Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке безопасности, переносимости и эффективности инклизирана у детей с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (ORION-19)

22 июля 2026 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Двухчастное (двойное слепое инклизиран по сравнению с плацебо [1 год] с последующим открытым инклисираном [2 год]) рандомизированное многоцентровое исследование для оценки безопасности, переносимости и эффективности инклизирана у детей (от 2 до 12 лет) с гомозиготными семейными формами Гиперхолестеринемия и повышенный уровень холестерина ЛПНП

Это ключевое исследование III фазы, предназначенное для оценки безопасности, переносимости и эффективности инклисирана у детей (в возрасте от 2 до <12 лет) с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией (HeFH) и повышенным уровнем холестерина липопротеинов низкой плотности (LDLC).

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это многоцентровое исследование, состоящее из двух частей (1 год двойного слепого инклисирана по сравнению с плацебо / 1 год открытого инклизирана) многоцентрового исследования, предназначенного для оценки безопасности, переносимости и эффективности инклизирана у детей (в возрасте от 2 до <12 лет) с гомозиготной семейной гиперхолестеринемией. (HeFH) и повышенный уровень холестерина липопротеинов низкой плотности (LDL-C) на фоне стабильного стандартного лечения на фоне гиполипидемической терапии.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

9

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: 1-888-669-6682
  • Электронная почта: novartis.email@novartis.com

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Novartis Pharmaceuticals
  • Номер телефона: +41613241111

Места учебы

  • Австрия
      • Vienna, Австрия, 1090
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Германия
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Германия, 60590
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Греция
      • Ioannina, Греция, 455 00
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Греция, 546 42
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Китай
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100013
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Малайзия
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Малайзия, 16150
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Нидерланды
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Нидерланды, 1105 AZ
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • Southampton, Соединенное Королевство, SO16 6YD
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94143-0348
        • Рекрутинг
        • UC San Francisco Medical Center
        • Главный следователь:
          • Martin Thelin
        • Контакт:
          • Luis Gay
          • Номер телефона: +1 415 476 8338
          • Электронная почта: luis.gay@ucsf.edu
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Рекрутинг
        • Childrens National Hospital
        • Главный следователь:
          • Sarah Clauss
        • Контакт:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Рекрутинг
        • Washington Univ School Of Medicine
        • Главный следователь:
          • Anne Goldberg
        • Контакт:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Рекрутинг
        • Primary Childrens Medical Center
        • Контакт:
        • Главный следователь:
          • Adam Ware
  • Тайвань
      • Taichung, Тайвань, 407219
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Тайвань, 111045
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Турция (Туркие)
      • Izmir, Турция (Туркие), 35100
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana, Saricam, Турция (Туркие), 01330
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Турция (Туркие), 06500
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
  • Южная Африка
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Южная Африка, 9301
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Южная Африка, 2193
        • Рекрутинг
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Участники мужского или женского пола в возрасте от 2 до <12 лет на момент скрининга

  • ГоСГГ диагностируется путем генетического подтверждения

    - Примечание. Участники с известными нулевыми (отрицательными) мутациями в обоих аллелях LDLR не допускаются (см. также критерии исключения).

  • Уровень холестерина ЛПНП натощак >130 мг/дл (3,4 ммоль/л) при скрининге
  • Оптимальная доза статина (на усмотрение исследователя), за исключением случаев непереносимости статинов, с другой гиполипидемической терапией или без нее (например, эзетимиб)
  • Участники, получающие липидоснижающую терапию (например, статины, эзетимиб) должны принимать стабильную дозу в течение ≥30 дней до скрининга без планового приема лекарств или изменения дозы во время участия в исследовании.
  • Участникам, применяющим задокументированный режим афереза ​​ЛПНП в течение ≥ 3 месяцев до скрининга, при необходимости будет разрешено продолжить аферез во время исследования. График/настройки/продолжительность афереза ​​должны быть стабильными до скрининга, не должны меняться в течение двойного слепого периода исследования и должны допускать, чтобы аферез совпадал с каждым исследовательским визитом.

Критерии исключения:

  • Документированные доказательства нулевой (отрицательной) мутации в обоих аллелях LDLR.
  • Предыдущее лечение (в течение 90 дней после скрининга) моноклональными антителами, направленными против PCSK9.
  • В анамнезе плохой ответ на терапию любыми моноклональными антителами, направленными к PCSK9 (например, Снижение уровня холестерина ЛПНП <15 %)
  • Лечение мипомерсеном или ломитапидом (в течение 5 месяцев после скрининга)
  • Вторичная гиперхолестеринемия, напр. гипотиреоз или нефротический синдром
  • Гетерозиготная семейная гиперхолестеринемия (ГеСГ)
  • Масса тела (при скрининге и/или визите рандомизации (день 1)) <16 кг для участников от 6 до <12 лет (при скрининге) или <11 кг для участников от 2 до <6 лет (при скрининге)
  • Активное заболевание печени, определяемое как любая известная в настоящее время инфекционная, неопластическая или метаболическая патология печени или необъяснимое повышение уровня аланинаминотрансферазы (АЛТ), аспартатаминотрансферазы (АСТ) более чем в 3 раза от верхней границы нормы или повышение общего билирубина более чем в 2 раза от верхней границы нормы (за исключением пациентов с синдромом Жильбера).
  • Беременные или кормящие женщины
  • Недавнее и/или запланированное использование других исследуемых лекарственных средств или устройств.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Инклисиран
Год 1 — подкожная инъекция инклизирана натрия (вводится в дни 1, 90 и 270) Только день 360 — подкожная инъекция плацебо Год 2 — подкожная инъекция инклизирана натрия (вводится в дни 450 и 630)
Лекарство: Инклисиран
Инклизиран (инклисиран натрия 300 мг подкожно (п/к) для участников с массой тела ≥23 кг, инклисиран натрия 180 мг п/к для участников с массой тела
Другие имена:
  • KJX839
Плацебо Компаратор: Плацебо
Год 1 — подкожная инъекция плацебо (вводится в дни 1, 90 и 270) Год 2 — подкожная инъекция инклизирана натрия (вводится в дни 360, 450 и 630)
Лекарство: Плацебо
Стерильный физиологический раствор (0,9% раствор хлорида натрия в воде для подкожных инъекций)
Другие имена:
  • солевой раствор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение уровня холестерина ЛПНП от исходного уровня к 330-му дню (1-й год)
Временное ограничение: Исходный уровень и день 330
Оценить влияние инклисирана по сравнению с плацебо на снижение уровня холестерина ЛПНП [процентное изменение] на 330-й день.
Исходный уровень и день 330

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение PCSK9 от исходного уровня для каждого времени оценки до дня 720 (год 2)
Временное ограничение: Исходный уровень, до дня 720
Оценить влияние инклисирана по сравнению с плацебо (в течение 1-го года) и в долгосрочной перспективе (до 720-го дня) на снижение уровня холестерина ЛПНП, других параметров липопротеинов и липидов, а также PCSK9 с течением времени.
Исходный уровень, до дня 720
Процентное изменение Апо B, Апо А1 от исходного уровня к каждому моменту оценки до дня 720 (2-й год)
Временное ограничение: Исходный уровень, до дня 720
Оценить влияние инклисирана по сравнению с плацебо (в течение 1-го года) и в долгосрочной перспективе (до 720-го дня) на снижение уровня холестерина ЛПНП, других параметров липопротеинов и липидов, а также PCSK9 с течением времени.
Исходный уровень, до дня 720
Абсолютное изменение PCSK9 от исходного уровня для каждого времени оценки до 720-го дня (2-й год)
Временное ограничение: Исходный уровень, до дня 720
Оценить влияние инклисирана по сравнению с плацебо (в течение 1-го года) и в долгосрочной перспективе (до 720-го дня) на снижение уровня холестерина ЛПНП, других параметров липопротеинов и липидов, а также PCSK9 с течением времени.
Исходный уровень, до дня 720
Абсолютное изменение Apo B, Apo A1 от исходного уровня к каждому моменту оценки до 720-го дня (2-й год)
Временное ограничение: Исходный уровень, до дня 720
Оценить влияние инклисирана по сравнению с плацебо (в течение 1-го года) и в долгосрочной перспективе (до 720-го дня) на снижение уровня холестерина ЛПНП, других параметров липопротеинов и липидов, а также PCSK9 с течением времени.
Исходный уровень, до дня 720
Процентное изменение Lp(a) от исходного уровня для каждого времени оценки до 720-го дня (2-й год)
Временное ограничение: Исходный уровень, до дня 720
Оценить влияние инклисирана по сравнению с плацебо (в течение 1-го года) и в долгосрочной перспективе (до 720-го дня) на снижение уровня холестерина ЛПНП, других параметров липопротеинов и липидов, а также PCSK9 с течением времени.
Исходный уровень, до дня 720
Абсолютное изменение Lp(a) от исходного уровня для каждого времени оценки до 720-го дня (2-й год)
Временное ограничение: Исходный уровень, до дня 720
Оценить влияние инклисирана по сравнению с плацебо (в течение 1-го года) и в долгосрочной перспективе (до 720-го дня) на снижение уровня холестерина ЛПНП, других параметров липопротеинов и липидов, а также PCSK9 с течением времени.
Исходный уровень, до дня 720
Процентное изменение уровня холестерина ЛПНП с поправкой на время от исходного уровня после 90-го дня и до 330-го дня (1-й год)
Временное ограничение: Исходный уровень, после 90-го дня по 330-й день.
Оценить влияние инклизирана по сравнению с плацебо на снижение уровня ЛПНП (процентное изменение с поправкой на время) в течение 1 года.
Исходный уровень, после 90-го дня по 330-й день.
Процентное изменение Х-ЛПНП, общего холестерина, Х-не-ЛПВП, триглицеридов, Х-ЛПВП, Х-ЛПОНП от исходного уровня к каждому моменту оценки до 720-го дня (2-й год)
Временное ограничение: Исходный уровень, до дня 720
Оценить влияние инклисирана по сравнению с плацебо (в течение 1-го года) и в долгосрочной перспективе (до 720-го дня) на снижение уровня холестерина ЛПНП, других параметров липопротеинов и липидов, а также PCSK9 с течением времени.
Исходный уровень, до дня 720
Абсолютное изменение Х-ЛПНП, общего холестерина, Х-не-ЛПВП, триглицеридов, Х-ЛПВП, Х-ЛПОНП от исходного уровня к каждому моменту оценки до 720-го дня (2-й год)
Временное ограничение: Исходный уровень, до дня 720
Оценить влияние инклисирана по сравнению с плацебо (в течение 1-го года) и в долгосрочной перспективе (до 720-го дня) на снижение уровня холестерина ЛПНП, других параметров липопротеинов и липидов, а также PCSK9 с течением времени.
Исходный уровень, до дня 720

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Следователи

  • Директор по исследованиям: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 февраля 2025 г.

Первичное завершение (Оцененный)

21 марта 2028 г.

Завершение исследования (Оцененный)

15 апреля 2029 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 сентября 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 сентября 2024 г.

Первый опубликованный (Действительный)

19 сентября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

24 июля 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

22 июля 2026 г.

Последняя проверка

1 июля 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CKJX839C12304
  • 2024-514595-41 (Номер EudraCT)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Novartis стремится предоставлять квалифицированным внешним исследователям доступ к данным на уровне пациентов и подтверждающим клиническим документам из соответствующих исследований. Эти запросы рассматриваются и одобряются независимой экспертной комиссией на основании научной значимости. Все предоставленные данные анонимизированы в целях соблюдения конфиденциальности пациентов, принимавших участие в исследовании, в соответствии с применимыми законами и правилами.

Доступность данных этого исследования соответствует критериям и процессу, описанным на сайте www.clinicalstudydatarequest.com.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться