Organização do cuidado da FC na era do modulador altamente eficaz. (HORIZON)

A organização dos cuidados de fibrose cística em França, no âmbito da rede de doenças raras Muco-CFTR, baseia-se em 47 centros de recursos e competências em fibrose cística (CRCM), que reúnem recursos multidisciplinares (médicos, fisioterapeutas, enfermeiros, psicólogos, dietistas, assistentes sociais ) assegurar a continuidade e a coordenação dos percursos de cuidados dos doentes, tendo em conta as consequências físicas, psicológicas, educativas/profissionais e sociais da doença. As missões dos CRCMs baseiam-se no Protocolo Nacional de Diagnóstico e Assistência (PNDS 2017). A recente chegada de moduladores CFTR altamente eficazes (CFTRmHE) ao arsenal de tratamentos é uma revolução terapêutica para 83% dos pacientes no Registro Francês de Fibrose Cística que são elegíveis para este tratamento. Recentemente, a terapia tripla permitiu alargar o acesso a estes moduladores a uma grande proporção da população de pacientes, com benefícios clínicos espectaculares, desde que o paciente seja portador de pelo menos uma mutação F508del. Este tratamento melhora a função pulmonar e o índice de massa corporal e reduz as exacerbações pulmonares, com boa tolerabilidade. Estes resultados levaram à sua aprovação em 2019 nos Estados Unidos e em 2020 na Europa. Os resultados reais de 245 pacientes confirmaram uma melhora espetacular na função respiratória e no estado nutricional, a ponto de a indicação de transplante pulmonar ter sido suspensa em 47 dos 53 pacientes em questão. A maioria dos pacientes elegíveis iniciou o tratamento em 2021. Os benefícios clínicos levaram alguns pacientes a abandonar os tratamentos convencionais (fisioterapia respiratória, fluidificadores brônquicos) e a reconsiderar a forma como são tratados no CRCM (espaçamento de consultas, teleconsulta). Contudo, na ausência de uma análise retrospectiva, não é actualmente possível fazer recomendações sobre a redução da carga de cuidados.

A hipótese é que a chegada dos CFTRmHEs alterou consideravelmente a forma como a fibrose cística é gerida, exigindo um repensar da forma como os CRCMs estão organizados e uma redefinição das práticas e missões dos profissionais, bem como da relação paciente-profissional.