L'organisation des soins FK à l'ère du modulateur hautement efficace. (HORIZON)
Repenser l'organisation des soins FK à l'ère des modulateurs hautement efficaces : un programme de recherche national HORIZON.
Récemment, la trithérapie a permis d'étendre l'accès à ces modulateurs à une large partie de la population de patients, avec des bénéfices cliniques spectaculaires, à condition que le patient soit porteur d'au moins une mutation F508del.
L’hypothèse est que l’arrivée des CFTRmHE a considérablement modifié la manière de prendre en charge la mucoviscidose, nécessitant de repenser l’organisation des CRCM, et une redéfinition des pratiques et missions des professionnels, ainsi que de la relation patient-professionnel.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
L'organisation des soins de la mucoviscidose en France, au sein du réseau maladies rares Muco-CFTR, s'appuie sur 47 centres de ressources et de compétences mucoviscidose (CRCM), qui regroupent des ressources multidisciplinaires (médecins, kinésithérapeutes, infirmiers, psychologues, diététiciens, assistants sociaux). ) pour assurer la continuité et la coordination des parcours de soins des patients, en tenant compte des conséquences physiques, psychologiques, éducatives/professionnelles et sociales de la maladie. Les missions des CRCM s'appuient sur le Protocole National de Diagnostic et de Prise en charge (PNDS 2017). L'arrivée récente de modulateurs CFTR très efficaces (CFTRmHE) dans l'arsenal thérapeutique constitue une révolution thérapeutique pour 83 % des patients du Registre français de la mucoviscidose éligibles à ce traitement. Récemment, la trithérapie a permis d'étendre l'accès à ces modulateurs à une large partie de la population de patients, avec des bénéfices cliniques spectaculaires, à condition que le patient soit porteur d'au moins une mutation F508del. Ce traitement améliore la fonction pulmonaire et l'indice de masse corporelle, et réduit les exacerbations pulmonaires, avec une bonne tolérance. Ces résultats ont conduit à son approbation en 2019 aux États-Unis et en 2020 en Europe. Les résultats réels de 245 patients ont confirmé une amélioration spectaculaire de la fonction respiratoire et de l'état nutritionnel, à tel point que l'indication de transplantation pulmonaire a été suspendue chez 47 des 53 patients concernés. La majorité des patients éligibles ont commencé le traitement en 2021. Les bénéfices cliniques ont conduit certains patients à abandonner les traitements classiques (kinésithérapie respiratoire, fluidiseurs bronchiques) et à reconsidérer leur prise en charge au CRCM (espacement des visites, téléconsultation). Cependant, en l’absence de recul, il n’est pas possible à l’heure actuelle de formuler des recommandations visant à réduire la charge de soins.
L’hypothèse est que l’arrivée des CFTRmHE a considérablement modifié la manière de prendre en charge la mucoviscidose, nécessitant de repenser l’organisation des CRCM, et une redéfinition des pratiques et missions des professionnels, ainsi que de la relation patient-professionnel.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Philippe REIX, Professor
- Numéro de téléphone: 04 27 85 67 72 04 27 85 50 42
- E-mail: philippe.reix@chu-lyon.fr
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Julie HAESEBAERT, Professor
- Numéro de téléphone: 04 72 11 57 20 04 72 11 57 05
- E-mail: julie.haesebaert@chu-lyon.fr
Lieux d'étude
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Lyon, France
- Recrutement
- Groupement Hospitalier Est Pediatric CFcenter
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Contact:
- Philippe REIX, MD PhD
- Numéro de téléphone: 04 27 85 50 42
- E-mail: philippe.reix@chu-lyon.fr
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
Dans chaque phase, nous utiliserons les recommandations sur la taille de l'échantillon pour chaque approche méthodologique.
- Enquêtes nationales par questionnaire CRCM : tous les centres CRCM nationaux seront contactés par le réseau.
- Etude des indicateurs du registre national = 7513 patients au total, dont 5000 éligibles au CFTRm très efficace, pour l'étude des parcours au niveau national, pour lesquels les données cliniques et de consommation de soins sont disponibles dans le registre national lié au SNDS.
- Etude de cas : 8 à 10 CRCM, 7 à 8 professionnels et 7 à 8 patients par CRCM soit 56 à 80 professionnels, 56 à 80 patients.
La description
Critères d'intégration :
- Patients âgés de 6 ans et plus atteints de mucoviscidose traités par CFTRmHE pendant au moins 12 mois
- Patients âgés de plus de 6 ans atteints de mucoviscidose non éligibles au traitement CFTRmHE
- Familles de patients de moins de 18 ans
- Professionnels travaillant dans un CRCM depuis plus de 12 mois, physiothérapeutes et infirmières communautaires impliqués dans la prise en charge de la fibrose kystique.
Critères d'exclusion * :
- Refus de participer
- Personnes privées de liberté par décision judiciaire ou administrative
- Personnes sous soins psychiatriques
- Adultes sous protection légale (tutelle, curatelle)
- Personnes non affiliées à un régime de sécurité sociale ou bénéficiaires d'un régime assimilé
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Patients du centre français 47 CF
Etude des indicateurs du registre national = 7513 patients au total, dont 5000 éligibles au CFTRm très efficace, pour l'étude des parcours au niveau national, pour lesquels les données cliniques et de consommation de soins sont disponibles dans le registre national lié au SNDS
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La cartographie d'intervention est un modèle combinant des questionnaires patients et professionnels et une enquête qualitative utilisant des entretiens individuels avec des patients et des focus groupes avec des professionnels pour identifier les obstacles et les leviers de changement au niveau des patients, des professionnels et des organisations.
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Professionnels de santé
Etude de cas : 8 à 10 CRCM, 7 à 8 professionnels et 7 à 8 patients par CRCM soit 56 à 80 professionnels, 200 à 400 patients DELPHI : panel de 80 professionnels et patients/parents
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La cartographie d'intervention est un modèle combinant des questionnaires patients et professionnels et une enquête qualitative utilisant des entretiens individuels avec des patients et des focus groupes avec des professionnels pour identifier les obstacles et les leviers de changement au niveau des patients, des professionnels et des organisations.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Obtenir un consensus national sur une proposition de nouvelle organisation du parcours de soins de la mucoviscidose incluant les CRCM et le réseau libéral
Délai: La mesure des résultats sera mesurée au douzième mois de l'enquête.
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Elle sera mesurée par une approche mixte basée sur le modèle de cartographie d'intervention combinant des questionnaires patients et professionnels et une enquête qualitative utilisant des entretiens individuels avec des patients et des focus groupes avec des professionnels pour identifier les obstacles et leviers de changement au niveau des patients, des professionnels et des organisations. . La principale mesure de résultat est d'établir une nouvelle organisation des soins pour les pwCF et les professionnels de la santé à l'ère de l'HEMT en développant un plan d'évaluation utilisant une approche participative communautaire pour promouvoir la validité externe. |
La mesure des résultats sera mesurée au douzième mois de l'enquête.
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Philippe REIX, Professor, Hospices Civils de Lyon
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimé)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 69HCL23_0749
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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