고효율 변조기 시대의 CF 치료 조직. (HORIZON)
매우 효과적인 변조기 시대의 CF 치료 조직 재고: 전국 연구 프로그램 HORIZON.
최근 삼중 요법을 통해 환자가 하나 이상의 F508del 돌연변이를 보유하고 있는 경우 이러한 조절제에 대한 접근성을 환자 모집단의 많은 부분으로 확장할 수 있게 되었으며, 이는 놀라운 임상적 이점을 제공합니다.
가설은 CFTRmHE의 출현으로 낭포성 섬유증의 관리 방식이 크게 바뀌어 CRCM의 구성 방식을 재고하고 전문가의 관행과 임무는 물론 환자-직업적 관계를 재정의해야 한다는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
Muco-CFTR 희귀 질환 네트워크 내 프랑스의 낭포성 섬유증 치료 조직은 47개의 낭포성 섬유증 자원 및 역량 센터(CRCM)를 기반으로 하며, 여기에는 다학제적 자원(의사, 물리치료사, 간호사, 심리학자, 영양사, 사회복지사)이 함께 모입니다. ) 질병의 신체적, 심리적, 교육적/직업적, 사회적 결과를 고려하여 환자 치료 경로의 연속성과 조정을 보장합니다. CRCM의 임무는 국가 진단 및 치료 프로토콜(PNDS 2017)을 기반으로 합니다. 최근 치료법에 매우 효과적인 CFTR 조절제(CFTRmHE)가 등장한 것은 이 치료법에 적합한 프랑스 낭포성 섬유증 등록소 환자의 83%에게 치료 혁명입니다. 최근 삼중 요법을 통해 환자가 하나 이상의 F508del 돌연변이를 보유하고 있는 경우 이러한 조절제에 대한 접근성을 환자 모집단의 많은 부분으로 확장할 수 있게 되었으며, 이는 놀라운 임상적 이점을 제공합니다. 이 치료법은 폐 기능과 체질량 지수를 개선하고, 폐 악화를 감소시키며, 내약성이 좋습니다. 이러한 결과는 2019년 미국, 2020년 유럽 승인으로 이어졌습니다. 실제 245명의 환자를 대상으로 한 연구 결과 호흡 기능과 영양 상태가 눈에 띄게 개선된 것으로 확인됐고, 해당 환자 53명 중 47명은 폐이식 적응증이 중단됐다. 적격 환자의 대다수는 2021년에 치료를 시작했습니다. 임상적 이점으로 인해 일부 환자는 표준 치료(호흡기 물리치료, 기관지 유동화기)를 포기하고 CRCM에서 관리하는 방식(방문 간격, 원격 상담)을 재고하게 되었습니다. 그러나 돌이켜보면 현재로서는 진료 부담을 줄이는 것에 대한 권장 사항을 제시하는 것이 불가능합니다.
가설은 CFTRmHE의 출현으로 낭포성 섬유증의 관리 방식이 크게 바뀌어 CRCM의 구성 방식을 재고하고 전문가의 관행과 임무는 물론 환자-직업적 관계를 재정의해야 한다는 것입니다.
연구 유형
등록 (추정된)
연락처 및 위치
연구 연락처
- 이름: Philippe REIX, Professor
- 전화번호: 04 27 85 67 72 04 27 85 50 42
- 이메일: philippe.reix@chu-lyon.fr
연구 연락처 백업
- 이름: Julie HAESEBAERT, Professor
- 전화번호: 04 72 11 57 20 04 72 11 57 05
- 이메일: julie.haesebaert@chu-lyon.fr
연구 장소
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Lyon, 프랑스
- 모병
- Groupement Hospitalier Est Pediatric CFcenter
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연락하다:
- Philippe REIX, MD PhD
- 전화번호: 04 27 85 50 42
- 이메일: philippe.reix@chu-lyon.fr
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
각 단계에서는 각 방법론적 접근 방식에 대한 표본 크기 권장 사항을 사용합니다.
- CRCM 설문지를 통한 전국 설문조사: 모든 국가 CRCM 센터는 네트워크를 통해 연락됩니다.
- 국가 등록 지표 연구 = 국가 수준의 경로 연구를 위해 매우 효과적인 CFTRm에 적합한 5000명을 포함하여 총 7513명의 환자. 이에 대한 임상 및 의료 소비 데이터는 SNDS에 연결된 국가 등록에서 사용할 수 있습니다.
- 사례 연구: CRCM당 8~10명의 CRCM, 7~8명의 전문가, 7~8명의 환자, 즉 56~80명의 전문가, 56~80명의 환자.
설명
포함 기준:
- 최소 12개월 동안 CFTRmHE로 치료받은 6세 이상의 낭포성 섬유증 환자
- CFTRmHE 치료에 적합하지 않은 6세 이상의 낭포성 섬유증 환자
- 18세 미만 환자의 가족
- CRCM에서 12개월 이상 근무한 전문가, 낭포성 섬유증 관리에 참여한 물리치료사 및 지역사회 간호사.
제외 기준 * :
- 참여 거부
- 사법적 또는 행정적 결정으로 자유를 박탈당한 자
- 정신과 치료를 받고 있는 사람
- 법적 보호를 받는 성인(후견인, 큐레이터)
- 사회 보장 제도에 가입되어 있지 않은 사람 또는 유사한 제도의 수혜자
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
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47 CF 프랑스 센터의 환자들
국가 등록 지표 연구 = 국가 수준의 경로 연구를 위해 매우 효과적인 CFTRm에 적합한 5,000명을 포함하여 총 7,513명의 환자, 임상 및 의료 소비 데이터는 SNDS에 연결된 국가 등록에서 이용 가능
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중재 매핑은 환자, 전문가 및 조직 수준에서 변화를 일으키는 장애물과 수단을 식별하기 위해 환자 및 전문가와의 개별 인터뷰 및 전문가가 포함된 포커스 그룹을 사용하는 질적 조사와 환자 및 전문가 설문지를 결합한 모델입니다.
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의료 전문가
사례 연구: CRCM 8~10명, 전문가 7~8명, CRCM당 환자 7~8명, 즉 전문가 56~80명, 환자 200~400명 DELPHI: 전문가 80명 및 환자/부모로 구성된 패널
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중재 매핑은 환자, 전문가 및 조직 수준에서 변화를 일으키는 장애물과 수단을 식별하기 위해 환자 및 전문가와의 개별 인터뷰 및 전문가가 포함된 포커스 그룹을 사용하는 질적 조사와 환자 및 전문가 설문지를 결합한 모델입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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CRCM 및 자유주의 네트워크를 포함하여 낭포성 섬유증 치료 경로의 새로운 조직 제안에 대한 국민적 합의를 얻습니다.
기간: 결과 측정은 설문조사 12개월째에 측정됩니다.
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이는 환자와 전문가 설문지를 결합한 개입 매핑 모델과 환자, 전문가 및 조직 수준에서 변화를 일으키는 장애물과 수단을 식별하기 위해 환자 및 전문가가 포함된 포커스 그룹과의 개별 인터뷰를 사용하는 질적 조사를 기반으로 하는 혼합 접근 방식으로 측정됩니다. . 주요 결과 측정은 외적 타당성을 촉진하기 위한 지역사회 기반 참여 접근법을 사용하는 평가 계획을 개발하여 HEMT 시대에 pwCF 및 HCP를 위한 새로운 치료 조직을 구축하는 것입니다. |
결과 측정은 설문조사 12개월째에 측정됩니다.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Philippe REIX, Professor, Hospices Civils de Lyon
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
개입 매핑에 대한 임상 시험
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Imperial College Healthcare NHS TrustNottingham University Hospitals NHS Trust; Barts & The London NHS Trust; Hospital de Santa... 그리고 다른 협력자들완전한
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Shanghai Yueyang Integrated Medicine Hospital아직 모집하지 않음
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Second Affiliated Hospital, School of Medicine,...모집하지 않고 적극적으로
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Hospices Civils de Lyon아직 모집하지 않음
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South China Normal University모집하지 않고 적극적으로
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Guangzhou Women and Children's Medical Center아직 모집하지 않음NEC - 괴사성 장염
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ICIM International S.r.l.아직 모집하지 않음