Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

CF Organisering av omsorg i en tid med høyeffektiv modulator. (HORIZON)

12. september 2024 oppdatert av: Hospices Civils de Lyon

Rethinking CF Organization of Care in the Era of Highly Effective Modulator: a Nationwide Research Program HORIZON.

Nylig har trippelterapi gjort det mulig å utvide tilgangen til disse modulatorene til en stor andel av pasientpopulasjonen, med spektakulære kliniske fordeler, forutsatt at pasienten bærer på minst én F508del-mutasjon.

Hypotesen er at ankomsten av CFTRmHEs har betydelig endret måten cystisk fibrose håndteres på, noe som krever en revurdering av hvordan CRCM er organisert, og en redefinering av praksisen og oppdragene til profesjonelle, så vel som pasient-profesjonelle forhold.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Organiseringen av cystisk fibrosebehandling i Frankrike, innenfor Muco-CFTR-nettverket for sjeldne sykdommer, er basert på 47 ressurs- og kompetansesentre for cystisk fibrose (CRCM), som samler tverrfaglige ressurser (leger, fysioterapeuter, sykepleiere, psykologer, kostholdseksperter, sosialarbeidere). ) å sikre kontinuitet og koordinering av pasientenes pleieveier, under hensyntagen til de fysiske, psykologiske, pedagogiske/faglige og sosiale konsekvensene av sykdommen. CRCMs oppdrag er basert på National Diagnosis and Care Protocol (PNDS 2017). Den nylige ankomsten av svært effektive CFTR-modulatorer (CFTRmHE) i arsenalet av behandlinger er en terapeutisk revolusjon for 83 % av pasientene i det franske cystisk fibroseregisteret som er kvalifisert for denne behandlingen. Nylig har trippelterapi gjort det mulig å utvide tilgangen til disse modulatorene til en stor andel av pasientpopulasjonen, med spektakulære kliniske fordeler, forutsatt at pasienten bærer på minst én F508del-mutasjon. Denne behandlingen forbedrer lungefunksjon og kroppsmasseindeks, og reduserer lungeeksaserbasjoner, med god toleranse. Disse resultatene har ført til godkjenning i 2019 i USA og 2020 i Europa. Virkelige resultater fra 245 pasienter bekreftet en spektakulær forbedring i respirasjonsfunksjon og ernæringsstatus, i den grad at indikasjonen for lungetransplantasjon ble suspendert hos 47 av de 53 berørte pasientene. Flertallet av kvalifiserte pasienter startet behandling i 2021. De kliniske fordelene har fått noen pasienter til å forlate standardbehandlinger (respiratorisk fysioterapi, bronkialfluidisatorer) og revurdere måten de håndteres på ved CRCM (avstand mellom besøk, telekonsultasjon). Men i mangel av etterpåklokskap er det foreløpig ikke mulig å komme med anbefalinger om å redusere omsorgsbyrden.

Hypotesen er at ankomsten av CFTRmHEs har betydelig endret måten cystisk fibrose håndteres på, noe som krever en revurdering av hvordan CRCM er organisert, og en redefinering av praksisen og oppdragene til profesjonelle, så vel som pasient-profesjonelle forhold.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

5000

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrike
      • Lyon, Frankrike
        • Rekruttering
        • Groupement Hospitalier Est Pediatric CFcenter
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

I hver fase vil vi bruke utvalgsstørrelsesanbefalingene for hver metodiske tilnærming

  • Nasjonale undersøkelser av CRCM-spørreskjema: alle nasjonale CRCM-sentre vil bli kontaktet av nettverket.
  • Nasjonal registerindikatorstudie = 7513 pasienter totalt, inkludert 5000 kvalifisert for høyeffektiv CFTRm, for studiet av veier på nasjonalt nivå, for hvilke kliniske og helsemessige forbruksdata er tilgjengelige i det nasjonale registeret knyttet til SNDS.
  • Kasusstudie: 8 til 10 CRCM, 7 til 8 profesjonelle og 7 til 8 pasienter per CRCM, dvs. 56 til 80 profesjonelle, 56 til 80 pasienter.

Beskrivelse

Inkluderingskriterier:

  • Pasienter fra 6 år og over med cystisk fibrose behandlet med CFTRmHE i minst 12 måneder
  • Pasienter over 6 år med cystisk fibrose er ikke kvalifisert for CFTRmHE-behandling
  • Familier til pasienter under 18 år
  • Fagfolk som jobber i en CRCM i mer enn 12 måneder, fysioterapeuter og samfunnssykepleiere involvert i behandling av cystisk fibrose.

Ekskluderingskriterier *:

  • Nekter å delta
  • Personer som er berøvet friheten ved rettslig eller administrativ avgjørelse
  • Personer under psykiatrisk omsorg
  • Voksne under juridisk beskyttelse (vergemål, kuratorskap)
  • Personer som ikke er tilsluttet en trygdeordning eller begunstigede av tilsvarende ordning

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Pasienter fra 47 CF French Center
Nasjonal registerindikatorstudie = 7513 pasienter totalt, inkludert 5000 kvalifisert for høyeffektiv CFTRm, for studiet av veier på nasjonalt nivå, for hvilke kliniske og helsemessige forbruksdata er tilgjengelige i det nasjonale registeret knyttet til SNDS
Annen: Intervensjonskartlegging
Intervensjonskartlegging er en modell som kombinerer pasient- og profesjonelle spørreskjemaer og en kvalitativ undersøkelse som bruker individuelle intervjuer med pasienter og fokusgrupper med fagpersoner for å identifisere hindringer og spaker for endring på pasient-, fagperson- og organisasjonsnivå.
Helsepersonell
Kasusstudie: 8 til 10 CRCM, 7 til 8 profesjonelle og 7 til 8 pasienter per CRCM, dvs. 56 til 80 fagpersoner, 200 til 400 pasienter DELPHI: panel med 80 fagpersoner og pasienter/foreldre
Annen: Intervensjonskartlegging
Intervensjonskartlegging er en modell som kombinerer pasient- og profesjonelle spørreskjemaer og en kvalitativ undersøkelse som bruker individuelle intervjuer med pasienter og fokusgrupper med fagpersoner for å identifisere hindringer og spaker for endring på pasient-, fagperson- og organisasjonsnivå.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Å oppnå en nasjonal konsensus om et forslag til en ny organisering av behandlingsveien for cystisk fibrose, inkludert CRCM-ene og det liberale nettverket
Tidsramme: Resultatmålet vil bli målt i den tolvte måneden av undersøkelsen.

Det vil bli målt med en blandet tilnærming basert på intervensjonskartleggingsmodellen som kombinerer pasient- og profesjonelle spørreskjemaer og en kvalitativ undersøkelse ved bruk av individuelle intervjuer med pasienter og fokusgrupper med fagpersoner for å identifisere hindringer og spaker for endring på pasient-, fagperson- og organisasjonsnivå. .

Hovedresultatmålet er å etablere en ny organisasjon for omsorg for pwCF og HCPs i HEMT-æraen ved å utvikle en evalueringsplan som bruker en samfunnsbasert deltakende tilnærming for å fremme ekstern validitet.
Resultatmålet vil bli målt i den tolvte måneden av undersøkelsen.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Hospices Civils de Lyon

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Philippe REIX, Professor, Hospices Civils de Lyon

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. august 2024

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. september 2024

Først lagt ut (Antatt)

19. september 2024

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

19. september 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

12. september 2024

Sist bekreftet

1. september 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 69HCL23_0749

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Cystisk fibrose

Kliniske studier på Intervensjonskartlegging

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bangladesh

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere