk bekreftelse

    - Merk: Deltakere med kjente null (negative) mutasjoner i begge LDLR-allelene er ikke kvalifisert (se også eksklusjonskriterier)

  • Fastende LDL-C >130 mg/dL (3,4 mmol/L) ved screening
  • På en optimal dose statin (etterforskerens skjønn), med mindre statin intolerant, med eller uten annen lipidsenkende terapi (f.eks. ezetimibe)
  • Deltakere på lipidsenkende terapier (som f.eks. statiner, ezetimib) må være på en stabil dose i ≥30 dager før screening uten planlagt medisinering eller doseendringer under studiedeltakelsen
  • Deltakere på et dokumentert regime med LDL-aferese i ≥ 3 måneder før screening vil få lov til å fortsette aferesen under studien, om nødvendig. Afereseplanen/-innstillingene/varigheten må være stabil før screening, har ikke lov til å endres i løpet av den dobbeltblinde perioden av forsøket og må tillate at en aferese faller sammen med hvert studiebesøk.

Ekskluderingskriterier:

  • Dokumentert bevis på en null (negativ) mutasjon i begge LDLR-alleler
  • Tidligere behandling (innen 90 dager etter screening) med monoklonale antistoffer rettet mot PCSK9
  • Historie med dårlig respons på terapi med ethvert monoklonalt antistoff rettet mot PCSK9 (f. <15 % reduksjon i LDL-C)
  • Behandling med mipomersen eller lomitapid (innen 5 måneder etter screening)
  • Sekundær hyperkolesterolemi, f.eks. hypotyreose eller nefrotisk syndrom
  • Heterozygot familiær hyperkolesterolemi (HeFH)
  • Kroppsvekt (ved screening og/eller randomisering (dag 1) besøk) <16 kg for deltakere 6 til <12 år (ved screening) eller <11 kg for deltakere 2 til <6 år (ved screening)
  • Aktiv leversykdom definert som en hvilken som helst kjent aktuell infeksiøs, neoplastisk eller metabolsk patologi i leveren eller uforklarlig alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) økning >3x ULN, eller total bilirubinøkning >2x ULN (unntatt pasienter med Gilberts syndrom)
  • Gravide eller ammende kvinner
  • Nylig og/eller planlagt bruk av andre undersøkelsesmedisiner eller utstyr

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Inclisiran
År 1 - inclisiran natrium subkutan injeksjon (gitt på dag 1, 90 og 270) Kun dag 360 - placebo subkutan injeksjon År 2 - inclisiran natrium subkutan injeksjon (gitt på dag 450 og 630)
Legemiddel: Inclisiran
Inclisiran (inclisiran natrium 300 mg subkutant (s.c.) for deltakere med kroppsvekt ≥23 kg, inclisiran natrium 180 mg s.c. for deltakere med kroppsvekt
Andre navn:
  • KJX839
Placebo komparator: Placebo
År 1 - placebo subkutan injeksjon (gitt på dag 1, 90 og 270) År 2 - inclisiran natrium subkutan injeksjon (gitt på dag 360, 450 og 630)
Legemiddel: Placebo
Steril normal saltvann (0,9 % natriumklorid i vann for subkutan injeksjon)
Andre navn:
  • saltvannsløsning

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i LDL-C fra baseline til dag 330 (år 1)
Tidsramme: Grunnlinje og dag 330
Evaluer effekten av inclisiran sammenlignet med placebo på reduksjon av LDL-C [prosent endring] på dag 330
Grunnlinje og dag 330

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring i PCSK9 fra baseline til hver vurderingstid frem til dag 720 (år 2)
Tidsramme: Grunnlinje, opp til dag 720
Evaluer effekten av inclisiran, sammenlignet med placebo (for år 1) og langsiktig (opp til dag 720), på senking av LDL-C, andre lipoprotein- og lipidparametre, og PCSK9 over tid
Grunnlinje, opp til dag 720
Prosentvis endring i Apo B, Apo A1 fra baseline til hver vurderingstid frem til dag 720 (år 2)
Tidsramme: Grunnlinje, opp til dag 720
Evaluer effekten av inclisiran, sammenlignet med placebo (for år 1) og langsiktig (opp til dag 720), på senking av LDL-C, andre lipoprotein- og lipidparametre, og PCSK9 over tid
Grunnlinje, opp til dag 720
Absolutt endring i PCSK9 fra baseline til hver vurderingstid frem til dag 720 (år 2)
Tidsramme: Grunnlinje, opp til dag 720
Evaluer effekten av inclisiran, sammenlignet med placebo (for år 1) og langsiktig (opp til dag 720), på senking av LDL-C, andre lipoprotein- og lipidparametre, og PCSK9 over tid
Grunnlinje, opp til dag 720
Absolutt endring i Apo B, Apo A1 fra baseline til hver vurderingstid frem til dag 720 (år 2)
Tidsramme: Grunnlinje, opp til dag 720
Evaluer effekten av inclisiran, sammenlignet med placebo (for år 1) og langsiktig (opp til dag 720), på senking av LDL-C, andre lipoprotein- og lipidparametre, og PCSK9 over tid
Grunnlinje, opp til dag 720
Prosentvis endring i Lp(a) fra baseline til hver vurderingstid frem til dag 720 (år 2)
Tidsramme: Grunnlinje, opp til dag 720
Evaluer effekten av inclisiran, sammenlignet med placebo (for år 1) og langsiktig (opp til dag 720), på senking av LDL-C, andre lipoprotein- og lipidparametre, og PCSK9 over tid
Grunnlinje, opp til dag 720
Absolutt endring i Lp(a) fra baseline til hver vurderingstid frem til dag 720 (år 2)
Tidsramme: Grunnlinje, opp til dag 720
Evaluer effekten av inclisiran, sammenlignet med placebo (for år 1) og langsiktig (opp til dag 720), på senking av LDL-C, andre lipoprotein- og lipidparametre, og PCSK9 over tid
Grunnlinje, opp til dag 720
Tidsjustert prosentvis endring i LDL-C fra baseline etter dag 90 og opp til dag 330 (år 1)
Tidsramme: Grunnlinje, etter dag 90 til dag 330
Evaluer effekten av inclisiran sammenlignet med placebo på reduksjon av LDL-C [tidsjustert prosentvis endring] over år 1
Grunnlinje, etter dag 90 til dag 330
Prosentvis endring i LDL-C, totalt kolesterol, ikke-HDL-C, triglyserider, HDL-C, VLDL-C fra baseline til hver vurderingstid frem til dag 720 (år 2)
Tidsramme: Grunnlinje, opp til dag 720
Evaluer effekten av inclisiran, sammenlignet med placebo (for år 1) og langsiktig (opp til dag 720), på senking av LDL-C, andre lipoprotein- og lipidparametre, og PCSK9 over tid
Grunnlinje, opp til dag 720
Absolutt endring i LDL-C, totalt kolesterol, ikke-HDL-C, triglyserider, HDL-C, VLDL-C fra baseline til hver vurderingstid frem til dag 720 (år 2)
Tidsramme: Grunnlinje, opp til dag 720
Evaluer effekten av inclisiran, sammenlignet med placebo (for år 1) og langsiktig (opp til dag 720), på senking av LDL-C, andre lipoprotein- og lipidparametre, og PCSK9 over tid
Grunnlinje, opp til dag 720

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2025

Primær fullføring (Antatt)

21. mars 2028

Studiet fullført (Antatt)

15. april 2029

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. september 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

11. september 2024

Først lagt ut (Faktiske)

19. september 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. juli 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. juli 2026

Sist bekreftet

1. juli 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CKJX839C12304
  • 2024-514595-41 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpliktet til å dele med kvalifiserte eksterne forskere, tilgang til data på pasientnivå og støttende kliniske dokumenter fra kvalifiserte studier. Disse forespørslene blir gjennomgått og godkjent av et uavhengig granskningspanel på grunnlag av vitenskapelig fortjeneste. Alle data som oppgis er anonymisert for å respektere personvernet til pasienter som har deltatt i forsøket i tråd med gjeldende lover og forskrifter.

Denne prøvedatatilgjengeligheten er i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere