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동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증 아동을 대상으로 인클리시란의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 연구 (ORION-19)

2026년 2월 18일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

동형접합 가족력이 있는 어린이(2~12세 미만)를 대상으로 인클리시란의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위한 2부분(이중 맹검 인클리시란 대 위약[1년차]에 이어 공개 라벨 인클리시란[2년차]) 무작위 다기관 연구 고콜레스테롤혈증 및 LDL-콜레스테롤 상승

이번 연구는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH)과 저밀도 지단백 콜레스테롤 상승(LDLC)이 있는 소아(2~12세)를 대상으로 인클리시란의 안전성, 내약성, 효능을 평가하기 위해 설계된 중추적인 3상 연구이다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 동형접합 가족성 고콜레스테롤혈증이 있는 소아(2~12세)를 대상으로 인클리시란의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하기 위해 설계된 2부분(1년 이중 맹검 인클리시란 대 위약/1년 공개 라벨 인클리시란) 다기관 연구입니다. (HeFH) 및 안정적인 표준 치료 배경 지질 저하 요법에서 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 증가.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

9

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

  • 이름: Novartis Pharmaceuticals
  • 전화번호: +41613241111

연구 장소

  • 그리스
      • Ioannina, 그리스, 455 00
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, 그리스, 546 42
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
  • 남아프리카
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, 남아프리카, 9301
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
  • 네덜란드
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, 네덜란드, 1105 AZ
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
  • 대만
      • Taichung, 대만, 407219
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, 대만, 111045
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
  • 독일
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, 독일, 60590
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
  • 말레이시아
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, 말레이시아, 16150
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
  • 미국
    • California
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • 모병
        • UC San Francisco Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Martin Thelin
        • 연락하다:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
        • 모병
        • Childrens National Hospital
        • 수석 연구원:
          • Sarah Clauss
        • 연락하다:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, 미국, 63110
        • 모병
        • Washington Univ School Of Medicine
        • 수석 연구원:
          • Anne Goldberg
        • 연락하다:
  • 영국
      • Southampton, 영국, SO16 6YD
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
  • 오스트리아
      • Vienna, 오스트리아, 1090
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
  • 중국
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, 중국, 100013
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
  • 터키 (Türkiye)
      • Izmir, 터키 (Türkiye), 35100
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana, Saricam, 터키 (Türkiye), 01330
        • 모병
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, 터키 (Türkiye), 06500
        • 모병
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 어린이

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 심사 당시 2~12세 미만의 남성 또는 여성 참가자

  • 유전자 확인으로 HoFH 진단

    - 참고: 두 LDLR 대립유전자 모두에 알려진 null(음성) 돌연변이가 있는 참가자는 자격이 없습니다(제외 기준도 참조).

  • 스크리닝 시 공복 LDL-C >130mg/dL(3.4mmol/L)
  • 스타틴 불내증이 아닌 한, 다른 지질 저하 요법(예: 에제티미베)
  • 지질 저하 요법을 받는 참가자(예: 스타틴, 에제티미브)는 연구 참여 중 계획된 약물이나 용량 변경 없이 스크리닝 전 ≥30일 동안 안정적인 용량을 투여해야 합니다.
  • 스크리닝 전 3개월 이상 동안 문서화된 LDL 성분채집 요법을 받은 참가자는 필요한 경우 연구 기간 동안 성분채집술을 계속할 수 있습니다. 성분채집 일정/설정/기간은 스크리닝 전에 안정적이어야 하며, 시험의 이중 맹검 기간 동안 변경이 허용되지 않으며, 성분채집이 각 연구 방문과 일치하도록 허용해야 합니다.

제외 기준:

  • 두 LDLR 대립유전자 모두에 널(음성) 돌연변이가 있다는 문서화된 증거
  • PCSK9에 대한 단클론 항체를 이용한 이전 치료(스크리닝 90일 이내)
  • PCSK9에 대한 단일클론 항체 치료에 대한 반응이 좋지 않은 병력(예: LDL-C <15% 감소)
  • mipomersen 또는 lomitapide 치료(스크리닝 후 5개월 이내)
  • 이차성 고콜레스테롤혈증, 예. 갑상선 기능 저하증 또는 신증후군
  • 이형접합 가족성 고콜레스테롤혈증(HeFH)
  • 체중(스크리닝 및/또는 무작위화(1일차) 방문 시) 6~12세 참가자의 경우 <16kg(스크리닝 시) 또는 2~6세 미만 참가자(스크리닝 시)의 경우 <11kg
  • 알려진 현재 간의 감염성, 신생물성 또는 대사성 병리 또는 설명할 수 없는 알라닌 아미노전이효소(ALT), 아스파테이트 아미노전이효소(AST) 상승 >3x ULN 또는 총 빌리루빈 상승 >2x ULN(길버트 증후군 환자 제외)으로 정의되는 활동성 간 질환
  • 임신 또는 수유 중인 여성
  • 기타 연구용 의약품 또는 장치의 최근 및/또는 계획된 사용

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 인클리시란
1년 - 인클리시란 나트륨 피하 주사(1일, 90일 및 270일에 투여) 360일만 - 위약 피하 주사 2년 - 인클리시란 나트륨 피하 주사(450일 및 630일에 투여)
의약품: 인클리시란
인클리시란(체중이 23kg 이상인 참가자의 경우 인클리시란 나트륨 300mg 피하(s.c.), 체중이 있는 참가자의 경우 인클리시란 나트륨 180mg s.c.
다른 이름들:
  • KJX839
위약 비교기: 위약
1년차 - 위약 피하 주사(1일, 90일 및 270일에 투여) 2년차 - 인클리시란 나트륨 피하 주사(360일, 450일 및 630일에 투여)
의약품: 위약
멸균 생리 식염수(0.9% 염화나트륨 피하주사용)
다른 이름들:
  • 생리 식염수

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선부터 330일차(1년차)까지 LDL-C의 백분율 변화
기간: 기준선 및 330일차
330일차에 LDL-C 감소에 대한 인클리시란의 효과(% 변화)를 위약과 비교하여 평가합니다.
기준선 및 330일차

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
기준선부터 720일(2년차)까지 각 평가 시간까지 PCSK9의 백분율 변화
기간: 기준, 720일까지
시간 경과에 따른 LDL-C, 기타 지단백질 및 지질 지표, PCSK9 저하에 대한 인클리시란의 효과를 위약(1년차) 및 장기(최대 720일차)과 비교하여 평가합니다.
기준, 720일까지
기준선부터 720일(2년차)까지 각 평가 시간까지 Apo B, Apo A1의 백분율 변화
기간: 기준, 720일까지
시간 경과에 따른 LDL-C, 기타 지단백질 및 지질 지표, PCSK9 저하에 대한 인클리시란의 효과를 위약(1년차) 및 장기(최대 720일차)과 비교하여 평가합니다.
기준, 720일까지
기준선부터 720일(2년차)까지 각 평가 시간까지 PCSK9의 절대 변화
기간: 기준, 720일까지
시간 경과에 따른 LDL-C, 기타 지단백질 및 지질 지표, PCSK9 저하에 대한 인클리시란의 효과를 위약(1년차) 및 장기(최대 720일차)과 비교하여 평가합니다.
기준, 720일까지
기준선부터 720일(2년차)까지 각 평가 시간까지 Apo B, Apo A1의 절대 변화
기간: 기준, 720일까지
시간 경과에 따른 LDL-C, 기타 지단백질 및 지질 지표, PCSK9 저하에 대한 인클리시란의 효과를 위약(1년차) 및 장기(최대 720일차)과 비교하여 평가합니다.
기준, 720일까지
기준선부터 720일(2년차)까지 각 평가 시간까지 Lp(a)의 백분율 변화
기간: 기준, 720일까지
시간 경과에 따른 LDL-C, 기타 지단백질 및 지질 지표, PCSK9 저하에 대한 인클리시란의 효과를 위약(1년차) 및 장기(최대 720일차)과 비교하여 평가합니다.
기준, 720일까지
기준선부터 720일(2년차)까지 각 평가 시간까지 Lp(a)의 절대 변화
기간: 기준, 720일까지
시간 경과에 따른 LDL-C, 기타 지단백질 및 지질 지표, PCSK9 저하에 대한 인클리시란의 효과를 위약(1년차) 및 장기(최대 720일차)과 비교하여 평가합니다.
기준, 720일까지
90일 후부터 330일까지(1년차) 기준선 대비 LDL-C의 시간 조정 백분율 변화
기간: 기준, 90일차 이후부터 330일차까지
1년 동안 LDL-C[시간 조정 백분율 변화] 감소에 대한 인클리시란의 효과를 위약과 비교하여 평가합니다.
기준, 90일차 이후부터 330일차까지
기준선부터 최대 720일(2년차)까지 각 평가 시간까지 LDL-C, 총 콜레스테롤, 비-HDL-C, 중성지방, HDL-C, VLDL-C의 변화율(%)
기간: 기준, 720일까지
시간 경과에 따른 LDL-C, 기타 지단백질 및 지질 지표, PCSK9 저하에 대한 인클리시란의 효과를 위약(1년차) 및 장기(최대 720일차)과 비교하여 평가합니다.
기준, 720일까지
기준선부터 최대 720일(2년차)까지 각 평가 시간까지 LDL-C, 총 콜레스테롤, 비-HDL-C, 중성지방, HDL-C, VLDL-C의 절대 변화
기간: 기준, 720일까지
시간 경과에 따른 LDL-C, 기타 지단백질 및 지질 지표, PCSK9 저하에 대한 인클리시란의 효과를 위약(1년차) 및 장기(최대 720일차)과 비교하여 평가합니다.
기준, 720일까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

수사관

  • 연구 책임자: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 2월 28일

기본 완료 (추정된)

2028년 3월 23일

연구 완료 (추정된)

2029년 4월 15일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 9월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 9월 11일

처음 게시됨 (실제)

2024년 9월 19일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 18일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CKJX839C12304
  • 2024-514595-41 (EudraCT 번호)

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

예

IPD 계획 설명

노바티스는 자격을 갖춘 외부 연구자와 공유하고 환자 수준 데이터에 접근하며 적격 연구의 임상 문서를 지원하기 위해 최선을 다하고 있습니다. 이러한 요청은 과학적 가치를 바탕으로 독립적인 검토 패널에 의해 검토되고 승인됩니다. 제공된 모든 데이터는 해당 법률 및 규정에 따라 임상시험에 참여한 환자의 개인정보를 존중하기 위해 익명으로 처리됩니다.

이 시험 데이터 가용성은 www.clinicalstudydatarequest.com에 설명된 기준 및 프로세스에 따릅니다.

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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