Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekt av Inclisiran hos barn med homozygot familjär hyperkolesterolemi (ORION-19)

22 juli 2026 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

Tvådelad (dubbelblind Inclisiran kontra placebo [År 1] följt av Open-label Inclisiran [År 2]) Randomiserad multicenterstudie för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekt av Inclisiran hos barn (2 till mindre än 12 år) med homozygot familj Hyperkolesterolemi och förhöjt LDL-kolesterol

Detta är en pivotal fas III-studie utformad för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekt av inclisiran hos barn (i åldern 2 till <12 år) med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH) och förhöjt lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDLC).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en tvådelad (1 år dubbelblind inclisiran kontra placebo / 1 år öppen inclisiran) multicenterstudie utformad för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet och effekt av inclisiran hos barn (i åldrarna 2 till <12 år) med homozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH) och förhöjt lågdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på stabil lipidsänkande bakgrundsterapi för standardvård.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

9

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143-0348
        • Rekrytering
        • UC San Francisco Medical Center
        • Huvudutredare:
          • Martin Thelin
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Förenta staterna, 20010
        • Rekrytering
        • Childrens National Hospital
        • Huvudutredare:
          • Sarah Clauss
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Rekrytering
        • Washington Univ School Of Medicine
        • Huvudutredare:
          • Anne Goldberg
        • Kontakt:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84113
  • Grekland
      • Ioannina, Grekland, 455 00
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grekland, 546 42
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100013
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 16150
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Nederländerna
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Nederländerna, 1105 AZ
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
      • Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Sydafrika
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Sydafrika, 9301
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sydafrika, 2193
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 111045
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Turkiet (Türkiye)
      • Izmir, Turkiet (Türkiye), 35100
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana, Saricam, Turkiet (Türkiye), 01330
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turkiet (Türkiye), 06500
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site
  • Österrike
      • Vienna, Österrike, 1090
        • Rekrytering
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Manliga eller kvinnliga deltagare, 2 till <12 år vid screening

  • HoFH diagnostiserats genom genetisk bekräftelse

    - Obs: Deltagare med kända noll (negativa) mutationer i båda LDLR-allelerna är inte berättigade (se även uteslutningskriterier)

  • Fastande LDL-C >130 mg/dL (3,4 mmol/L) vid screening
  • På en optimal dos av statin (utredarens bedömning), såvida inte statinintolerant, med eller utan annan lipidsänkande behandling (t.ex. ezetimib)
  • Deltagare på lipidsänkande terapier (som t.ex. statiner, ezetimib) måste ha en stabil dos i ≥30 dagar före screening utan planerad medicinering eller dosförändringar under studiedeltagandet
  • Deltagare på en dokumenterad regim av LDL-aferes i ≥ 3 månader före screening kommer att tillåtas fortsätta med aferes under studien, om det behövs. Aferesschemat/inställningarna/varaktigheten måste vara stabila före screening, får inte ändras under försökets dubbelblinda period och måste tillåta att en aferes sammanfaller med varje studiebesök.

Uteslutningskriterier:

  • Dokumenterade bevis på en noll (negativ) mutation i båda LDLR-allelerna
  • Tidigare behandling (inom 90 dagar efter screening) med monoklonala antikroppar riktade mot PCSK9
  • Historik med dåligt svar på behandling med någon monoklonal antikropp riktad mot PCSK9 (t. <15 % minskning av LDL-C)
  • Behandling med mipomersen eller lomitapid (inom 5 månader efter screening)
  • Sekundär hyperkolesterolemi, t.ex. hypotyreos eller nefrotiskt syndrom
  • Heterozygot familjär hyperkolesterolemi (HeFH)
  • Kroppsvikt (vid screening och/eller randomisering (dag 1) besök) <16 kg för deltagare 6 till <12 år (vid screening) eller <11 kg för deltagare 2 till <6 år (vid screening)
  • Aktiv leversjukdom definierad som någon känd pågående infektiös, neoplastisk eller metabolisk patologi i levern eller oförklarat alaninaminotransferas (ALT), förhöjning av aspartataminotransferas (AST) >3x ULN eller total bilirubinhöjning >2x ULN (förutom patienter med Gilberts syndrom)
  • Gravida eller ammande kvinnor
  • Nyligen och/eller planerad användning av andra prövningsläkemedel eller utrustning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Inclisiran
År 1 - inclisiran natrium subkutan injektion (given dag 1, 90 och 270) Endast dag 360 - placebo subkutan injektion År 2 - inclisiran natrium subkutan injektion (ges på dag 450 och 630)
Läkemedel: Inclisiran
Inclisiran (inclisiran natrium 300 mg subkutant (s.c.) för deltagare med kroppsvikt ≥23 kg, inclisiran natrium 180 mg s.c. för deltagare med kroppsvikt
Andra namn:
  • KJX839
Placebo-jämförare: Placebo
År 1 - placebo subkutan injektion (given dag 1, 90 och 270) År 2 - inclisiran natrium subkutan injektion (ges på dag 360, 450 och 630)
Läkemedel: Placebo
Steril normal koksaltlösning (0,9 % natriumklorid i vatten för subkutan injektion)
Andra namn:
  • saltlösning

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring av LDL-C från baslinjen till dag 330 (år 1)
Tidsram: Baslinje och dag 330
Utvärdera effekten av inclisiran jämfört med placebo på att minska LDL-C [procentuell förändring] vid dag 330
Baslinje och dag 330

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring i PCSK9 från baslinjen till varje utvärderingstidpunkt fram till dag 720 (år 2)
Tidsram: Baslinje, upp till dag 720
Utvärdera effekten av inclisiran, jämfört med placebo (för år 1) och långsiktig (upp till dag 720), på sänkning av LDL-C, andra lipoprotein- och lipidparametrar och PCSK9 över tid
Baslinje, upp till dag 720
Procentuell förändring i Apo B, Apo A1 från baslinjen till varje bedömningstid fram till dag 720 (år 2)
Tidsram: Baslinje, upp till dag 720
Utvärdera effekten av inclisiran, jämfört med placebo (för år 1) och långsiktig (upp till dag 720), på sänkning av LDL-C, andra lipoprotein- och lipidparametrar och PCSK9 över tid
Baslinje, upp till dag 720
Absolut förändring i PCSK9 från baslinjen till varje utvärderingstidpunkt fram till dag 720 (år 2)
Tidsram: Baslinje, upp till dag 720
Utvärdera effekten av inclisiran, jämfört med placebo (för år 1) och långsiktig (upp till dag 720), på sänkning av LDL-C, andra lipoprotein- och lipidparametrar och PCSK9 över tid
Baslinje, upp till dag 720
Absolut förändring i Apo B, Apo A1 från baslinjen till varje bedömningstid fram till dag 720 (år 2)
Tidsram: Baslinje, upp till dag 720
Utvärdera effekten av inclisiran, jämfört med placebo (för år 1) och långsiktig (upp till dag 720), på sänkning av LDL-C, andra lipoprotein- och lipidparametrar och PCSK9 över tid
Baslinje, upp till dag 720
Procentuell förändring i Lp(a) från baslinjen till varje bedömningstidpunkt fram till dag 720 (år 2)
Tidsram: Baslinje, upp till dag 720
Utvärdera effekten av inclisiran, jämfört med placebo (för år 1) och långsiktig (upp till dag 720), på sänkning av LDL-C, andra lipoprotein- och lipidparametrar och PCSK9 över tid
Baslinje, upp till dag 720
Absolut förändring i Lp(a) från baslinje till varje bedömningstid fram till dag 720 (år 2)
Tidsram: Baslinje, upp till dag 720
Utvärdera effekten av inclisiran, jämfört med placebo (för år 1) och långsiktig (upp till dag 720), på sänkning av LDL-C, andra lipoprotein- och lipidparametrar och PCSK9 över tid
Baslinje, upp till dag 720
Tidsjusterad procentuell förändring av LDL-C från baslinjen efter dag 90 och upp till dag 330 (år 1)
Tidsram: Baslinje, efter dag 90 upp till dag 330
Utvärdera effekten av inclisiran jämfört med placebo på att minska LDL-C [tidsjusterad procentuell förändring] under år 1
Baslinje, efter dag 90 upp till dag 330
Procentuell förändring av LDL-C, totalt kolesterol, icke-HDL-C, triglycerider, HDL-C, VLDL-C från baslinjen till varje bedömningstidpunkt fram till dag 720 (år 2)
Tidsram: Baslinje, upp till dag 720
Utvärdera effekten av inclisiran, jämfört med placebo (för år 1) och långsiktig (upp till dag 720), på sänkning av LDL-C, andra lipoprotein- och lipidparametrar och PCSK9 över tid
Baslinje, upp till dag 720
Absolut förändring i LDL-C, totalt kolesterol, icke-HDL-C, triglycerider, HDL-C, VLDL-C från baslinjen till varje utvärderingstidpunkt fram till dag 720 (år 2)
Tidsram: Baslinje, upp till dag 720
Utvärdera effekten av inclisiran, jämfört med placebo (för år 1) och långsiktig (upp till dag 720), på sänkning av LDL-C, andra lipoprotein- och lipidparametrar och PCSK9 över tid
Baslinje, upp till dag 720

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Utredare

  • Studierektor: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 februari 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

21 mars 2028

Avslutad studie (Beräknad)

15 april 2029

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

11 september 2024

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

11 september 2024

Första postat (Faktisk)

19 september 2024

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

24 juli 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

22 juli 2026

Senast verifierad

1 juli 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CKJX839C12304
  • 2024-514595-41 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera