Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek ter evaluatie van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Inclisiran bij kinderen met homozygote familiale hypercholesterolemie (ORION-19)

22 juli 2026 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Tweedelige (dubbelblinde Inclisiran versus Placebo [jaar 1] gevolgd door open-label Inclisiran [jaar 2]) gerandomiseerde multicentrische studie om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Inclisiran bij kinderen (2 tot minder dan 12 jaar) met homozygoot familiaal te evalueren Hypercholesterolemie en verhoogd LDL-cholesterol

Dit is een cruciale fase III-studie die is opgezet om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van inclisiran te evalueren bij kinderen (in de leeftijd van 2 tot <12 jaar) met homozygote familiale hypercholesterolemie (HeFH) en verhoogd lipoproteïnecholesterol met lage dichtheid (LDLC).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een tweedelige (1 jaar dubbelblinde inclisiran versus placebo / 1 jaar open-label inclisiran) multicenter onderzoek, ontworpen om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van inclisiran te evalueren bij kinderen (in de leeftijd van 2 tot <12 jaar) met homozygote familiale hypercholesterolemie. (HeFH) en verhoogd lipoproteïnecholesterol met lage dichtheid (LDL-C) bij stabiele standaardbehandeling met lipidenverlagende achtergrondtherapie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

9

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefoonnummer: +41613241111

Studie Locaties

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100013
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Duitsland, 60590
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Griekenland
      • Ioannina, Griekenland, 455 00
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Griekenland, 546 42
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Maleisië
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Maleisië, 16150
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Nederland, 1105 AZ
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Oostenrijk
      • Vienna, Oostenrijk, 1090
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 111045
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Turkije (Türkiye)
      • Izmir, Turkije (Türkiye), 35100
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana, Saricam, Turkije (Türkiye), 01330
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turkije (Türkiye), 06500
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143-0348
        • Werving
        • UC San Francisco Medical Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Martin Thelin
        • Contact:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Werving
        • Childrens National Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sarah Clauss
        • Contact:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Werving
        • Washington Univ School Of Medicine
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anne Goldberg
        • Contact:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
  • Zuid-Afrika
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Zuid-Afrika, 9301
        • Werving
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Zuid-Afrika, 2193
        • Werving
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke of vrouwelijke deelnemers, 2 tot <12 jaar oud bij screening

  • HoFH gediagnosticeerd door genetische bevestiging

    - Let op: Deelnemers met bekende nul (negatieve) mutaties in beide LDLR-allelen komen niet in aanmerking (zie ook uitsluitingscriteria)

  • Nuchter LDL-C >130 mg/dl (3,4 mmol/l) bij screening
  • Op een optimale dosis statine (naar goeddunken van de onderzoeker), tenzij statine-intolerantie, met of zonder andere lipidenverlagende therapie (bijv. ezetimibe)
  • Deelnemers aan lipidenverlagende therapieën (zoals b.v. statines, ezetimibe) moeten vóór de screening gedurende ≥30 dagen een stabiele dosis hebben, zonder geplande medicatie of dosisveranderingen tijdens deelname aan het onderzoek
  • Deelnemers die gedurende ≥ 3 maanden vóór de screening een gedocumenteerd regime van LDL-aferese volgen, mogen de aferese tijdens het onderzoek voortzetten, indien nodig. Het afereseschema/instellingen/duur moeten voorafgaand aan de screening stabiel zijn, mogen tijdens de dubbelblinde periode van de proef niet veranderen en moeten toelaten dat bij elk studiebezoek een aferese samenvalt.

Uitsluitingscriteria:

  • Gedocumenteerd bewijs van een nul (negatieve) mutatie in beide LDLR-allelen
  • Eerdere behandeling (binnen 90 dagen na screening) met monoklonale antilichamen gericht tegen PCSK9
  • Geschiedenis van slechte respons op therapie met een monoklonaal antilichaam gericht tegen PCSK9 (bijv. <15% reductie in LDL-C)
  • Behandeling met mipomersen of lomitapide (binnen 5 maanden na screening)
  • Secundaire hypercholesterolemie, b.v. hypothyreoïdie of nefrotisch syndroom
  • Heterozygote familiale hypercholesterolemie (HeFH)
  • Lichaamsgewicht (bij het screenings- en/of randomisatiebezoek (dag 1)) <16 kg voor deelnemers van 6 tot <12 jaar (bij screening) of <11 kg voor deelnemers van 2 tot <6 jaar (bij screening)
  • Actieve leverziekte gedefinieerd als elke bekende huidige infectieuze, neoplastische of metabolische pathologie van de lever of onverklaarde alanine-aminotransferase (ALT), aspartaataminotransferase (ASAT)-verhoging >3x ULN, of totale bilirubine-verhoging >2x ULN (behalve patiënten met het syndroom van Gilbert)
  • Zwangere of zogende vrouwen
  • Recent en/of gepland gebruik van andere onderzoeksgeneesmiddelen of hulpmiddelen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Dubbele

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Inclisiran
Jaar 1 - subcutane injectie inclisiran natrium (gegeven op dag 1, 90 en 270) Alleen dag 360 - subcutane injectie met placebo Jaar 2 - subcutane injectie inclisiran natrium (gegeven op dag 450 en 630)
Geneesmiddel: Inclisiran
Inclisiran (inclisiran natrium 300 mg subcutaan (s.c.) voor deelnemers met een lichaamsgewicht ≥23 kg, inclisiran natrium 180 mg s.c. voor deelnemers met een lichaamsgewicht
Andere namen:
  • KJX839
Placebo-vergelijker: Placebo
Jaar 1 - subcutane injectie met placebo (gegeven op dag 1, 90 en 270) Jaar 2 - subcutane injectie inclisiran natrium (gegeven op dag 360, 450 en 630)
Geneesmiddel: Placebo
Steriele normale zoutoplossing (0,9% natriumchloride in water voor subcutane injectie)
Andere namen:
  • zoutoplossing

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Procentuele verandering in LDL-C vanaf baseline tot dag 330 (jaar 1)
Tijdsspanne: Basislijn en dag 330
Evalueer het effect van inclisiran vergeleken met placebo op het verlagen van LDL-C [procentuele verandering] op dag 330
Basislijn en dag 330

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage verandering in PCSK9 vanaf baseline tot elk beoordelingstijdstip tot dag 720 (jaar 2)
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van LDL-C, andere lipoproteïne- en lipidenparameters en PCSK9 in de loop van de tijd
Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in Apo B, Apo A1 vanaf baseline tot elk beoordelingstijdstip tot dag 720 (jaar 2)
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van LDL-C, andere lipoproteïne- en lipidenparameters en PCSK9 in de loop van de tijd
Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in PCSK9 vanaf de uitgangswaarde tot elk beoordelingstijdstip tot dag 720 (jaar 2)
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van LDL-C, andere lipoproteïne- en lipidenparameters en PCSK9 in de loop van de tijd
Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in Apo B, Apo A1 vanaf de uitgangswaarde tot elk beoordelingstijdstip tot dag 720 (jaar 2)
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van LDL-C, andere lipoproteïne- en lipidenparameters en PCSK9 in de loop van de tijd
Basislijn, tot dag 720
Percentage verandering in Lp(a) vanaf baseline tot elk beoordelingstijdstip tot dag 720 (jaar 2)
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van LDL-C, andere lipoproteïne- en lipidenparameters en PCSK9 in de loop van de tijd
Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in Lp(a) vanaf de uitgangswaarde tot elk beoordelingstijdstip tot dag 720 (jaar 2)
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van LDL-C, andere lipoproteïne- en lipidenparameters en PCSK9 in de loop van de tijd
Basislijn, tot dag 720
Voor de tijd gecorrigeerde procentuele verandering in LDL-C vanaf de uitgangswaarde na dag 90 en tot dag 330 (jaar 1)
Tijdsspanne: Basislijn, na dag 90 tot en met dag 330
Evalueer het effect van inclisiran vergeleken met placebo op het verlagen van LDL-C [tijdgecorrigeerde procentuele verandering] gedurende jaar 1
Basislijn, na dag 90 tot en met dag 330
Percentage verandering in LDL-C, totaal cholesterol, niet-HDL-C, triglyceriden, HDL-C, VLDL-C vanaf de uitgangswaarde tot elk beoordelingstijdstip tot dag 720 (jaar 2)
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van LDL-C, andere lipoproteïne- en lipidenparameters en PCSK9 in de loop van de tijd
Basislijn, tot dag 720
Absolute verandering in LDL-C, totaal cholesterol, niet-HDL-C, triglyceriden, HDL-C, VLDL-C vanaf de uitgangswaarde tot elk beoordelingstijdstip tot dag 720 (jaar 2)
Tijdsspanne: Basislijn, tot dag 720
Evalueer het effect van inclisiran, vergeleken met placebo (voor jaar 1) en op lange termijn (tot dag 720), op het verlagen van LDL-C, andere lipoproteïne- en lipidenparameters en PCSK9 in de loop van de tijd
Basislijn, tot dag 720

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Studie directeur: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 februari 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

21 maart 2028

Studie voltooiing (Geschat)

15 april 2029

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 september 2024

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

11 september 2024

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 september 2024

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 juli 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

22 juli 2026

Laatst geverifieerd

1 juli 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CKJX839C12304
  • 2024-514595-41 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Novartis streeft ernaar om toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten uit in aanmerking komende onderzoeken te delen met gekwalificeerde externe onderzoekers. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdiensten. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die aan het onderzoek hebben deelgenomen te respecteren, in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

De beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com.

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren