Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Inclisiran hos børn med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (ORION-19)

18. februar 2026 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

Todelt (dobbeltblind Inclisiran versus placebo [År 1] efterfulgt af Open-label Inclisiran [År 2]) Randomiseret multicenterundersøgelse til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af Inclisiran hos børn (2 til under 12 år) med homozygot familie. Hyperkolesterolæmi og forhøjet LDL-kolesterol

Dette er et pivotal fase III-studie designet til at evaluere sikkerhed, tolerabilitet og effekt af inclisiran hos børn (i alderen 2 til <12 år) med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH) og forhøjet lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDLC).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et todelt (1 år dobbeltblindt inclisiran versus placebo / 1 år åbent inclisiran) multicenterstudie designet til at evaluere sikkerhed, tolerabilitet og effekt af inclisiran hos børn (i alderen 2 til <12 år) med homozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH) og forhøjet lavdensitetslipoproteinkolesterol (LDL-C) på stabil lipidsænkende baggrundsbehandling med standardbehandling.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

9

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Southampton, Det Forenede Kongerige, SO16 6YD
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • UC San Francisco Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Martin Thelin
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Rekruttering
        • Childrens National Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Sarah Clauss
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington Univ School Of Medicine
        • Ledende efterforsker:
          • Anne Goldberg
        • Kontakt:
  • Grækenland
      • Ioannina, Grækenland, 455 00
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grækenland, 546 42
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Holland
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holland, 1105 AZ
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100013
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 16150
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Sydafrika
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Sydafrika, 9301
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 111045
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana, Saricam, Tyrkiet (Türkiye), 01330
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Tyrkiet (Türkiye), 06500
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60590
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site
  • Østrig
      • Vienna, Østrig, 1090
        • Rekruttering
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige deltagere, 2 til <12 år ved screening

  • HoFH diagnosticeret ved genetisk bekræftelse

    - Bemærk: Deltagere med kendte nul- (negative) mutationer i begge LDLR-alleler er ikke kvalificerede (se også eksklusionskriterier)

  • Fastende LDL-C >130 mg/dL (3,4 mmol/L) ved screening
  • På en optimal dosis af statin (efterforskerens skøn), medmindre statin intolerant, med eller uden anden lipidsænkende behandling (f.eks. ezetimib)
  • Deltagere på lipidsænkende behandlinger (såsom f.eks. statiner, ezetimib) skal have en stabil dosis i ≥30 dage før screening uden planlagt medicin eller dosisændringer under studiedeltagelse
  • Deltagere på et dokumenteret regime af LDL-aferese i ≥ 3 måneder før screening vil få lov til at fortsætte aferesen under undersøgelsen, hvis det er nødvendigt. Afereseskemaet/indstillingerne/varigheden skal være stabile før screening, må ikke ændres i den dobbeltblindede periode af forsøget og skal tillade, at en aferese falder sammen med hvert studiebesøg.

Ekskluderingskriterier:

  • Dokumenteret bevis på en nul (negativ) mutation i begge LDLR-alleler
  • Tidligere behandling (inden for 90 dage efter screening) med monoklonale antistoffer rettet mod PCSK9
  • Anamnese med dårlig respons på behandling med ethvert monoklonalt antistof rettet mod PCSK9 (f. <15 % reduktion i LDL-C)
  • Behandling med mipomersen eller lomitapid (inden for 5 måneder efter screening)
  • Sekundær hyperkolesterolæmi, f.eks. hypothyroidisme eller nefrotisk syndrom
  • Heterozygot familiær hyperkolesterolæmi (HeFH)
  • Kropsvægt (ved screening og/eller randomisering (dag 1) besøg) <16 kg for deltagere 6 til <12 år (ved screening) eller <11 kg for deltagere 2 til <6 år (ved screening)
  • Aktiv leversygdom defineret som enhver kendt aktuel infektiøs, neoplastisk eller metabolisk patologi i leveren eller uforklarlig alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) forhøjelse >3x ULN eller total bilirubinstigning >2x ULN (undtagen patienter med Gilberts syndrom)
  • Gravide eller ammende kvinder
  • Nylig og/eller planlagt brug af andre forsøgslægemidler eller udstyr

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Inclisiran
År 1 - inclisiran natrium subkutan injektion (givet på dag 1, 90 og 270) Kun dag 360 - placebo subkutan injektion År 2 - inclisiran natrium subkutan injektion (givet på dag 450 og 630)
Medicin: Inclisiran
Inclisiran (inclisiran natrium 300 mg subkutant (s.c.) til deltagere med kropsvægt ≥23 kg, inclisiran natrium 180 mg s.c. for deltagere med kropsvægt
Andre navne:
  • KJX839
Placebo komparator: Placebo
År 1 - placebo subkutan injektion (givet på dag 1, 90 og 270) År 2 - inclisiran natrium subkutan injektion (givet på dag 360, 450 og 630)
Medicin: Placebo
Steril normal saltvand (0,9 % natriumchlorid i vand til subkutan injektion)
Andre navne:
  • saltopløsning

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i LDL-C fra baseline til dag 330 (år 1)
Tidsramme: Baseline og dag 330
Evaluer effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo på at reducere LDL-C [procent ændring] på dag 330
Baseline og dag 330

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring i PCSK9 fra baseline til hvert vurderingstidspunkt op til dag 720 (år 2)
Tidsramme: Baseline, op til dag 720
Evaluer effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo (for år 1) og langsigtet (op til dag 720) på sænkning af LDL-C, andre lipoprotein- og lipidparametre og PCSK9 over tid
Baseline, op til dag 720
Procentvis ændring i Apo B, Apo A1 fra baseline til hvert vurderingstidspunkt op til dag 720 (år 2)
Tidsramme: Baseline, op til dag 720
Evaluer effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo (for år 1) og langsigtet (op til dag 720) på sænkning af LDL-C, andre lipoprotein- og lipidparametre og PCSK9 over tid
Baseline, op til dag 720
Absolut ændring i PCSK9 fra baseline til hver vurderingstid op til dag 720 (år 2)
Tidsramme: Baseline, op til dag 720
Evaluer effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo (for år 1) og langsigtet (op til dag 720) på sænkning af LDL-C, andre lipoprotein- og lipidparametre og PCSK9 over tid
Baseline, op til dag 720
Absolut ændring i Apo B, Apo A1 fra baseline til hver vurderingstid op til dag 720 (år 2)
Tidsramme: Baseline, op til dag 720
Evaluer effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo (for år 1) og langsigtet (op til dag 720) på sænkning af LDL-C, andre lipoprotein- og lipidparametre og PCSK9 over tid
Baseline, op til dag 720
Procentvis ændring i Lp(a) fra baseline til hvert vurderingstidspunkt op til dag 720 (år 2)
Tidsramme: Baseline, op til dag 720
Evaluer effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo (for år 1) og langsigtet (op til dag 720) på sænkning af LDL-C, andre lipoprotein- og lipidparametre og PCSK9 over tid
Baseline, op til dag 720
Absolut ændring i Lp(a) fra baseline til hvert vurderingstidspunkt op til dag 720 (år 2)
Tidsramme: Baseline, op til dag 720
Evaluer effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo (for år 1) og langsigtet (op til dag 720) på sænkning af LDL-C, andre lipoprotein- og lipidparametre og PCSK9 over tid
Baseline, op til dag 720
Tidsjusteret procentvis ændring i LDL-C fra baseline efter dag 90 og op til dag 330 (år 1)
Tidsramme: Baseline, efter dag 90 op til dag 330
Evaluer effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo på reduktion af LDL-C [tidsjusteret procentvis ændring] over år 1
Baseline, efter dag 90 op til dag 330
Procentvis ændring i LDL-C, totalt kolesterol, ikke-HDL-C, triglycerider, HDL-C, VLDL-C fra baseline til hver vurderingstidspunkt op til dag 720 (år 2)
Tidsramme: Baseline, op til dag 720
Evaluer effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo (for år 1) og langsigtet (op til dag 720) på sænkning af LDL-C, andre lipoprotein- og lipidparametre og PCSK9 over tid
Baseline, op til dag 720
Absolut ændring i LDL-C, totalt kolesterol, ikke-HDL-C, triglycerider, HDL-C, VLDL-C fra baseline til hver vurderingstid op til dag 720 (år 2)
Tidsramme: Baseline, op til dag 720
Evaluer effekten af ​​inclisiran sammenlignet med placebo (for år 1) og langsigtet (op til dag 720) på sænkning af LDL-C, andre lipoprotein- og lipidparametre og PCSK9 over tid
Baseline, op til dag 720

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Studieleder: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

23. marts 2028

Studieafslutning (Anslået)

15. april 2029

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. september 2024

Først opslået (Faktiske)

19. september 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

18. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CKJX839C12304
  • 2024-514595-41 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Novartis er forpligtet til at dele med kvalificerede eksterne forskere, adgang til data på patientniveau og understøttende kliniske dokumenter fra kvalificerede undersøgelser. Disse anmodninger gennemgås og godkendes af et uafhængigt bedømmelsespanel på grundlag af videnskabelig fortjeneste. Alle opgivne data er anonymiseret for at respektere privatlivets fred for patienter, der har deltaget i forsøget i overensstemmelse med gældende love og regler.

Tilgængeligheden af ​​denne forsøgsdata er i overensstemmelse med kriterierne og processen beskrevet på www.clinicalstudydatarequest.com.

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Familiær hyperkolesterolæmi - Homozygot

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Hungary

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner