Organización de la atención de la FQ en la era del modulador altamente eficaz. (HORIZON)

La organización de la asistencia a la fibrosis quística en Francia, dentro de la red de enfermedades raras Muco-CFTR, se basa en 47 centros de recursos y competencias (CRCM) sobre fibrosis quística, que reúnen recursos multidisciplinares (médicos, fisioterapeutas, enfermeros, psicólogos, dietistas, trabajadores sociales). ) para garantizar la continuidad y coordinación de los itinerarios asistenciales de los pacientes, teniendo en cuenta las consecuencias físicas, psicológicas, educativas/profesionales y sociales de la enfermedad. Las misiones de los CRCM se basan en el Protocolo Nacional de Diagnóstico y Atención (PNDS 2017). La reciente llegada de moduladores CFTR altamente eficaces (CFTRmHE) al arsenal de tratamientos supone una revolución terapéutica para el 83% de los pacientes del Registro Francés de Fibrosis Quística que son elegibles para este tratamiento. Recientemente, la triple terapia ha permitido ampliar el acceso a estos moduladores a una gran proporción de la población de pacientes, con espectaculares beneficios clínicos, siempre que el paciente sea portador de al menos una mutación F508del. Este tratamiento mejora la función pulmonar y el índice de masa corporal, y reduce las exacerbaciones pulmonares, con buena tolerabilidad. Estos resultados han propiciado su aprobación en 2019 en Estados Unidos y 2020 en Europa. Los resultados reales de 245 pacientes confirmaron una mejora espectacular de la función respiratoria y del estado nutricional, hasta el punto de que se suspendió la indicación de trasplante de pulmón en 47 de los 53 pacientes afectados. La mayoría de los pacientes elegibles comenzaron el tratamiento en 2021. Los beneficios clínicos han llevado a algunos pacientes a abandonar los tratamientos habituales (fisioterapia respiratoria, fluidificación bronquial) y a reconsiderar la forma de gestionarlos en el CRCM (espaciamiento de las visitas, teleconsulta). Sin embargo, a falta de una visión retrospectiva, actualmente no es posible hacer recomendaciones para reducir la carga de la atención.

La hipótesis es que la llegada de los CFTRmHE ha alterado considerablemente la forma de gestionar la fibrosis quística, exigiendo un replanteamiento de la organización de los CRCM y una redefinición de las prácticas y misiones de los profesionales, así como de la relación paciente-profesional.