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Estudio para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia del inclisirán en niños con hipercolesterolemia familiar homocigótica (ORION-19)

22 de julio de 2026 actualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Estudio multicéntrico aleatorizado de dos partes (inclisiran doble ciego versus placebo [año 1] seguido de inclisiran de etiqueta abierta [año 2]) para evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia del inclisiran en niños (de 2 a menos de 12 años) con familia homocigótica Hipercolesterolemia y colesterol LDL elevado

Este es un estudio fundamental de fase III diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de inclisirán en niños (de 2 a <12 años) con hipercolesterolemia familiar homocigótica (HeFH) y colesterol elevado de lipoproteínas de baja densidad (LDLC).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio multicéntrico de dos partes (1 año, doble ciego, inclisiran versus placebo / 1 año, abierto, inclisiran) diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia de inclisiran en niños (de 2 a <12 años) con hipercolesterolemia familiar homocigota. (HeFH) y colesterol elevado de lipoproteínas de baja densidad (LDL-C) en tratamiento hipolipemiante de base con un estándar de atención estable.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

9

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Novartis Pharmaceuticals
  • Número de teléfono: +41613241111

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Alemania, 60590
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143-0348
        • Reclutamiento
        • UC San Francisco Medical Center
        • Investigador principal:
          • Martin Thelin
        • Contacto:
          • Luis Gay
          • Número de teléfono: +1 415 476 8338
          • Correo electrónico: luis.gay@ucsf.edu
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Reclutamiento
        • Childrens National Hospital
        • Investigador principal:
          • Sarah Clauss
        • Contacto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Reclutamiento
        • Washington Univ School Of Medicine
        • Investigador principal:
          • Anne Goldberg
        • Contacto:
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Reclutamiento
        • Primary Childrens Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Adam Ware
  • Grecia
      • Ioannina, Grecia, 455 00
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grecia, 546 42
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Malasia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malasia, 16150
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Países Bajos
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Países Bajos, 1105 AZ
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Porcelana
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100013
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Southampton, Reino Unido, SO16 6YD
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Sudáfrica
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Sudáfrica, 9301
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Gauteng
      • Johannesburg, Gauteng, Sudáfrica, 2193
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwán
      • Taichung, Taiwán, 407219
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwán, 111045
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
  • Turquía (Türkiye)
      • Izmir, Turquía (Türkiye), 35100
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana, Saricam, Turquía (Türkiye), 01330
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turquía (Türkiye), 06500
        • Reclutamiento
        • Novartis Investigative Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos o femeninos, de 2 a <12 años de edad en el momento de la selección

  • HoFH diagnosticada por confirmación genética

    - Nota: Los participantes con mutaciones nulas (negativas) conocidas en ambos alelos LDLR no son elegibles (consulte también los criterios de exclusión)

  • C-LDL en ayunas >130 mg/dL (3,4 mmol/L) en el momento del cribado
  • Con una dosis óptima de estatina (a discreción del investigador), a menos que sea intolerante a las estatinas, con o sin otra terapia hipolipemiante (p. ej. ezetimiba)
  • Los participantes en terapias hipolipemiantes (como, por ejemplo, estatinas, ezetimiba) deben estar en una dosis estable durante ≥30 días antes de la evaluación sin medicación planificada ni cambios de dosis durante la participación en el estudio.
  • A los participantes que sigan un régimen documentado de aféresis de LDL durante ≥ 3 meses antes de la selección se les permitirá continuar la aféresis durante el estudio, si es necesario. El programa, los ajustes y la duración de la aféresis deben ser estables antes de la selección, no se les permite cambiar durante el período doble ciego del ensayo y deben permitir que una aféresis coincida con cada visita del estudio.

Criterios de exclusión:

  • Evidencia documentada de una mutación nula (negativa) en ambos alelos LDLR
  • Tratamiento previo (dentro de los 90 días posteriores al cribado) con anticuerpos monoclonales dirigidos a PCSK9
  • Antecedentes de mala respuesta a la terapia con cualquier anticuerpo monoclonal dirigido contra PCSK9 (p. ej. <15% de reducción en LDL-C)
  • Tratamiento con mipomersen o lomitapida (dentro de los 5 meses posteriores al cribado)
  • Hipercolesterolemia secundaria, p. hipotiroidismo o síndrome nefrótico
  • Hipercolesterolemia familiar heterocigótica (HeFH)
  • Peso corporal (en la visita de selección y/o aleatorización (día 1)) <16 kg para participantes de 6 a <12 años (en la selección) o <11 kg para participantes de 2 a <6 años (en la selección)
  • Enfermedad hepática activa definida como cualquier patología infecciosa, neoplásica o metabólica actual conocida del hígado o elevación de alanina aminotransferasa (ALT) inexplicable, elevación de aspartato aminotransferasa (AST) >3x LSN o elevación de bilirrubina total >2x LSN (excepto pacientes con síndrome de Gilbert)
  • Hembras gestantes o lactantes
  • Uso reciente y/o planificado de otros medicamentos o dispositivos en investigación

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Inclisirán
Año 1: inyección subcutánea de inclisirán sódico (administrada los días 1, 90 y 270) Día 360 únicamente: inyección subcutánea de placebo Año 2: inyección subcutánea de inclisirán sódico (administrada los días 450 y 630)
Droga: Inclisirán
Inclisiran (inclisiran sódico 300 mg subcutáneo (s.c.) para participantes con peso corporal ≥23 kg, inclisiran sódico 180 mg s.c. para participantes con peso corporal
Otros nombres:
  • KJX839
Comparador de placebos: Placebo
Año 1: inyección subcutánea de placebo (administrada los días 1, 90 y 270) Año 2: inyección subcutánea de inclisiran sódico (administrada los días 360, 450 y 630)
Droga: Placebo
Solución salina normal estéril (cloruro de sodio al 0,9 % en agua para inyección subcutánea)
Otros nombres:
  • solución salina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en LDL-C desde el inicio hasta el día 330 (año 1)
Periodo de tiempo: Línea de base y día 330
Evaluar el efecto de inclisiran en comparación con placebo en la reducción del C-LDL [cambio porcentual] el día 330
Línea de base y día 330

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual en PCSK9 desde el inicio hasta cada momento de evaluación hasta el día 720 (año 2)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Evaluar el efecto de inclisiran, en comparación con placebo (durante el año 1) y a largo plazo (hasta el día 720), para reducir el C-LDL, otros parámetros lipídicos y lipoproteicos y la PCSK9 a lo largo del tiempo.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en Apo B, Apo A1 desde el inicio hasta cada momento de evaluación hasta el día 720 (año 2)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Evaluar el efecto de inclisiran, en comparación con placebo (durante el año 1) y a largo plazo (hasta el día 720), para reducir el C-LDL, otros parámetros lipídicos y lipoproteicos y la PCSK9 a lo largo del tiempo.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en PCSK9 desde el inicio hasta cada momento de evaluación hasta el día 720 (año 2)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Evaluar el efecto de inclisiran, en comparación con placebo (durante el año 1) y a largo plazo (hasta el día 720), para reducir el C-LDL, otros parámetros lipídicos y lipoproteicos y la PCSK9 a lo largo del tiempo.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en Apo B, Apo A1 desde el inicio hasta cada momento de evaluación hasta el día 720 (año 2)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Evaluar el efecto de inclisiran, en comparación con placebo (durante el año 1) y a largo plazo (hasta el día 720), para reducir el C-LDL, otros parámetros lipídicos y lipoproteicos y la PCSK9 a lo largo del tiempo.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual en Lp(a) desde el inicio hasta cada momento de evaluación hasta el día 720 (año 2)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Evaluar el efecto de inclisiran, en comparación con placebo (durante el año 1) y a largo plazo (hasta el día 720), para reducir el C-LDL, otros parámetros lipídicos y lipoproteicos y la PCSK9 a lo largo del tiempo.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en Lp(a) desde el inicio hasta cada momento de evaluación hasta el día 720 (año 2)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Evaluar el efecto de inclisiran, en comparación con placebo (durante el año 1) y a largo plazo (hasta el día 720), para reducir el C-LDL, otros parámetros lipídicos y lipoproteicos y la PCSK9 a lo largo del tiempo.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio porcentual ajustado en el tiempo en LDL-C desde el inicio después del día 90 y hasta el día 330 (año 1)
Periodo de tiempo: Valor inicial, después del día 90 hasta el día 330
Evaluar el efecto de inclisiran en comparación con placebo para reducir el C-LDL [cambio porcentual ajustado en el tiempo] durante el año 1
Valor inicial, después del día 90 hasta el día 330
Cambio porcentual en LDL-C, colesterol total, no-HDL-C, triglicéridos, HDL-C, VLDL-C desde el inicio hasta cada momento de evaluación hasta el día 720 (año 2)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Evaluar el efecto de inclisiran, en comparación con placebo (durante el año 1) y a largo plazo (hasta el día 720), para reducir el C-LDL, otros parámetros lipídicos y lipoproteicos y la PCSK9 a lo largo del tiempo.
Línea de base, hasta el día 720
Cambio absoluto en LDL-C, colesterol total, no-HDL-C, triglicéridos, HDL-C, VLDL-C desde el inicio hasta cada momento de evaluación hasta el día 720 (año 2)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta el día 720
Evaluar el efecto de inclisiran, en comparación con placebo (durante el año 1) y a largo plazo (hasta el día 720), para reducir el C-LDL, otros parámetros lipídicos y lipoproteicos y la PCSK9 a lo largo del tiempo.
Línea de base, hasta el día 720

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Investigadores

  • Director de estudio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de febrero de 2025

Finalización primaria (Estimado)

21 de marzo de 2028

Finalización del estudio (Estimado)

15 de abril de 2029

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de septiembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de septiembre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

19 de septiembre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

24 de julio de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de julio de 2026

Última verificación

1 de julio de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CKJX839C12304
  • 2024-514595-41 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Novartis se compromete a compartir con investigadores externos calificados el acceso a datos a nivel de paciente y documentos clínicos de respaldo de estudios elegibles. Estas solicitudes son revisadas y aprobadas por un panel de revisión independiente sobre la base del mérito científico. Todos los datos proporcionados son anónimos para respetar la privacidad de los pacientes que han participado en el ensayo de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables.

La disponibilidad de los datos de este ensayo se realiza de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en www.clinicalstudydatarequest.com.

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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