Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Inclisiranin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehon arvioimiseksi lapsilla, joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (ORION-19)

keskiviikko 22. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Novartis Pharmaceuticals

Kaksiosainen (kaksoissokkoutettu Inclisiran vs. lumelääke [vuosi 1], jota seurasi avoin Inclisiran [vuosi 2]) satunnaistettu monikeskustutkimus Inclisiranin turvallisuuden, siedettävyyden ja tehokkuuden arvioimiseksi lapsilla (2–12-vuotiailla) homotsygoottisilla perheillä Hyperkolesterolemia ja kohonnut LDL-kolesteroli

Tämä on keskeinen vaiheen III tutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida inklisiraanin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa lapsilla (2–<12-vuotiaat), joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HeFH) ja kohonnut matalatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (LDLC).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on kaksiosainen (1 vuoden kaksoissokkoutettu inklisiraani vs. lumelääke / 1 vuoden avoin inklisiraani) monikeskustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida inklisiraanin turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa lapsilla (2–<12-vuotiaat), joilla on homotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia. (HeFH) ja kohonnut matalatiheyksinen lipoproteiinikolesteroli (LDL-C) vakaalla hoidon taustalla, lipidejä alentavalla hoidolla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

9

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

  • Nimi: Novartis Pharmaceuticals
  • Puhelinnumero: +41613241111

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Alankomaat, 1105 AZ
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Etelä-Afrikka
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Etelä-Afrikka, 9301
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Etelä-Afrikka, 2193
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta, 1090
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Kiina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kiina, 100013
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Kreikka
      • Ioannina, Kreikka, 455 00
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Kreikka, 546 42
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Malesia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malesia, 16150
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Saksa
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Saksa, 60590
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 111045
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Turkki (Türkiye)
      • Izmir, Turkki (Türkiye), 35100
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana, Saricam, Turkki (Türkiye), 01330
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turkki (Türkiye), 06500
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta, SO16 6YD
        • Rekrytointi
        • Novartis Investigative Site
  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143-0348
        • Rekrytointi
        • UC San Francisco Medical Center
        • Päätutkija:
          • Martin Thelin
        • Ottaa yhteyttä:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
        • Rekrytointi
        • Childrens National Hospital
        • Päätutkija:
          • Sarah Clauss
        • Ottaa yhteyttä:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Rekrytointi
        • Washington Univ School Of Medicine
        • Päätutkija:
          • Anne Goldberg
        • Ottaa yhteyttä:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Rekrytointi
        • Primary Childrens Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Adam Ware

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Osallistujat miehiä tai naisia, 2-<12-vuotiaat seulonnassa

  • HoFH diagnosoitu geneettisellä vahvistuksella

    - Huomautus: Osallistujat, joilla on tunnettuja nollamutaatioita (negatiivisia) molemmissa LDLR-alleeleissa, eivät ole kelvollisia (katso myös poissulkemiskriteerit).

  • Paasto-LDL-C >130 mg/dL (3,4 mmol/L) seulonnassa
  • Optimaalisella statiiniannoksella (tutkijan harkinnan mukaan), paitsi jos kyseessä on statiini-intoleranssi, muun lipidejä alentavan hoidon kanssa tai ilman sitä (esim. etsetimibi)
  • Osallistujat lipidejä alentaviin hoitoihin (esim. statiinit, etsetimibi) on oltava vakaalla annoksella ≥ 30 päivää ennen seulontaa ilman suunniteltua lääkitystä tai annosmuutoksia tutkimukseen osallistumisen aikana
  • Osallistujat, jotka ovat käyttäneet dokumentoitua LDL-afereesiohjelmaa ≥ 3 kuukauden ajan ennen seulontaa, saavat tarvittaessa jatkaa afereesia tutkimuksen aikana. Afereesiaikataulun/-asetusten/keston on oltava vakaa ennen seulontaa, se ei saa muuttua kokeen kaksoissokkojakson aikana ja sen on sallittava, että afereesi osuu samaan aikaan jokaisen tutkimuskäynnin kanssa.

Poissulkemiskriteerit:

  • Dokumentoitu näyttö nolla (negatiivisesta) mutaatiosta molemmissa LDLR-alleeleissa
  • Aikaisempi hoito (90 päivän sisällä seulonnasta) PCSK9:ää vastaan ​​suunnatuilla monoklonaalisilla vasta-aineilla
  • Aiemmin huono vaste terapiaan PCSK9:ää vastaan ​​suunnatulla monoklonaalisella vasta-aineella (esim. <15 % aleneminen LDL-kolesterolissa)
  • Hoito mipomerseenilla tai lomitapidilla (5 kuukauden sisällä seulonnasta)
  • Toissijainen hyperkolesterolemia, esim. kilpirauhasen vajaatoiminta tai nefroottinen oireyhtymä
  • Heterotsygoottinen familiaalinen hyperkolesterolemia (HeFH)
  • Paino (seulonta- ja/tai satunnaistuskäynnillä (päivä 1)) <16 kg 6–<12-vuotiaille (seulonnassa) tai <11 kg 2–<6-vuotiaille (seulonnassa)
  • Aktiivinen maksasairaus, joka määritellään maksan tunnetuksi infektio-, neoplastiseksi tai metaboliseksi patologiaksi tai selittämättömäksi alaniiniaminotransferaasin (ALT), aspartaattiaminotransferaasin (AST) nousuksi > 3 x ULN tai kokonaisbilirubiinin nousuksi > 2 x ULN (paitsi potilaat, joilla on Gilbertin oireyhtymä)
  • Raskaana olevat tai imettävät naiset
  • Muiden tutkimuslääkkeiden tai -laitteiden viimeaikainen ja/tai suunniteltu käyttö

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Inclisiran
Vuosi 1 - ihonalainen injektio inklisisaaninatrium (annettu päivinä 1, 90 ja 270) Vain päivä 360 - lumelääke ihonalainen injektio Vuosi 2 - ihonalainen inklisiraaninatriuminjektio (annettu päivinä 450 ja 630)
Lääke: Inclisiran
Inclisiran (inklisiraaninatrium 300 mg ihonalaisesti (s.c.) osallistujille, joiden ruumiinpaino on ≥23 kg, inklisiraaninatrium 180 mg s.c. ruumiinpainoisille osallistujille
Muut nimet:
  • KJX839
Placebo Comparator: Plasebo
Vuosi 1 - lumelääke ihonalainen injektio (annettu päivinä 1, 90 ja 270) Vuosi 2 - ihonalainen inklisiraaninatriuminjektio (annettu päivinä 360, 450 ja 630)
Lääke: Plasebo
Steriili normaali suolaliuos (0,9 % natriumkloridi vedessä ihonalaista injektiota varten)
Muut nimet:
  • suolaliuosta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
LDL-kolesterolin prosenttimuutos lähtötasosta päivään 330 (vuosi 1)
Aikaikkuna: Perustaso ja päivä 330
Arvioi inklisiraanin vaikutus LDL-kolesterolin alentamiseen plaseboon verrattuna [prosenttimuutos] päivänä 330
Perustaso ja päivä 330

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
PCSK9:n prosentuaalinen muutos lähtötasosta jokaiseen arviointiaikaan päivään 720 saakka (vuosi 2)
Aikaikkuna: Perustaso, päivään 720 asti
Arvioi inklisiraanin vaikutus LDL-kolesterolin, muiden lipoproteiini- ja lipidiparametrien sekä PCSK9:n alentamiseen ajan myötä verrattuna lumelääkkeeseen (vuonna 1) ja pitkäaikaisesti (päivään 720 asti).
Perustaso, päivään 720 asti
Prosenttimuutos Apo B:ssä, Apo A1:ssä lähtötasosta jokaiseen arviointiaikaan päivään 720 asti (vuosi 2)
Aikaikkuna: Perustaso, päivään 720 asti
Arvioi inklisiraanin vaikutus LDL-kolesterolin, muiden lipoproteiini- ja lipidiparametrien sekä PCSK9:n alentamiseen ajan myötä verrattuna lumelääkkeeseen (vuonna 1) ja pitkäaikaisesti (päivään 720 asti).
Perustaso, päivään 720 asti
PCSK9:n absoluuttinen muutos lähtötasosta jokaiseen arviointiaikaan päivään 720 (vuosi 2) asti
Aikaikkuna: Perustaso, päivään 720 asti
Arvioi inklisiraanin vaikutus LDL-kolesterolin, muiden lipoproteiini- ja lipidiparametrien sekä PCSK9:n alentamiseen ajan myötä verrattuna lumelääkkeeseen (vuonna 1) ja pitkäaikaisesti (päivään 720 asti).
Perustaso, päivään 720 asti
Absoluuttinen muutos Apo B:ssä, Apo A1:ssä lähtötasosta jokaiseen arviointiaikaan päivään 720 (vuosi 2) asti
Aikaikkuna: Perustaso, päivään 720 asti
Arvioi inklisiraanin vaikutus LDL-kolesterolin, muiden lipoproteiini- ja lipidiparametrien sekä PCSK9:n alentamiseen ajan myötä verrattuna lumelääkkeeseen (vuonna 1) ja pitkäaikaisesti (päivään 720 asti).
Perustaso, päivään 720 asti
Prosenttimuutos Lp(a):ssa lähtötasosta jokaiseen arviointiaikaan päivään 720 asti (vuosi 2)
Aikaikkuna: Perustaso, päivään 720 asti
Arvioi inklisiraanin vaikutus LDL-kolesterolin, muiden lipoproteiini- ja lipidiparametrien sekä PCSK9:n alentamiseen ajan myötä verrattuna lumelääkkeeseen (vuonna 1) ja pitkäaikaisesti (päivään 720 asti).
Perustaso, päivään 720 asti
Lp(a):n absoluuttinen muutos lähtötasosta jokaiseen arviointiaikaan päivään 720 asti (vuosi 2)
Aikaikkuna: Perustaso, päivään 720 asti
Arvioi inklisiraanin vaikutus LDL-kolesterolin, muiden lipoproteiini- ja lipidiparametrien sekä PCSK9:n alentamiseen ajan myötä verrattuna lumelääkkeeseen (vuonna 1) ja pitkäaikaisesti (päivään 720 asti).
Perustaso, päivään 720 asti
Aikasovitettu LDL-kolesterolin prosentuaalinen muutos lähtötasosta päivän 90 jälkeen ja päivään 330 (vuosi 1)
Aikaikkuna: Perustaso 90. päivän jälkeen päivään 330
Arvioi inklisiraanin vaikutus LDL-kolesterolin alentamiseen verrattuna lumelääkkeeseen [aikakorjattu prosentuaalinen muutos] vuoden 1 aikana
Perustaso 90. päivän jälkeen päivään 330
LDL-kolesterolin, kokonaiskolesterolin, ei-HDL-kolesterolin, triglyseridien, HDL-kolesterolin, VLDL-kolesterolin prosentuaalinen muutos lähtötasosta jokaiseen arviointiajankohtaan päivään 720 asti (vuosi 2)
Aikaikkuna: Perustaso, päivään 720 asti
Arvioi inklisiraanin vaikutus LDL-kolesterolin, muiden lipoproteiini- ja lipidiparametrien sekä PCSK9:n alentamiseen ajan myötä verrattuna lumelääkkeeseen (vuonna 1) ja pitkäaikaisesti (päivään 720 asti).
Perustaso, päivään 720 asti
LDL-kolesterolin, kokonaiskolesterolin, ei-HDL-kolesterolin, triglyseridien, HDL-kolesterolin ja VLDL-kolesterolin absoluuttinen muutos lähtötasosta jokaiseen arviointiajankohtaan päivään 720 (vuosi 2) asti
Aikaikkuna: Perustaso, päivään 720 asti
Arvioi inklisiraanin vaikutus LDL-kolesterolin, muiden lipoproteiini- ja lipidiparametrien sekä PCSK9:n alentamiseen ajan myötä verrattuna lumelääkkeeseen (vuonna 1) ja pitkäaikaisesti (päivään 720 asti).
Perustaso, päivään 720 asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Novartis Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 28. helmikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 21. maaliskuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 15. huhtikuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 11. syyskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 11. syyskuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 19. syyskuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 24. heinäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 22. heinäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CKJX839C12304
  • 2024-514595-41 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Novartis on sitoutunut jakamaan pätevien ulkopuolisten tutkijoiden kanssa, käyttämään potilastason tietoja ja tukikelpoisten tutkimusten kliinisiä asiakirjoja. Nämä pyynnöt tarkastelee ja hyväksyy riippumaton arviointilautakunta tieteellisten ansioiden perusteella. Kaikki toimitetut tiedot anonymisoidaan tutkimukseen osallistuneiden potilaiden yksityisyyden kunnioittamiseksi sovellettavien lakien ja määräysten mukaisesti.

Tämä tutkimustietojen saatavuus on www.clinicalstudydatarequest.com -sivustolla kuvattujen kriteerien ja prosessin mukaisesti.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa