CF 高效调节器时代的护理组织。 (HORIZON)
重新思考高效调节器时代的 CF 护理组织：全国性研究计划 HORIZON。
最近，三联疗法使得很大一部分患者群体能够使用这些调节剂，只要患者携带至少一种 F508del 突变，就会带来巨大的临床益处。
假设 CFTRmHE 的到来极大地改变了囊性纤维化的治疗方式，需要重新思考 CRCM 的组织方式，重新定义专业人员的实践和使命，以及患者与专业的关系。
研究概览
详细说明
法国囊性纤维化护理组织在 Muco-CFTR 罕见疾病网络内，以 47 个囊性纤维化资源和能力中心 (CRCM) 为基础，汇集了多学科资源（医生、物理治疗师、护士、心理学家、营养师、社会工作者） ）确保患者护理途径的连续性和协调性，同时考虑到疾病对身体、心理、教育/专业和社会的影响。 CRCM 的任务基于国家诊断和护理协议 (PNDS 2017)。 最近，高效 CFTR 调节剂 (CFTRmHE) 进入治疗库，对于法国囊性纤维化登记处 83% 有资格接受这种治疗的患者来说，这是一场治疗革命。 最近，三联疗法使得很大一部分患者群体能够使用这些调节剂，只要患者携带至少一种 F508del 突变，就会带来巨大的临床益处。 这种治疗可改善肺功能和体重指数，并减少肺部症状加重，且具有良好的耐受性。 这些结果使其于 2019 年在美国获得批准，并于 2020 年在欧洲获得批准。 245 名患者的真实生活结果证实了呼吸功能和营养状况的显着改善，以至于 53 名患者中有 47 名的肺移植指征被暂停。 大多数符合条件的患者于 2021 年开始治疗。 临床益处促使一些患者放弃标准治疗（呼吸物理治疗、支气管流化剂）并重新考虑 CRCM 的管理方式（就诊间隔、远程会诊）。 然而，在缺乏事后诸葛亮的情况下，目前不可能提出减轻护理负担的建议。
假设 CFTRmHE 的到来极大地改变了囊性纤维化的治疗方式，需要重新思考 CRCM 的组织方式，重新定义专业人员的实践和使命，以及患者与专业的关系。
研究类型
注册 (估计的)
联系人和位置
学习联系方式
- 姓名：Philippe REIX, Professor
- 电话号码：04 27 85 67 72 04 27 85 50 42
- 邮箱：philippe.reix@chu-lyon.fr
研究联系人备份
- 姓名：Julie HAESEBAERT, Professor
- 电话号码：04 72 11 57 20 04 72 11 57 05
- 邮箱：julie.haesebaert@chu-lyon.fr
学习地点
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Lyon、法国
- 招聘中
- Groupement Hospitalier Est Pediatric CFcenter
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接触：
- Philippe REIX, MD PhD
- 电话号码：04 27 85 50 42
- 邮箱：philippe.reix@chu-lyon.fr
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参与标准
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
取样方法
研究人群
在每个阶段，我们将使用每种方法的样本量建议
- 通过 CRCM 问卷进行全国调查：网络将联系所有国家 CRCM 中心。
- 国家注册指标研究 = 总共 7513 名患者，其中包括 5000 名符合高效 CFTRm 资格的患者，用于国家层面的路径研究，其临床和医疗保健消费数据可在与 SNDS 相关的国家注册中获得。
- 案例研究：8至10个CRCM，每个CRCM有7至8名专业人员和7至8名患者，即56至80名专业人员，56至80名患者。
描述
纳入标准：
- 接受 CFTRmHE 治疗至少 12 个月的 6 岁及以上囊性纤维化患者
- 6 岁以上患有囊性纤维化的患者不符合 CFTRmHE 治疗的条件
- 18岁以下患者家属
- 在 CRCM 工作超过 12 个月的专业人员、参与囊性纤维化治疗的物理治疗师和社区护士。
排除标准*：
- 拒绝参加
- 被司法或行政决定剥夺自由的人
- 接受精神科护理的人
- 受法律保护的成年人（监护、监护）
- 不属于社会保障计划的人或类似计划的受益人
学习计划
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
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来自 47 CF 法国中心的患者
国家注册指标研究 = 总共 7513 名患者，其中包括 5000 名符合高效 CFTRm 资格的患者，用于国家层面的路径研究，其临床和医疗保健消费数据可在与 SNDS 相关的国家注册中获得
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干预映射是一种结合患者和专业问卷以及定性调查的模型，通过对患者的个人访谈和专业人士的焦点小组来确定患者、专业人士和组织层面的变革障碍和杠杆。
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医疗保健专业人员
案例研究：8 至 10 名 CRCM、7 至 8 名专业人员和每个 CRCM 7 至 8 名患者，即 56 至 80 名专业人员、200 至 400 名患者 DELPHI：由 80 名专业人员和患者/家长组成的小组
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干预映射是一种结合患者和专业问卷以及定性调查的模型，通过对患者的个人访谈和专业人士的焦点小组来确定患者、专业人士和组织层面的变革障碍和杠杆。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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就囊性纤维化护理途径新组织（包括 CRCM 和自由网络）的提案达成全国共识
大体时间：结果测量将在调查的第十二个月进行。
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它将通过基于干预映射模型的混合方法来衡量，该模型结合了患者和专业人士的问卷调查以及使用患者个人访谈和专业人士焦点小组的定性调查，以确定患者、专业人士和组织层面的变革障碍和杠杆。 主要成果措施是通过使用基于社区的参与式方法制定评估计划来提高外部有效性，从而在 HEMT 时代建立一个新的 pwCF 和 HCP 护理组织。 |
结果测量将在调查的第十二个月进行。
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合作者和调查者
调查人员
- 首席研究员：Philippe REIX, Professor、Hospices Civils de Lyon
研究记录日期
研究主要日期
学习开始 (实际的)
初级完成 (估计的)
研究完成 (估计的)
研究注册日期
首次提交
首先提交符合 QC 标准的
首次发布 (估计的)
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
上次提交的符合 QC 标准的更新
最后验证
更多信息
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