CF-hoidon järjestäminen erittäin tehokkaan modulaattorin aikakaudella. (HORIZON)
CF-hoidon uudelleenarviointi erittäin tehokkaan modulaattorin aikakaudella: valtakunnallinen HORIZON-tutkimusohjelma.
Äskettäin kolmoisterapia on mahdollistanut näiden modulaattoreiden saatavuuden laajentamisen suurelle osalle potilaspopulaatiota, mikä on vaikuttanut kliinisiin hyötyihin, mikäli potilaalla on vähintään yksi F508del-mutaatio.
Oletuksena on, että CFTRmHE:iden saapuminen on muuttanut huomattavasti tapaa, jolla kystistä fibroosia hoidetaan, mikä vaatii uudelleen miettimistä CRCM:ien organisoinnista ja määrittelemään uudelleen ammattilaisten käytännöt ja tehtävät sekä potilas-ammattilainen suhde.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Kystisen fibroosin hoidon organisaatio Ranskassa Muco-CFTR:n harvinaisten sairauksien verkostossa perustuu 47 kystisen fibroosin resurssi- ja osaamiskeskukseen (CRCM), jotka yhdistävät monialaisia resursseja (lääkärit, fysioterapeutit, sairaanhoitajat, psykologit, ravitsemusterapeutit, sosiaalityöntekijät). ) varmistaa potilaiden hoitopolkujen jatkuvuus ja koordinointi ottaen huomioon taudin fyysiset, psyykkiset, koulutukselliset/ammatilliset ja sosiaaliset seuraukset. CRCM:ien tehtävät perustuvat National Diagnosis and Care Protocoliin (PNDS 2017). Äskettäin erittäin tehokkaiden CFTR-modulaattoreiden (CFTRmHE) tulo hoitojen arsenaaliin on terapeuttinen vallankumous 83 %:lle Ranskan kystisen fibroosirekisterin potilaista, jotka ovat oikeutettuja tähän hoitoon. Äskettäin kolmoisterapia on mahdollistanut näiden modulaattoreiden saatavuuden laajentamisen suurelle osalle potilaspopulaatiota, mikä on vaikuttanut kliinisiin hyötyihin, mikäli potilaalla on vähintään yksi F508del-mutaatio. Tämä hoito parantaa keuhkojen toimintaa ja painoindeksiä sekä vähentää keuhkojen pahenemisvaiheita hyvin siedettävinä. Nämä tulokset ovat johtaneet sen hyväksymiseen vuonna 2019 Yhdysvalloissa ja 2020 Euroopassa. Tosielämän tulokset 245 potilaalta vahvistivat hengitystoiminnan ja ravitsemustilan huomattavan paranemisen siinä määrin, että keuhkonsiirtoaihe keskeytettiin 47:llä 53 potilaasta. Suurin osa kelvollisista potilaista aloitti hoidon vuonna 2021. Kliiniset hyödyt ovat saaneet jotkut potilaat luopumaan tavanomaisista hoidoista (hengitysfysioterapia, keuhkoputkien fluidisaattorit) ja harkitsemaan uudelleen tapaa, jolla heitä hoidetaan CRCM:ssä (käyntien välit, etäkonsultaatio). Jälkikäteen puuttuessa ei kuitenkaan tällä hetkellä voida antaa suosituksia hoitotaakan keventämiseksi.
Oletuksena on, että CFTRmHE:iden saapuminen on muuttanut huomattavasti tapaa, jolla kystistä fibroosia hoidetaan, mikä vaatii uudelleen miettimistä CRCM:ien organisoinnista ja määrittelemään uudelleen ammattilaisten käytännöt ja tehtävät sekä potilas-ammattilainen suhde.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Philippe REIX, Professor
- Puhelinnumero: 04 27 85 67 72 04 27 85 50 42
- Sähköposti: philippe.reix@chu-lyon.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Julie HAESEBAERT, Professor
- Puhelinnumero: 04 72 11 57 20 04 72 11 57 05
- Sähköposti: julie.haesebaert@chu-lyon.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Lyon, Ranska
- Rekrytointi
- Groupement Hospitalier Est Pediatric CFcenter
-
Ottaa yhteyttä:
- Philippe REIX, MD PhD
- Puhelinnumero: 04 27 85 50 42
- Sähköposti: philippe.reix@chu-lyon.fr
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Käytämme jokaisessa vaiheessa otoskokosuosituksia kullekin metodologiselle lähestymistavalle
- Kansalliset kyselyt CRCM-kyselylomakkeella: verkosto ottaa yhteyttä kaikkiin kansallisiin CRCM-keskuksiin.
- Kansallisen rekisterin indikaattoritutkimus = yhteensä 7 513 potilasta, joista 5 000 on oikeutettu erittäin tehokkaaseen CFTRm:ään, kansallisen tason tutkimusreittejä varten, joiden kliiniset ja terveydenhuollon kulutustiedot ovat saatavilla SNDS:ään linkitetyssä kansallisessa rekisterissä.
- Tapaustutkimus: 8–10 CRCM:ää, 7–8 ammattilaista ja 7–8 potilasta CRCM:ää kohti, eli 56–80 ammattilaista, 56–80 potilasta.
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- 6-vuotiaat ja sitä vanhemmat potilaat, joilla on kystinen fibroosi ja joita on hoidettu CFTRmHE:llä vähintään 12 kuukauden ajan
- Yli 6-vuotiaat potilaat, joilla on kystinen fibroosi, eivät ole kelvollisia CFTRmHE-hoitoon
- Alle 18-vuotiaiden potilaiden perheet
- Yli 12 kuukautta CRCM:ssä työskennelleet ammattilaiset, fysioterapeutit ja lähihoitajat, jotka osallistuvat kystisen fibroosin hoitoon.
Poissulkemiskriteerit * :
- Kieltäytyminen osallistumasta
- Henkilöt, joilta on riistetty vapaus oikeuden tai hallinnon päätöksellä
- Psykiatrisessa hoidossa olevat henkilöt
- Aikuiset laillisen suojelun alaisina (huoltajuus, huoltajuus)
- Henkilöt, jotka eivät kuulu sosiaaliturvajärjestelmään tai vastaavan järjestelmän edunsaajat
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Potilaita ranskalaisen 47 CF:n keskuksesta
Kansallisen rekisterin indikaattoritutkimus = yhteensä 7 513 potilasta, joista 5 000 on oikeutettu erittäin tehokkaaseen CFTRm:ään, kansallisen tason tutkimusreittejä varten, joiden kliiniset ja terveydenhuollon kulutustiedot ovat saatavilla SNDS:ään yhdistetyssä kansallisessa rekisterissä
|
Interventiokartoitus on malli, jossa yhdistetään potilas- ja ammattikyselylomakkeita sekä laadullinen kysely käyttämällä yksilöllisiä potilaiden haastatteluja ja fokusryhmiä ammattilaisten kanssa, jotta voidaan tunnistaa muutoksen esteet ja vivut potilaiden, ammattilaisten ja organisaatioiden tasolla.
|
|
Terveydenhuollon ammattilaiset
Tapaustutkimus: 8–10 CRCM:ää, 7–8 ammattilaista ja 7–8 potilasta CRCM:ää kohden, eli 56–80 ammattilaista, 200–400 potilasta DELPHI: 80 ammattilaisen ja potilaiden/vanhempien paneeli
|
Interventiokartoitus on malli, jossa yhdistetään potilas- ja ammattikyselylomakkeita sekä laadullinen kysely käyttämällä yksilöllisiä potilaiden haastatteluja ja fokusryhmiä ammattilaisten kanssa, jotta voidaan tunnistaa muutoksen esteet ja vivut potilaiden, ammattilaisten ja organisaatioiden tasolla.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Saavutetaan kansallinen yksimielisyys ehdotuksesta kystisen fibroosin hoitoreitin uudeksi organisaatioksi, mukaan lukien CRCM:t ja liberaali verkosto
Aikaikkuna: Tulosmittaus mitataan tutkimuksen kahdentenatoista kuukautena.
|
Sitä mitataan sekalähestymistavalla, joka perustuu interventiokartoitusmalliin, jossa yhdistetään potilas- ja ammattikyselylomakkeet sekä laadullinen kysely, jossa käytetään yksilöllisiä potilaiden haastatteluja ja fokusryhmiä ammattilaisten kanssa, jotta voidaan tunnistaa esteet ja keinot muuttua potilaiden, ammattilaisten ja organisaatioiden tasolla. . Pääasiallinen tulostoimenpide on perustaa uusi hoitoorganisaatio pwCF:n ja HCP:iden hoitoon HEMT:n aikakaudella kehittämällä arviointisuunnitelma, jossa käytetään yhteisöpohjaista osallistavaa lähestymistapaa ulkoisen validiteetin edistämiseksi. |
Tulosmittaus mitataan tutkimuksen kahdentenatoista kuukautena.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Philippe REIX, Professor, Hospices Civils de Lyon
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 69HCL23_0749
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis
Kliiniset tutkimukset Interventiokartoitus
-
Wake Forest University Health SciencesNational Cancer Institute (NCI)ValmisSyövän selviytyjä | Vaiheen III paksusuolensyöpä AJCC v8 | Vaihe IIIA kolorektaalisyöpä AJCC v8 | Vaiheen IIIB kolorektaalisyöpä AJCC v8 | Vaiheen IIIC kolorektaalisyöpä AJCC v8 | I vaiheen kolorektaalisyöpä AJCC v8 | Vaiheen II kolorektaalisyöpä AJCC v8 | IIA-vaiheen kolorektaalisyöpä AJCC v8 | Vaiheen IIB... ja muut ehdotYhdysvallat
-
Boston Scientific CorporationValmis
-
Gazi UniversityEi vielä rekrytointiaHoitotyön opiskelijat | Kriittinen ajattelu | Miellekartta
-
CoreMap Inc.RekrytointiJatkuva eteisvärinäYhdysvallat, Tšekki
-
afreeze GmbHCompetence Center for Medical Devices GmbHRekrytointiSydänsairaudet | Sydän-ja verisuonitaudit | Eteisvärinä | Rytmihäiriöt, sydän | Paroksismaalinen eteisvärinä | Jatkuva eteisvärinäItävalta, Saksa
-
AC Camargo Cancer CenterRekrytointiEndometriumin syöpä | Imusolmukkeiden metastaasitBrasilia
-
Thomas Jefferson UniversityPatient-Centered Outcomes Research InstituteValmisConcept Mapping vs. haastattelutYhdysvallat
-
Imperial College LondonPeruutettuSydäninfarkti | Laajentunut kardiomyopatia | Monomorfinen kammiotakykardiaYhdistynyt kuningaskunta
-
Imperial College LondonValmisEteisen takykardiaYhdistynyt kuningaskunta
-
Jeffrey GoldbergerNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Valmis