CF-Organisation der Pflege im Zeitalter hochwirksamer Modulatoren. (HORIZON)

Die Organisation der Muco-Fibrose-Versorgung in Frankreich im Rahmen des Muco-CFTR-Netzwerks für seltene Krankheiten basiert auf 47 Muco-Fibrose-Ressourcen- und Kompetenzzentren (CRCMs), die multidisziplinäre Ressourcen (Ärzte, Physiotherapeuten, Krankenschwestern, Psychologen, Ernährungsberater, Sozialarbeiter) bündeln ), um die Kontinuität und Koordinierung der Versorgungswege der Patienten unter Berücksichtigung der physischen, psychischen, pädagogischen/beruflichen und sozialen Folgen der Krankheit sicherzustellen. Die Missionen der CRCMs basieren auf dem National Diagnosis and Care Protocol (PNDS 2017). Die jüngste Aufnahme hochwirksamer CFTR-Modulatoren (CFTRmHE) in das Behandlungsarsenal ist eine therapeutische Revolution für 83 % der Patienten im französischen Mukoviszidose-Register, die für diese Behandlung in Frage kommen. Kürzlich ist es durch die Dreifachtherapie möglich geworden, den Zugang zu diesen Modulatoren auf einen großen Teil der Patientenpopulation auszudehnen, mit spektakulären klinischen Vorteilen, vorausgesetzt, der Patient trägt mindestens eine F508del-Mutation. Diese Behandlung verbessert die Lungenfunktion und den Body-Mass-Index und reduziert Lungenexazerbationen bei guter Verträglichkeit. Diese Ergebnisse führten zu seiner Zulassung im Jahr 2019 in den Vereinigten Staaten und 2020 in Europa. Praxisbefunde von 245 Patienten bestätigten eine spektakuläre Verbesserung der Atemfunktion und des Ernährungszustands, so dass bei 47 der 53 betroffenen Patienten die Indikation für eine Lungentransplantation ausgesetzt wurde. Die Mehrheit der berechtigten Patienten begann im Jahr 2021 mit der Behandlung. Die klinischen Vorteile haben einige Patienten dazu veranlasst, Standardbehandlungen (Atemphysiotherapie, Bronchialverflüssiger) aufzugeben und die Art und Weise, wie sie im CRCM behandelt werden (Abstand der Besuche, Telekonsultation), zu überdenken. Mangels Rückblick ist es jedoch derzeit nicht möglich, Empfehlungen zur Reduzierung der Pflegebelastung abzugeben.

Die Hypothese ist, dass die Einführung von CFTRmHEs die Art und Weise, wie mit Mukoviszidose umgegangen wird, erheblich verändert hat, was ein Überdenken der Organisation der CRCMs und eine Neudefinition der Praktiken und Aufgaben der Fachkräfte sowie der Beziehung zwischen Patient und Beruf erfordert.