CF Organisation of Care in the Era of Highly Effective Modulator. (HORIZON)

Organisationen af ​​cystisk fibrosebehandling i Frankrig inden for Muco-CFTR-netværket for sjældne sygdomme er baseret på 47 ressource- og kompetencecentre for cystisk fibrose (CRCM'er), som samler tværfaglige ressourcer (læger, fysioterapeuter, sygeplejersker, psykologer, diætister, socialrådgivere). ) at sikre kontinuitet og koordinering af patienters plejeforløb under hensyntagen til de fysiske, psykiske, uddannelsesmæssige/faglige og sociale konsekvenser af sygdommen. CRCM'ernes missioner er baseret på National Diagnosis and Care Protocol (PNDS 2017). Den nylige ankomst af højeffektive CFTR-modulatorer (CFTRmHE) i arsenalet af behandlinger er en terapeutisk revolution for 83 % af patienterne i det franske cystisk fibroseregister, som er berettiget til denne behandling. For nylig har tripelterapi gjort det muligt at udvide adgangen til disse modulatorer til en stor del af patientpopulationen, med spektakulære kliniske fordele, forudsat at patienten bærer mindst én F508del-mutation. Denne behandling forbedrer lungefunktionen og body mass index og reducerer pulmonale eksacerbationer med god tolerabilitet. Disse resultater har ført til dets godkendelse i 2019 i USA og 2020 i Europa. Resultater fra det virkelige liv fra 245 patienter bekræftede en spektakulær forbedring i åndedrætsfunktion og ernæringsstatus, i det omfang, at indikationen for lungetransplantation blev suspenderet hos 47 af de 53 berørte patienter. Størstedelen af ​​kvalificerede patienter startede behandlingen i 2021. De kliniske fordele har fået nogle patienter til at opgive standardbehandlinger (respiratorisk fysioterapi, bronchiale fluidisatorer) og genoverveje måden, de håndteres på på CRCM (besøgsafstand, telekonsultation). Men i mangel af bagklogskab er det ikke muligt på nuværende tidspunkt at komme med anbefalinger til at reducere plejebyrden.

Hypotesen er, at ankomsten af ​​CFTRmHE'er betydeligt har ændret måden, hvorpå cystisk fibrose håndteres, hvilket kræver en genovervejelse af, hvordan CRCM'erne er organiseret, og en omdefinering af professionelles praksis og missioner, såvel som patient-professionelle forhold.