Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az Inclisiran biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére homozigóta családi hiperkoleszterinémiában szenvedő gyermekeknél (ORION-19)

2026. július 22. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Kétrészes (kettős vak Inclisiran versus placebo [1. év], majd nyílt elnevezésű Inclisiran [2. év]) Randomizált multicentrikus vizsgálat az Inclisiran biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelésére gyermekeknél (2-12 évesnél fiatalabb) homozigóta családban Hiperkoleszterinémia és emelkedett LDL-koleszterin

Ez egy kulcsfontosságú, III. fázisú vizsgálat, amelynek célja az inkliziran biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában (HeFH) és emelkedett alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterinben (LDLC) szenvedő gyermekeknél (2-12 éves korig).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy kétrészes (1 éves kettős-vak inclisiran versus placebo / 1 éves nyílt elrendezésű inclisiran) multicentrikus vizsgálat, amelynek célja az inkliziran biztonságosságának, tolerálhatóságának és hatékonyságának értékelése homozigóta familiáris hiperkoleszterinémiában szenvedő (2-12 éves kor közötti) gyermekeknél. (HeFH) és megemelkedett alacsony sűrűségű lipoprotein koleszterin (LDL-C) stabil gondozási háttér lipidcsökkentő terápia mellett.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

9

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

  • Név: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonszám: +41613241111

Tanulmányi helyek

  • Ausztria
      • Vienna, Ausztria, 1090
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Dél-Afrika
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Dél-Afrika, 9301
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Dél-Afrika, 2193
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Királyság
      • Southampton, Egyesült Királyság, SO16 6YD
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143-0348
        • Toborzás
        • UC San Francisco Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Martin Thelin
        • Kapcsolatba lépni:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
        • Toborzás
        • Childrens National Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Sarah Clauss
        • Kapcsolatba lépni:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • Washington Univ School Of Medicine
        • Kutatásvezető:
          • Anne Goldberg
        • Kapcsolatba lépni:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84113
        • Toborzás
        • Primary Childrens Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Adam Ware
  • Görögország
      • Ioannina, Görögország, 455 00
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Görögország, 546 42
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Hollandia
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Hollandia, 1105 AZ
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Kína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kína, 100013
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 16150
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Németország
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Németország, 60590
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Tajvan
      • Taichung, Tajvan, 407219
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajvan, 111045
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
  • Törökország (Türkiye)
      • Izmir, Törökország (Türkiye), 35100
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana, Saricam, Törökország (Türkiye), 01330
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Törökország (Türkiye), 06500
        • Toborzás
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Férfi vagy női résztvevők, 2 és 12 év közöttiek a szűréskor

  • Genetikai megerősítéssel diagnosztizált HoFH

    - Megjegyzés: Azok a résztvevők, akiknek ismert null (negatív) mutációja mindkét LDLR allélban nem alkalmas (lásd még a kizárási kritériumokat)

  • Éhgyomri LDL-C >130 mg/dL (3,4 mmol/L) a szűréskor
  • A sztatin optimális adagja mellett (a vizsgáló döntése alapján), kivéve, ha sztatin intolerancia, más lipidcsökkentő kezeléssel vagy anélkül (pl. ezetimib)
  • A lipidcsökkentő terápiákban résztvevők (mint pl. sztatinok, ezetimib) a szűrés előtt legalább 30 napig stabil dózisban kell lennie, tervezett gyógyszeres kezelés vagy dózismódosítás nélkül a vizsgálatban való részvétel során
  • Azok a résztvevők, akik a szűrés előtt legalább 3 hónapig dokumentált LDL-aferézis kezelésen vettek részt, szükség esetén folytathatják az aferézist a vizsgálat alatt. Az aferézis ütemtervének/beállításainak/időtartamának stabilnak kell lennie a szűrés előtt, nem szabad változnia a vizsgálat kettős vak időszaka alatt, és lehetővé kell tennie, hogy az aferézis minden vizsgálati látogatással egybeessen.

Kizárási kritériumok:

  • Dokumentált bizonyíték a null (negatív) mutációra mindkét LDLR allélban
  • Korábbi kezelés (a szűrést követő 90 napon belül) PCSK9 elleni monoklonális antitestekkel
  • A PCSK9 elleni bármely monoklonális antitesttel (pl. <15%-os LDL-C csökkenés)
  • Kezelés mipomerzennel vagy lomitapiddal (a szűrést követő 5 hónapon belül)
  • Másodlagos hiperkoleszterinémia, pl. hypothyreosis vagy nefrotikus szindróma
  • Heterozigóta családi hiperkoleszterinémia (HeFH)
  • Testtömeg (a szűrés és/vagy a véletlen besorolás (1. nap) látogatáskor) <16 kg a 6-tól 12 éves korig (szűréskor) vagy <11 kg a 2-től <6 éves korig (szűréskor)
  • Aktív májbetegség: a máj bármely ismert fertőző, daganatos vagy metabolikus patológiája, vagy megmagyarázhatatlan alanin-aminotranszferáz (ALT), aszpartát-aminotranszferáz (AST) emelkedése a normálérték felső határának 3-szorosa felett, vagy teljes bilirubinszint emelkedése több mint 2-szerese (kivéve Gilbert-szindrómás betegeket)
  • Terhes vagy szoptató nőstények
  • Egyéb vizsgálati gyógyszerek vagy eszközök közelmúltbeli és/vagy tervezett használata

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Inclisiran
1. év – inklizirán-nátrium szubkután injekció (az 1., 90. és 270. napon adva) csak a 360. napon – placebo subcutan injekció 2. év – inklizirán-nátrium szubkután injekció (a 450. és 630. napon adva)
Drog: Inclisiran
Inclisiran (300 mg inclisiran-nátrium szubkután (s.c.) 23 kg-nál nagyobb testtömegű résztvevőknek, 180 mg inklizirán-nátrium szubkután testtömegű résztvevőknek
Más nevek:
  • KJX839
Placebo Comparator: Placebo
1. év – placebo szubkután injekció (az 1., 90. és 270. napon adva) 2. év – inclisiran-nátrium szubkután injekció (a 360., 450. és 630. napon adva)
Drog: Placebo
Steril normál sóoldat (0,9%-os nátrium-klorid vízben szubkután injekcióhoz)
Más nevek:
  • sóoldat

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az LDL-C százalékos változása a kiindulási értékről a 330. napra (1. év)
Időkeret: Alapállapot és 330. nap
Értékelje az inclisiran hatását a placebóhoz képest az LDL-C [százalékos változás] csökkentésére a 330. napon
Alapállapot és 330. nap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A PCSK9 százalékos változása az alapvonaltól az egyes értékelési időpontokig a 720. napig (2. év)
Időkeret: Alapvonal, egészen a 720. napig
Értékelje az inkliziran hatását a placebóval (1. évre) és hosszú távon (a 720. napig) összehasonlítva az LDL-C, egyéb lipoprotein- és lipidparaméterek, valamint a PCSK9 csökkentésére az idő múlásával.
Alapvonal, egészen a 720. napig
Az Apo B és Apo A1 százalékos változása az alapvonaltól az egyes értékelési időpontokig a 720. napig (2. év)
Időkeret: Alapvonal, egészen a 720. napig
Értékelje az inkliziran hatását a placebóval (1. évre) és hosszú távon (a 720. napig) összehasonlítva az LDL-C, egyéb lipoprotein- és lipidparaméterek, valamint a PCSK9 csökkentésére az idő múlásával.
Alapvonal, egészen a 720. napig
A PCSK9 abszolút változása az alapvonaltól az egyes értékelési időpontokig a 720. napig (2. év)
Időkeret: Alapvonal, egészen a 720. napig
Értékelje az inkliziran hatását a placebóval (1. évre) és hosszú távon (a 720. napig) összehasonlítva az LDL-C, egyéb lipoprotein- és lipidparaméterek, valamint a PCSK9 csökkentésére az idő múlásával.
Alapvonal, egészen a 720. napig
Az Apo B és Apo A1 abszolút változása az alapvonaltól az egyes értékelési időpontokig a 720. napig (2. év)
Időkeret: Alapvonal, egészen a 720. napig
Értékelje az inkliziran hatását a placebóval (1. évre) és hosszú távon (a 720. napig) összehasonlítva az LDL-C, egyéb lipoprotein- és lipidparaméterek, valamint a PCSK9 csökkentésére az idő múlásával.
Alapvonal, egészen a 720. napig
Az Lp(a) százalékos változása az alapvonaltól az egyes értékelési időpontokig a 720. napig (2. év)
Időkeret: Alapvonal, egészen a 720. napig
Értékelje az inkliziran hatását a placebóval (1. évre) és hosszú távon (a 720. napig) összehasonlítva az LDL-C, egyéb lipoprotein- és lipidparaméterek, valamint a PCSK9 csökkentésére az idő múlásával.
Alapvonal, egészen a 720. napig
Az Lp(a) abszolút változása az alapvonaltól az egyes értékelési időpontokig a 720. napig (2. év)
Időkeret: Alapvonal, egészen a 720. napig
Értékelje az inkliziran hatását a placebóval (1. évre) és hosszú távon (a 720. napig) összehasonlítva az LDL-C, egyéb lipoprotein- és lipidparaméterek, valamint a PCSK9 csökkentésére az idő múlásával.
Alapvonal, egészen a 720. napig
Az LDL-C idővel kiigazított százalékos változása a kiindulási értékhez képest a 90. nap után és a 330. napig (1. év)
Időkeret: Alapállapot, a 90. nap után a 330. napig
Értékelje az inclisiran hatását a placebóhoz képest az LDL-C [idővel kiigazított százalékos változás] csökkentésére az 1. év során
Alapállapot, a 90. nap után a 330. napig
Az LDL-C, az összkoleszterin, a nem-HDL-C, a trigliceridek, a HDL-C, a VLDL-C százalékos változása a kiindulási értéktől az egyes értékelési időpontokig a 720. napig (2. év)
Időkeret: Alapvonal, egészen a 720. napig
Értékelje az inkliziran hatását a placebóval (1. évre) és hosszú távon (a 720. napig) összehasonlítva az LDL-C, egyéb lipoprotein- és lipidparaméterek, valamint a PCSK9 csökkentésére az idő múlásával.
Alapvonal, egészen a 720. napig
Az LDL-C, az összkoleszterin, a nem HDL-C, a trigliceridek, a HDL-C, a VLDL-C abszolút változása a kiindulási értéktől az egyes értékelési időpontokig a 720. napig (2. év)
Időkeret: Alapvonal, egészen a 720. napig
Értékelje az inkliziran hatását a placebóval (1. évre) és hosszú távon (a 720. napig) összehasonlítva az LDL-C, egyéb lipoprotein- és lipidparaméterek, valamint a PCSK9 csökkentésére az idő múlásával.
Alapvonal, egészen a 720. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. február 28.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2028. március 21.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2029. április 15.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. szeptember 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. szeptember 11.

Első közzététel (Tényleges)

2024. szeptember 19.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. július 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. július 22.

Utolsó ellenőrzés

2026. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CKJX839C12304
  • 2024-514595-41 (EudraCT szám)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A Novartis elkötelezett amellett, hogy megossza képzett külső kutatókkal, hozzáférjen a betegszintű adatokhoz és a támogatható vizsgálatok klinikai dokumentumaihoz. Ezeket a kéréseket tudományos érdemek alapján független vizsgálóbizottság vizsgálja felül és hagyja jóvá. Minden megadott adatot anonimizálunk, hogy tiszteletben tartsuk a vizsgálatban részt vevő betegek magánéletét a vonatkozó törvényeknek és előírásoknak megfelelően.

A vizsgálati adatok elérhetősége a www.clinicalstudydatarequest.com oldalon leírt kritériumoknak és folyamatnak megfelelően történik.

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel