Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti inclisiranu u dětí s homozygotní familiární hypercholesterolemií (ORION-19)

18. února 2026 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Dvoudílná (Dvojitě zaslepený Inclisiran versus Placebo [1. rok] následovaná otevřeným Inclisiranem [2. rok]) Randomizovaná multicentrická studie k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti Inclisiranu u dětí (2 až méně než 12 let) s homozygotní rodinou Hypercholesterolémie a zvýšený LDL-cholesterol

Toto je klíčová studie fáze III navržená k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti inclisiranu u dětí (ve věku 2 až <12 let) s homozygotní familiární hypercholesterolemií (HeFH) a zvýšeným cholesterolem v lipoproteinech s nízkou hustotou (LDLC).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je dvoudílná (1 rok dvojitě zaslepený inclisiran versus placebo / 1 rok otevřená inclisiran) multicentrická studie navržená k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti inclisiranu u dětí (ve věku 2 až <12 let) s homozygotní familiární hypercholesterolemií (HeFH) a zvýšený cholesterol lipoproteinů o nízké hustotě (LDL-C) na stabilní standardní péči na pozadí hypolipidemické terapie.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

9

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Novartis Pharmaceuticals
  • Telefonní číslo: +41613241111

Studijní místa

  • Holandsko
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandsko, 1105 AZ
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Jižní Afrika
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Jižní Afrika, 9301
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Malajsie
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malajsie, 16150
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Německo, 60590
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Rakousko
      • Vienna, Rakousko, 1090
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • Southampton, Spojené království, SO16 6YD
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • UC San Francisco Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Martin Thelin
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Nábor
        • Childrens National Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sarah Clauss
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Nábor
        • Washington Univ School Of Medicine
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Anne Goldberg
        • Kontakt:
  • Tchaj-wan
      • Taichung, Tchaj-wan, 407219
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tchaj-wan, 111045
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Turecko (Türkiye)
      • Izmir, Turecko (Türkiye), 35100
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana, Saricam, Turecko (Türkiye), 01330
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turecko (Türkiye), 06500
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Čína
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100013
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
  • Řecko
      • Ioannina, Řecko, 455 00
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Řecko, 546 42
        • Nábor
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Účastníci – muži nebo ženy, ve věku 2 až <12 let při screeningu

  • HoFH diagnostikován genetickým potvrzením

    - Poznámka: Účastníci se známými nulovými (negativními) mutacemi v obou alelách LDLR nejsou způsobilí (viz také kritéria vyloučení)

  • LDL-C nalačno >130 mg/dl (3,4 mmol/l) při screeningu
  • Na optimální dávce statinu (podle uvážení zkoušejícího), pokud statin netoleruje, s nebo bez jiné hypolipidemické léčby (např. ezetimib)
  • Účastníci terapií snižujících lipidy (jako např. statiny, ezetimib) musí být na stabilní dávce po dobu ≥ 30 dnů před screeningem bez plánované medikace nebo změny dávky během účasti ve studii
  • Účastníkům na zdokumentovaném režimu LDL-aferézy po dobu ≥ 3 měsíce před screeningem bude v případě potřeby umožněno pokračovat v aferéze během studie. Plán/nastavení/doba aferézy musí být před screeningem stabilní, nesmí se měnit během dvojitě zaslepeného období studie a musí umožňovat, aby se aferéza shodovala s každou studijní návštěvou.

Kritéria vyloučení:

  • Zdokumentovaný důkaz nulové (negativní) mutace v obou alelách LDLR
  • Předchozí léčba (do 90 dnů od screeningu) monoklonálními protilátkami zaměřenými proti PCSK9
  • Anamnéza špatné odpovědi na terapii jakoukoli monoklonální protilátkou zaměřenou proti PCSK9 (např. <15% snížení LDL-C)
  • Léčba mipomersenem nebo lomitapidem (do 5 měsíců od screeningu)
  • Sekundární hypercholesterolémie, např. hypotyreóza nebo nefrotický syndrom
  • Heterozygotní familiární hypercholesterolémie (HeFH)
  • Tělesná hmotnost (při screeningu a/nebo randomizaci (1. den) návštěvy) <16 kg pro účastníky 6 až <12 let (při screeningu) nebo <11 kg pro účastníky 2 až <6 let (při screeningu)
  • Aktivní jaterní onemocnění definované jako jakákoli známá současná infekční, neoplastická nebo metabolická patologie jater nebo nevysvětlené zvýšení alaninaminotransferázy (ALT), zvýšení aspartátaminotransferázy (AST) >3x ULN nebo zvýšení celkového bilirubinu >2x ULN (kromě pacientů s Gilbertovým syndromem)
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Nedávné a/nebo plánované použití jiných hodnocených léčivých přípravků nebo zařízení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Inclisiran
Rok 1 – subkutánní injekce inclisiran sodný (podaná ve dnech 1, 90 a 270) Pouze den 360 – subkutánní injekce placeba 2. rok – subkutánní injekce inclisiran sodný (podaná ve dnech 450 a 630)
Lék: Inclisiran
Inclisiran (inclisiran sodný 300 mg subkutánně (s.c.) pro účastníky s tělesnou hmotností ≥23 kg, inclisiran sodný 180 mg s.c. pro účastníky s tělesnou hmotností
Ostatní jména:
  • KJX839
Komparátor placeba: Placebo
Rok 1 – subkutánní injekce placeba (podáno ve dnech 1, 90 a 270) Rok 2 – subkutánní injekce inclisiranu sodného (podaná ve dnech 360, 450 a 630)
Lék: Placebo
Sterilní normální fyziologický roztok (0,9% chlorid sodný ve vodě pro subkutánní injekci)
Ostatní jména:
  • fyziologický roztok

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna LDL-C od výchozí hodnoty do 330. dne (1. rok)
Časové okno: Výchozí stav a den 330
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem na snížení LDL-C [procentuální změna] v den 330
Výchozí stav a den 330

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna v PCSK9 od výchozí hodnoty do každého času hodnocení až do dne 720 (rok 2)
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snížení LDL-C, dalších parametrů lipoproteinů a lipidů a PCSK9 v průběhu času
Základní linie až do dne 720
Procentuální změna v Apo B, Apo A1 od výchozího stavu do každého času hodnocení až do dne 720 (rok 2)
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snížení LDL-C, dalších parametrů lipoproteinů a lipidů a PCSK9 v průběhu času
Základní linie až do dne 720
Absolutní změna v PCSK9 od výchozí hodnoty do každého času hodnocení až do dne 720 (rok 2)
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snížení LDL-C, dalších parametrů lipoproteinů a lipidů a PCSK9 v průběhu času
Základní linie až do dne 720
Absolutní změna v Apo B, Apo A1 od výchozího stavu do každého času hodnocení až do dne 720 (rok 2)
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snížení LDL-C, dalších parametrů lipoproteinů a lipidů a PCSK9 v průběhu času
Základní linie až do dne 720
Procentuální změna v Lp(a) od výchozí hodnoty do každého času hodnocení až do dne 720 (rok 2)
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snížení LDL-C, dalších parametrů lipoproteinů a lipidů a PCSK9 v průběhu času
Základní linie až do dne 720
Absolutní změna v Lp(a) od výchozí hodnoty do každého času hodnocení až do dne 720 (rok 2)
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snížení LDL-C, dalších parametrů lipoproteinů a lipidů a PCSK9 v průběhu času
Základní linie až do dne 720
Časově upravená procentuální změna LDL-C od výchozí hodnoty po 90. dni až do dne 330 (rok 1)
Časové okno: Výchozí stav od 90. dne do 330. dne
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem na snížení LDL-C [časově upravená procentuální změna] během 1. roku
Výchozí stav od 90. dne do 330. dne
Procentuální změna LDL-C, celkového cholesterolu, non-HDL-C, triglyceridů, HDL-C, VLDL-C od výchozí hodnoty do každého času hodnocení až do dne 720 (rok 2)
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snížení LDL-C, dalších parametrů lipoproteinů a lipidů a PCSK9 v průběhu času
Základní linie až do dne 720
Absolutní změna LDL-C, celkového cholesterolu, non-HDL-C, triglyceridů, HDL-C, VLDL-C od výchozí hodnoty do každého času hodnocení až do dne 720 (rok 2)
Časové okno: Základní linie až do dne 720
Vyhodnoťte účinek inclisiranu ve srovnání s placebem (pro rok 1) a dlouhodobým (až do dne 720) na snížení LDL-C, dalších parametrů lipoproteinů a lipidů a PCSK9 v průběhu času
Základní linie až do dne 720

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. února 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

23. března 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. dubna 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

19. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

20. února 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. února 2026

Naposledy ověřeno

1. února 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CKJX839C12304
  • 2024-514595-41 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Společnost Novartis se zavázala sdílet s kvalifikovanými externími výzkumníky, přístup k údajům na úrovni pacientů a podpůrné klinické dokumenty z vhodných studií. Tyto žádosti posuzuje a schvaluje nezávislý hodnotící panel na základě vědeckých zásluh. Všechny poskytnuté údaje jsou anonymizovány, aby bylo respektováno soukromí pacientů, kteří se zúčastnili studie v souladu s platnými zákony a předpisy.

Tato zkušební data jsou dostupná v souladu s kritérii a procesem popsaným na www.clinicalstudydatarequest.com.

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Familiární hypercholesterolémie – homozygotní

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tunisia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit