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Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Inclisiran bei Kindern mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (ORION-19)

18. Februar 2026 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Zweiteilige (doppelblinde Inclisiran versus Placebo [Jahr 1], gefolgt von offener Inclisiran [Jahr 2]) randomisierte multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Inclisiran bei Kindern (2 bis weniger als 12 Jahre) mit homozygoten Familienangehörigen Hypercholesterinämie und erhöhtes LDL-Cholesterin

Hierbei handelt es sich um eine entscheidende Phase-III-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Inclisiran bei Kindern (im Alter von 2 bis <12 Jahren) mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH) und erhöhtem Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDLC).

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine zweiteilige (1 Jahr doppelblindes Inclisiran versus Placebo / 1 Jahr offenes Inclisiran) multizentrische Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von Inclisiran bei Kindern (im Alter von 2 bis <12 Jahren) mit homozygoter familiärer Hypercholesterinämie (HeFH) und erhöhtem Low-Density-Lipoprotein-Cholesterin (LDL-C) bei stabiler Standardtherapie im Hintergrund einer lipidsenkenden Therapie.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

9

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

  • Name: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonnummer: +41613241111

Studienorte

  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100013
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Deutschland, 60590
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Griechenland
      • Ioannina, Griechenland, 455 00
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Griechenland, 546 42
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Malaysia
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malaysia, 16150
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Niederlande
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Niederlande, 1105 AZ
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Südafrika
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Südafrika, 9301
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 407219
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Taiwan, 111045
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Türkei (türkiye)
      • Izmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana, Saricam, Türkei (türkiye), 01330
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Türkei (türkiye), 06500
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Rekrutierung
        • UC San Francisco Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Martin Thelin
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Childrens National Hospital
        • Hauptermittler:
          • Sarah Clauss
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington Univ School Of Medicine
        • Hauptermittler:
          • Anne Goldberg
        • Kontakt:
  • Vereinigtes Königreich
      • Southampton, Vereinigtes Königreich, SO16 6YD
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site
  • Österreich
      • Vienna, Österreich, 1090
        • Rekrutierung
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männliche oder weibliche Teilnehmer, 2 bis <12 Jahre alt zum Zeitpunkt des Screenings

  • HoFH diagnostiziert durch genetische Bestätigung

    - Hinweis: Teilnehmer mit bekannten Nullmutationen (negativ) in beiden LDLR-Allelen sind nicht teilnahmeberechtigt (siehe auch Ausschlusskriterien).

  • Nüchtern-LDL-C >130 mg/dL (3,4 mmol/L) beim Screening
  • Bei optimaler Statindosis (Ermessen des Prüfarztes), es sei denn, es verträgt Statin nicht, mit oder ohne andere lipidsenkende Therapie (z. B. Ezetimib)
  • Teilnehmer an lipidsenkenden Therapien (wie z.B. Statine, Ezetimib) müssen vor dem Screening mindestens 30 Tage lang eine stabile Dosis erhalten, ohne dass während der Studienteilnahme Medikamente oder Dosisänderungen geplant sind
  • Teilnehmer, die vor dem Screening ≥ 3 Monate lang ein dokumentiertes LDL-Apherese-Regime erhalten, dürfen die Apherese bei Bedarf während der Studie fortsetzen. Der Zeitplan/die Einstellungen/Dauer der Apherese muss vor dem Screening stabil sein, darf sich während der Doppelblindphase der Studie nicht ändern und muss ermöglichen, dass eine Apherese mit jedem Studienbesuch zusammenfällt.

Ausschlusskriterien:

  • Dokumentierter Nachweis einer Nullmutation (negativ) in beiden LDLR-Allelen
  • Vorherige Behandlung (innerhalb von 90 Tagen nach dem Screening) mit gegen PCSK9 gerichteten monoklonalen Antikörpern
  • Schlechtes Ansprechen auf die Therapie mit einem gegen PCSK9 gerichteten monoklonalen Antikörper in der Vorgeschichte (z. B. <15 % Reduzierung des LDL-C)
  • Behandlung mit Mipomersen oder Lomitapid (innerhalb von 5 Monaten nach dem Screening)
  • Sekundäre Hypercholesterinämie, z.B. Hypothyreose oder nephrotisches Syndrom
  • Heterozygote familiäre Hypercholesterinämie (HeFH)
  • Körpergewicht (beim Screening und/oder Randomisierungsbesuch (Tag 1)) <16 kg für Teilnehmer im Alter von 6 bis <12 Jahren (beim Screening) oder <11 kg für Teilnehmer im Alter von 2 bis <6 Jahren (beim Screening)
  • Aktive Lebererkrankung, definiert als jede bekannte aktuelle infektiöse, neoplastische oder metabolische Pathologie der Leber oder ungeklärte Alanin-Aminotransferase (ALT)-, Aspartat-Aminotransferase (AST)-Erhöhung > 3x ULN oder Gesamtbilirubin-Erhöhung > 2x ULN (außer Patienten mit Gilbert-Syndrom)
  • Schwangere oder stillende Frauen
  • Jüngste und/oder geplante Verwendung anderer Prüfpräparate oder -geräte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Inclisiran
Jahr 1 – subkutane Injektion von Inclisiran-Natrium (verabreicht an den Tagen 1, 90 und 270) Nur Tag 360 – subkutane Injektion von Placebo. Jahr 2 – subkutane Injektion von Inclisiran-Natrium (verabreicht an den Tagen 450 und 630)
Arzneimittel: Inclisiran
Inclisiran (Inclisiran-Natrium 300 mg subkutan (s.c.) für Teilnehmer mit einem Körpergewicht ≥23 kg, Inclisiran-Natrium 180 mg s.c. für Teilnehmer mit einem Körpergewicht
Andere Namen:
  • KJX839
Placebo-Komparator: Placebo
Jahr 1 – subkutane Placebo-Injektion (verabreicht an den Tagen 1, 90 und 270) Jahr 2 – subkutane Injektion von Inclisiran-Natrium (verabreicht an den Tagen 360, 450 und 630)
Arzneimittel: Placebo
Sterile normale Kochsalzlösung (0,9 % Natriumchlorid in Wasser zur subkutanen Injektion)
Andere Namen:
  • Kochsalzlösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des LDL-C vom Ausgangswert bis zum Tag 330 (Jahr 1)
Zeitfenster: Ausgangswert und Tag 330
Bewerten Sie die Wirkung von Inclisiran im Vergleich zu Placebo auf die Senkung des LDL-C [prozentuale Veränderung] am Tag 330
Ausgangswert und Tag 330

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung des PCSK9 vom Ausgangswert zu jedem Beurteilungszeitpunkt bis zum Tag 720 (Jahr 2)
Zeitfenster: Ausgangswert, bis Tag 720
Bewerten Sie die Wirkung von Inclisiran im Vergleich zu Placebo (für Jahr 1) und langfristig (bis Tag 720) auf die Senkung von LDL-C, anderen Lipoprotein- und Lipidparametern und PCSK9 im Laufe der Zeit
Ausgangswert, bis Tag 720
Prozentuale Veränderung von Apo B und Apo A1 vom Ausgangswert zu jedem Beurteilungszeitpunkt bis zum Tag 720 (Jahr 2)
Zeitfenster: Ausgangswert, bis Tag 720
Bewerten Sie die Wirkung von Inclisiran im Vergleich zu Placebo (für Jahr 1) und langfristig (bis Tag 720) auf die Senkung von LDL-C, anderen Lipoprotein- und Lipidparametern und PCSK9 im Laufe der Zeit
Ausgangswert, bis Tag 720
Absolute Veränderung des PCSK9 vom Ausgangswert zu jedem Beurteilungszeitpunkt bis zum Tag 720 (Jahr 2)
Zeitfenster: Ausgangswert, bis Tag 720
Bewerten Sie die Wirkung von Inclisiran im Vergleich zu Placebo (für Jahr 1) und langfristig (bis Tag 720) auf die Senkung von LDL-C, anderen Lipoprotein- und Lipidparametern und PCSK9 im Laufe der Zeit
Ausgangswert, bis Tag 720
Absolute Veränderung von Apo B und Apo A1 vom Ausgangswert zu jedem Beurteilungszeitpunkt bis zum Tag 720 (Jahr 2)
Zeitfenster: Ausgangswert, bis Tag 720
Bewerten Sie die Wirkung von Inclisiran im Vergleich zu Placebo (für Jahr 1) und langfristig (bis Tag 720) auf die Senkung von LDL-C, anderen Lipoprotein- und Lipidparametern und PCSK9 im Laufe der Zeit
Ausgangswert, bis Tag 720
Prozentuale Veränderung des Lp(a) vom Ausgangswert zu jedem Beurteilungszeitpunkt bis zum Tag 720 (Jahr 2)
Zeitfenster: Ausgangswert, bis Tag 720
Bewerten Sie die Wirkung von Inclisiran im Vergleich zu Placebo (für Jahr 1) und langfristig (bis Tag 720) auf die Senkung von LDL-C, anderen Lipoprotein- und Lipidparametern und PCSK9 im Laufe der Zeit
Ausgangswert, bis Tag 720
Absolute Veränderung des Lp(a) vom Ausgangswert zu jedem Beurteilungszeitpunkt bis zum Tag 720 (Jahr 2)
Zeitfenster: Ausgangswert, bis Tag 720
Bewerten Sie die Wirkung von Inclisiran im Vergleich zu Placebo (für Jahr 1) und langfristig (bis Tag 720) auf die Senkung von LDL-C, anderen Lipoprotein- und Lipidparametern und PCSK9 im Laufe der Zeit
Ausgangswert, bis Tag 720
Zeitbereinigte prozentuale Veränderung des LDL-C vom Ausgangswert nach Tag 90 und bis Tag 330 (Jahr 1)
Zeitfenster: Ausgangswert, nach Tag 90 bis Tag 330
Bewerten Sie die Wirkung von Inclisiran im Vergleich zu Placebo auf die Senkung des LDL-C [zeitbereinigte prozentuale Veränderung] im ersten Jahr
Ausgangswert, nach Tag 90 bis Tag 330
Prozentuale Veränderung von LDL-C, Gesamtcholesterin, Non-HDL-C, Triglyceriden, HDL-C, VLDL-C vom Ausgangswert zu jedem Beurteilungszeitpunkt bis zum Tag 720 (Jahr 2)
Zeitfenster: Ausgangswert, bis Tag 720
Bewerten Sie die Wirkung von Inclisiran im Vergleich zu Placebo (für Jahr 1) und langfristig (bis Tag 720) auf die Senkung von LDL-C, anderen Lipoprotein- und Lipidparametern und PCSK9 im Laufe der Zeit
Ausgangswert, bis Tag 720
Absolute Veränderung von LDL-C, Gesamtcholesterin, Non-HDL-C, Triglyceriden, HDL-C, VLDL-C vom Ausgangswert zu jedem Beurteilungszeitpunkt bis zum Tag 720 (Jahr 2)
Zeitfenster: Ausgangswert, bis Tag 720
Bewerten Sie die Wirkung von Inclisiran im Vergleich zu Placebo (für Jahr 1) und langfristig (bis Tag 720) auf die Senkung von LDL-C, anderen Lipoprotein- und Lipidparametern und PCSK9 im Laufe der Zeit
Ausgangswert, bis Tag 720

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Ermittler

  • Studienleiter: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Februar 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

23. März 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

15. April 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. September 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. September 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. September 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CKJX839C12304
  • 2024-514595-41 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Novartis engagiert sich für den Austausch mit qualifizierten externen Forschern, den Zugriff auf Daten auf Patientenebene und unterstützende klinische Dokumente aus geeigneten Studien. Diese Anträge werden von einem unabhängigen Prüfgremium auf der Grundlage ihrer wissenschaftlichen Qualität geprüft und genehmigt. Alle bereitgestellten Daten werden anonymisiert, um die Privatsphäre der Patienten, die an der Studie teilgenommen haben, im Einklang mit den geltenden Gesetzen und Vorschriften zu wahren.

Die Verfügbarkeit dieser Studiendaten erfolgt gemäß den auf www.clinicalstudydatarequest.com beschriebenen Kriterien und Prozessen.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Familiäre Hypercholesterinämie - Homozygot

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