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Studio per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Inclisiran nei bambini con ipercolesterolemia familiare omozigote (ORION-19)

18 febbraio 2026 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Studio multicentrico randomizzato in due parti (inclisiran in doppio cieco rispetto a placebo [anno 1] seguito da Inclisiran in aperto [anno 2]) per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di Inclisiran nei bambini (da 2 a meno di 12 anni) con famiglia omozigote Ipercolesterolemia e colesterolo LDL elevato

Si tratta di uno studio cardine di fase III progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di inclisiran nei bambini (di età compresa tra 2 e <12 anni) con ipercolesterolemia familiare omozigote (HeFH) ed elevato colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDLC).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multicentrico in due parti (1 anno di inclisiran in doppio cieco rispetto a placebo/1 anno di inclisiran in aperto) progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di inclisiran nei bambini (di età compresa tra 2 e <12 anni) con ipercolesterolemia familiare omozigote. (HeFH) e livelli elevati di colesterolo lipoproteico a bassa densità (LDL-C) in terapia ipolipemizzante di base con standard di cura stabile.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

9

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Novartis Pharmaceuticals
  • Numero di telefono: +41613241111

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100013
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60590
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Grecia
      • Ioannina, Grecia, 455 00
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grecia, 546 42
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 16150
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Olanda, 1105 AZ
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Southampton, Regno Unito, SO16 6YD
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • UC San Francisco Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Martin Thelin
        • Contatto:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Reclutamento
        • Childrens National Hospital
        • Investigatore principale:
          • Sarah Clauss
        • Contatto:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Reclutamento
        • Washington Univ School Of Medicine
        • Investigatore principale:
          • Anne Goldberg
        • Contatto:
  • Sud Africa
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Sud Africa, 9301
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 111045
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
  • Turchia (Türkiye)
      • Izmir, Turchia (Türkiye), 35100
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana, Saricam, Turchia (Türkiye), 01330
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turchia (Türkiye), 06500
        • Reclutamento
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Partecipanti maschi o femmine, di età compresa tra 2 e <12 anni allo screening

  • HoFH diagnosticato mediante conferma genetica

    - Nota: i partecipanti con mutazioni nulle (negative) note in entrambi gli alleli LDLR non sono idonei (vedere anche criteri di esclusione)

  • C-LDL a digiuno >130 mg/dL (3,4 mmol/L) allo screening
  • Sulla dose ottimale di statina (a discrezione dello sperimentatore), a meno che non si sia intolleranti alle statine, con o senza altra terapia ipolipemizzante (ad es. ezetimibe)
  • I partecipanti a terapie ipolipemizzanti (come ad es. statine, ezetimibe) devono assumere una dose stabile per ≥ 30 giorni prima dello screening senza farmaci pianificati o modifiche della dose durante la partecipazione allo studio
  • I partecipanti che seguono un regime documentato di aferesi LDL per ≥ 3 mesi prima dello screening potranno continuare l'aferesi durante lo studio, se necessario. Il programma/le impostazioni/la durata dell'aferesi devono essere stabili prima dello screening, non possono essere modificati durante il periodo in doppio cieco dello studio e devono consentire che l'aferesi coincida con ciascuna visita dello studio.

Criteri di esclusione:

  • Evidenza documentata di una mutazione nulla (negativa) in entrambi gli alleli LDLR
  • Precedente trattamento (entro 90 giorni dallo screening) con anticorpi monoclonali diretti contro PCSK9
  • Anamnesi di scarsa risposta alla terapia con qualsiasi anticorpo monoclonale diretto contro PCSK9 (ad es. <15% di riduzione del colesterolo LDL)
  • Trattamento con mipomersen o lomitapide (entro 5 mesi dallo screening)
  • Ipercolesterolemia secondaria, ad es. ipotiroidismo o sindrome nefrosica
  • Ipercolesterolemia familiare eterozigote (HeFH)
  • Peso corporeo (alla visita di screening e/o randomizzazione (giorno 1)) <16 kg per i partecipanti da 6 a <12 anni (allo screening) o <11 kg per i partecipanti da 2 a <6 anni (allo screening)
  • Malattia epatica attiva definita come qualsiasi patologia infettiva, neoplastica o metabolica nota del fegato o aumento inspiegabile dell'alanina aminotransferasi (ALT), dell'aspartato aminotransferasi (AST) > 3 volte ULN o aumento della bilirubina totale > 2 volte ULN (eccetto i pazienti con sindrome di Gilbert)
  • Donne incinte o che allattano
  • Uso recente e/o previsto di altri medicinali o dispositivi sperimentali

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Inclisiran
Anno 1 - iniezione sottocutanea di inclisiran sodio (somministrata ai giorni 1, 90 e 270) Solo giorno 360 - iniezione sottocutanea di placebo Anno 2 - iniezione sottocutanea di inclisiran sodio (somministrata ai giorni 450 e 630)
Droga: Inclisiran
Inclisiran (inclisiran sodico 300 mg sottocutaneo (s.c.) per partecipanti con peso corporeo ≥ 23 kg, inclisiran sodico 180 mg sottocutaneo (s.c.) per partecipanti con peso corporeo
Altri nomi:
  • KJX839
Comparatore placebo: Placebo
Anno 1 - iniezione sottocutanea di placebo (somministrata ai giorni 1, 90 e 270) Anno 2 - iniezione sottocutanea di inclisiran sodio (somministrata ai giorni 360, 450 e 630)
Droga: Placebo
Soluzione fisiologica sterile (cloruro di sodio allo 0,9% in acqua per iniezione sottocutanea)
Altri nomi:
  • soluzione salina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del colesterolo LDL dal basale al giorno 330 (anno 1)
Lasso di tempo: Riferimento e giorno 330
Valutare l’effetto di inclisiran rispetto al placebo sulla riduzione del C-LDL [variazione percentuale] al giorno 330
Riferimento e giorno 330

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale del PCSK9 dal basale a ciascun momento della valutazione fino al giorno 720 (anno 2)
Lasso di tempo: Baseline, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran, rispetto al placebo (per l'anno 1) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione del colesterolo LDL, di altri parametri lipoproteici e lipidici e del PCSK9 nel tempo
Baseline, fino al giorno 720
Variazione percentuale di Apo B, Apo A1 dal basale a ciascun momento della valutazione fino al giorno 720 (anno 2)
Lasso di tempo: Baseline, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran, rispetto al placebo (per l'anno 1) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione del colesterolo LDL, di altri parametri lipoproteici e lipidici e del PCSK9 nel tempo
Baseline, fino al giorno 720
Variazione assoluta del PCSK9 dal basale a ciascun momento della valutazione fino al giorno 720 (anno 2)
Lasso di tempo: Baseline, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran, rispetto al placebo (per l'anno 1) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione del colesterolo LDL, di altri parametri lipoproteici e lipidici e del PCSK9 nel tempo
Baseline, fino al giorno 720
Variazione assoluta di Apo B, Apo A1 dal basale a ogni momento di valutazione fino al giorno 720 (anno 2)
Lasso di tempo: Baseline, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran, rispetto al placebo (per l'anno 1) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione del colesterolo LDL, di altri parametri lipoproteici e lipidici e del PCSK9 nel tempo
Baseline, fino al giorno 720
Variazione percentuale della Lp(a) dal basale a ciascun momento della valutazione fino al giorno 720 (anno 2)
Lasso di tempo: Baseline, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran, rispetto al placebo (per l'anno 1) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione del colesterolo LDL, di altri parametri lipoproteici e lipidici e del PCSK9 nel tempo
Baseline, fino al giorno 720
Variazione assoluta della Lp(a) dal basale a ciascun momento della valutazione fino al giorno 720 (anno 2)
Lasso di tempo: Baseline, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran, rispetto al placebo (per l'anno 1) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione del colesterolo LDL, di altri parametri lipoproteici e lipidici e del PCSK9 nel tempo
Baseline, fino al giorno 720
Variazione percentuale aggiustata nel tempo del colesterolo LDL rispetto al basale dopo il giorno 90 e fino al giorno 330 (anno 1)
Lasso di tempo: Basale, dopo il giorno 90 fino al giorno 330
Valutare l’effetto di inclisiran rispetto al placebo sulla riduzione del C-LDL [variazione percentuale corretta in base al tempo] nel corso dell’anno 1
Basale, dopo il giorno 90 fino al giorno 330
Variazione percentuale di C-LDL, colesterolo totale, C-non-HDL, trigliceridi, C-HDL, C-VLDL dal basale a ciascun momento di valutazione fino al giorno 720 (anno 2)
Lasso di tempo: Baseline, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran, rispetto al placebo (per l'anno 1) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione del colesterolo LDL, di altri parametri lipoproteici e lipidici e del PCSK9 nel tempo
Baseline, fino al giorno 720
Variazione assoluta di C-LDL, colesterolo totale, C-non-HDL, trigliceridi, C-HDL, C-VLDL dal basale a ciascun momento di valutazione fino al giorno 720 (anno 2)
Lasso di tempo: Baseline, fino al giorno 720
Valutare l'effetto di inclisiran, rispetto al placebo (per l'anno 1) e a lungo termine (fino al giorno 720), sulla riduzione del colesterolo LDL, di altri parametri lipoproteici e lipidici e del PCSK9 nel tempo
Baseline, fino al giorno 720

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Investigatori

  • Direttore dello studio: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 febbraio 2025

Completamento primario (Stimato)

23 marzo 2028

Completamento dello studio (Stimato)

15 aprile 2029

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

19 settembre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CKJX839C12304
  • 2024-514595-41 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Novartis si impegna a condividere con ricercatori esterni qualificati l'accesso ai dati a livello di paziente e a supportare i documenti clinici degli studi ammissibili. Queste richieste vengono esaminate e approvate da un comitato di revisione indipendente sulla base del merito scientifico. Tutti i dati forniti sono resi anonimi per rispettare la privacy dei pazienti che hanno partecipato allo studio in linea con le leggi e i regolamenti applicabili.

La disponibilità dei dati dello studio è conforme ai criteri e al processo descritti su www.clinicalstudydatarequest.com.

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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