Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność inclisiranu u dzieci z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (ORION-19)

18 lutego 2026 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Dwuczęściowe (podwójnie ślepe badanie Inclisiran w porównaniu z placebo [rok 1], a następnie otwarte badanie Inclisiran [rok 2]) z randomizacją, wieloośrodkowe badanie oceniające bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność inclisiranu u dzieci (w wieku od 2 do mniej niż 12 lat) z rodziną homozygotyczną Hipercholesterolemia i podwyższony cholesterol LDL

Jest to kluczowe badanie III fazy, którego celem jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności inklisiranu u dzieci (w wieku od 2 do <12 lat) z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HeFH) i podwyższonym poziomem cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDLC).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to dwuczęściowe, wieloośrodkowe badanie (1 rok, podwójnie ślepa próba inclisiranu w porównaniu z placebo / 1 rok otwartej próby inclisiranu), wieloośrodkowe, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności inclisiranu u dzieci (w wieku od 2 do <12 lat) z homozygotyczną hipercholesterolemią rodzinną (HeFH) i podwyższony poziom cholesterolu lipoprotein o małej gęstości (LDL-C) podczas stosowania terapii hipolipemizującej o stałym standardzie.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

9

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

  • Nazwa: Novartis Pharmaceuticals
  • Numer telefonu: +41613241111

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
    • Free State
      • Bloemfontein, Free State, Afryka Południowa, 9301
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Austria
      • Vienna, Austria, 1090
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Chiny
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Chiny, 100013
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Grecja
      • Ioannina, Grecja, 455 00
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Thessaloniki, Grecja, 546 42
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
    • North Holland
      • Amsterdam, North Holland, Holandia, 1105 AZ
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Malezja
    • Kelantan
      • Kota Bharu, Kelantan, Malezja, 16150
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Niemcy, 60590
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • UC San Francisco Medical Center
        • Główny śledczy:
          • Martin Thelin
        • Kontakt:
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Rekrutacyjny
        • Childrens National Hospital
        • Główny śledczy:
          • Sarah Clauss
        • Kontakt:
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Rekrutacyjny
        • Washington Univ School Of Medicine
        • Główny śledczy:
          • Anne Goldberg
        • Kontakt:
  • Tajwan
      • Taichung, Tajwan, 407219
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
      • Taipei, Tajwan, 111045
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Turcja (Türkiye)
      • Izmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Saricam
      • Adana, Saricam, Turcja (Türkiye), 01330
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
    • Yenimahalle
      • Ankara, Yenimahalle, Turcja (Türkiye), 06500
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Rekrutacyjny
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnicy badania przesiewowego: mężczyźni lub kobiety, w wieku od 2 do <12 lat

  • HoFH zdiagnozowany na podstawie potwierdzenia genetycznego

    - Uwaga: Uczestnicy ze znanymi mutacjami zerowymi (ujemnymi) w obu allelach LDLR nie kwalifikują się (patrz także kryteria wykluczenia)

  • LDL-C na czczo >130 mg/dl (3,4 mmol/l) w badaniu przesiewowym
  • Na optymalnej dawce statyny (według uznania badacza), chyba że nie toleruje statyn, z lub bez innej terapii hipolipemizującej (np. ezetymib)
  • Uczestnicy terapii hipolipemizującej (takich jak m.in. statyny, ezetymib) muszą przyjmować stałą dawkę przez ≥30 dni przed badaniem przesiewowym, bez planowanych zmian leków lub dawek w trakcie udziału w badaniu
  • Uczestnicy poddawani udokumentowanemu schematowi aferezy LDL przez ≥ 3 miesiące przed badaniem przesiewowym będą mogli w razie potrzeby kontynuować aferezę w trakcie badania. Harmonogram/ustawienia/czas trwania aferezy muszą być stabilne przed badaniem przesiewowym, nie mogą ulegać zmianom w okresie badania z podwójnie ślepą próbą i muszą umożliwiać wykonanie aferezy podczas każdej wizyty badawczej.

Kryteria wykluczenia:

  • Udokumentowane dowody na zerową (ujemną) mutację w obu allelach LDLR
  • Wcześniejsze leczenie (w ciągu 90 dni od badania przesiewowego) przeciwciałami monoklonalnymi skierowanymi przeciwko PCSK9
  • Historia słabej odpowiedzi na terapię jakimkolwiek przeciwciałem monoklonalnym skierowanym przeciwko PCSK9 (np. <15% redukcja LDL-C)
  • Leczenie mipomersenem lub lomitapidem (w ciągu 5 miesięcy od badania przesiewowego)
  • Hipercholesterolemia wtórna, np. niedoczynność tarczycy lub zespół nerczycowy
  • Heterozygotyczna hipercholesterolemia rodzinna (HeFH)
  • Masa ciała (podczas wizyty przesiewowej i/lub wizyty randomizacyjnej (dzień 1)) <16 kg dla uczestników w wieku od 6 do <12 lat (podczas badania przesiewowego) lub <11 kg dla uczestników w wieku od 2 do <6 lat (podczas badania przesiewowego)
  • Aktywna choroba wątroby definiowana jako jakakolwiek znana aktualnie infekcyjna, nowotworowa lub metaboliczna patologia wątroby lub niewyjaśniona aminotransferaza alaninowa (ALT), zwiększenie aktywności aminotransferazy asparaginianowej (AST) >3x GGN lub zwiększenie stężenia bilirubiny całkowitej >2x GGN (z wyjątkiem pacjentów z zespołem Gilberta).
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
  • Niedawne i/lub planowane użycie innych badanych produktów lub wyrobów leczniczych

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Inclisiran
Rok 1 – inklisiran sodu we wstrzyknięciu podskórnym (podawany w dniach 1, 90 i 270) Tylko dzień 360 – placebo wstrzyknięcie podskórne Rok 2 – inklisiran sodu we wstrzyknięciu podskórnym (podawany w dniach 450 i 630)
Lek: Inclisiran
Inclisiran (inklisiran sodu 300 mg podskórnie (s.c.) dla uczestników o masie ciała ≥23 kg, inclisiran sodu 180 mg podskórnie dla uczestników o masie ciała
Inne nazwy:
  • KJX839
Komparator placebo: Placebo
Rok 1 – wstrzyknięcie podskórne placebo (podane w dniach 1, 90 i 270) Rok 2 – wstrzyknięcie podskórne inklisiranu sodu (podane w dniach 360, 450 i 630)
Lek: Placebo
Sterylna sól fizjologiczna (0,9% chlorek sodu w wodzie do wstrzykiwań podskórnych)
Inne nazwy:
  • roztwór soli

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana LDL-C od wartości początkowej do dnia 330 (rok 1)
Ramy czasowe: Wartość bazowa i dzień 330
Ocenić wpływ inklisiranu w porównaniu z placebo na zmniejszenie stężenia LDL-C [zmiana procentowa] w dniu 330.
Wartość bazowa i dzień 330

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana PCSK9 od wartości początkowej do czasu każdej oceny aż do dnia 720 (rok 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do dnia 720
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo (w roku 1) i wpływu długoterminowego (do dnia 720) na obniżenie LDL-C, innych parametrów lipoprotein i lipidów oraz PCSK9 w czasie
Wartość wyjściowa, do dnia 720
Procentowa zmiana Apo B, Apo A1 od wartości początkowej do czasu każdej oceny aż do dnia 720 (rok 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do dnia 720
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo (w roku 1) i wpływu długoterminowego (do dnia 720) na obniżenie LDL-C, innych parametrów lipoprotein i lipidów oraz PCSK9 w czasie
Wartość wyjściowa, do dnia 720
Bezwzględna zmiana PCSK9 od wartości początkowej do czasu każdej oceny aż do dnia 720 (rok 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do dnia 720
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo (w roku 1) i wpływu długoterminowego (do dnia 720) na obniżenie LDL-C, innych parametrów lipoprotein i lipidów oraz PCSK9 w czasie
Wartość wyjściowa, do dnia 720
Bezwzględna zmiana Apo B, Apo A1 od wartości początkowej do czasu każdej oceny aż do dnia 720 (rok 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do dnia 720
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo (w roku 1) i wpływu długoterminowego (do dnia 720) na obniżenie LDL-C, innych parametrów lipoprotein i lipidów oraz PCSK9 w czasie
Wartość wyjściowa, do dnia 720
Procentowa zmiana Lp(a) od wartości początkowej do czasu każdej oceny aż do dnia 720 (rok 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do dnia 720
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo (w roku 1) i wpływu długoterminowego (do dnia 720) na obniżenie LDL-C, innych parametrów lipoprotein i lipidów oraz PCSK9 w czasie
Wartość wyjściowa, do dnia 720
Bezwzględna zmiana Lp(a) od wartości początkowej do czasu każdej oceny aż do dnia 720 (rok 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do dnia 720
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo (w roku 1) i wpływu długoterminowego (do dnia 720) na obniżenie LDL-C, innych parametrów lipoprotein i lipidów oraz PCSK9 w czasie
Wartość wyjściowa, do dnia 720
Dostosowana do czasu procentowa zmiana stężenia LDL-C w stosunku do wartości wyjściowych po 90. dniu i do 330. dnia (rok 1.)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, od dnia 90. do dnia 330
Ocenić wpływ inklisiranu w porównaniu z placebo na zmniejszenie stężenia LDL-C [zmiana procentowa skorygowana względem czasu] w ciągu roku 1
Wartość wyjściowa, od dnia 90. do dnia 330
Procentowa zmiana stężenia LDL-C, cholesterolu całkowitego, nie-HDL-C, triglicerydów, HDL-C, VLDL-C od wartości początkowej do czasu każdej oceny do dnia 720 (rok 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do dnia 720
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo (w roku 1) i wpływu długoterminowego (do dnia 720) na obniżenie LDL-C, innych parametrów lipoprotein i lipidów oraz PCSK9 w czasie
Wartość wyjściowa, do dnia 720
Bezwzględna zmiana stężenia LDL-C, cholesterolu całkowitego, nie-HDL-C, triglicerydów, HDL-C, VLDL-C od wartości wyjściowych do czasu każdej oceny do dnia 720 (rok 2)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, do dnia 720
Ocena wpływu inklisiranu w porównaniu z placebo (w roku 1) i wpływu długoterminowego (do dnia 720) na obniżenie LDL-C, innych parametrów lipoprotein i lipidów oraz PCSK9 w czasie
Wartość wyjściowa, do dnia 720

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Novartis Pharmaceuticals, Novartis Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 lutego 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

23 marca 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

15 kwietnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 września 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

19 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CKJX839C12304
  • 2024-514595-41 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym badaczom zewnętrznym danych na poziomie pacjenta i uzupełniających dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Wnioski te są sprawdzane i zatwierdzane przez niezależny panel oceniający na podstawie wartości naukowej. Wszystkie przekazane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy wzięli udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami prawa i regulacjami.

Dostępność danych z badania jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj