CF-organisatie van zorg in het tijdperk van zeer effectieve modulatoren. (HORIZON)
Een heroverweging van de CF-organisatie van de zorg in het tijdperk van zeer effectieve modulatoren: een landelijk onderzoeksprogramma HORIZON.
Onlangs heeft drievoudige therapie het mogelijk gemaakt om de toegang tot deze modulatoren uit te breiden tot een groot deel van de patiëntenpopulatie, met spectaculaire klinische voordelen, op voorwaarde dat de patiënt ten minste één F508del-mutatie draagt.
De hypothese is dat de komst van CFTRmHE’s de manier waarop cystische fibrose wordt beheerd aanzienlijk heeft veranderd, wat een heroverweging vereist van de manier waarop de CRCM’s zijn georganiseerd, en een herdefinitie van de praktijken en missies van professionals, evenals van de patiënt-professionele relatie.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
De organisatie van de zorg voor cystische fibrose in Frankrijk, binnen het Muco-CFTR-netwerk voor zeldzame ziekten, is gebaseerd op 47 informatie- en competentiecentra voor cystische fibrose (CRCM's), die multidisciplinaire middelen samenbrengen (artsen, fysiotherapeuten, verpleegkundigen, psychologen, diëtisten, maatschappelijk werkers ) om de continuïteit en coördinatie van de zorgtrajecten van patiënten te waarborgen, rekening houdend met de fysieke, psychologische, educatieve/professionele en sociale gevolgen van de ziekte. De missies van de CRCM’s zijn gebaseerd op het Nationaal Diagnose- en Zorgprotocol (PNDS 2017). De recente komst van zeer effectieve CFTR-modulatoren (CFTRmHE) in het arsenaal aan behandelingen is een therapeutische revolutie voor 83% van de patiënten in het Franse Cystic Fibrosis Register die in aanmerking komen voor deze behandeling. Onlangs heeft drievoudige therapie het mogelijk gemaakt om de toegang tot deze modulatoren uit te breiden tot een groot deel van de patiëntenpopulatie, met spectaculaire klinische voordelen, op voorwaarde dat de patiënt ten minste één F508del-mutatie draagt. Deze behandeling verbetert de longfunctie en de body mass index en vermindert longexacerbaties, terwijl de behandeling goed wordt verdragen. Deze resultaten hebben geleid tot de goedkeuring ervan in 2019 in de Verenigde Staten en 2020 in Europa. Resultaten uit de praktijk bij 245 patiënten bevestigden een spectaculaire verbetering van de ademhalingsfunctie en de voedingsstatus, in die mate dat de indicatie voor longtransplantatie bij 47 van de 53 betrokken patiënten werd opgeschort. De meerderheid van de in aanmerking komende patiënten startte in 2021 met de behandeling. De klinische voordelen hebben sommige patiënten ertoe aangezet om de standaardbehandelingen (respiratoire fysiotherapie, bronchiale fluïdisatoren) achterwege te laten en de manier waarop deze in het CRCM worden behandeld (bezoeken op afstand, teleconsultatie) te heroverwegen. Het is echter, zonder kennis achteraf, op dit moment niet mogelijk om aanbevelingen te doen over het terugdringen van de zorglast.
De hypothese is dat de komst van CFTRmHE’s de manier waarop cystische fibrose wordt beheerd aanzienlijk heeft veranderd, wat een heroverweging vereist van de manier waarop de CRCM’s zijn georganiseerd, en een herdefinitie van de praktijken en missies van professionals, evenals van de patiënt-professionele relatie.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Philippe REIX, Professor
- Telefoonnummer: 04 27 85 67 72 04 27 85 50 42
- E-mail: philippe.reix@chu-lyon.fr
Studie Contact Back-up
- Naam: Julie HAESEBAERT, Professor
- Telefoonnummer: 04 72 11 57 20 04 72 11 57 05
- E-mail: julie.haesebaert@chu-lyon.fr
Studie Locaties
-
-
-
Lyon, Frankrijk
- Werving
- Groupement Hospitalier Est Pediatric CFcenter
-
Contact:
- Philippe REIX, MD PhD
- Telefoonnummer: 04 27 85 50 42
- E-mail: philippe.reix@chu-lyon.fr
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
In elke fase zullen we de aanbevelingen voor de steekproefomvang voor elke methodologische aanpak gebruiken
- Nationale enquêtes via CRCM-enquête: alle nationale CRCM-centra zullen door het netwerk worden gecontacteerd.
- Nationaal register indicatoronderzoek = 7513 patiënten in totaal, waaronder 5000 die in aanmerking komen voor zeer effectieve CFTRm, voor het onderzoek naar trajecten op nationaal niveau, waarvoor klinische en gezondheidszorgconsumptiegegevens beschikbaar zijn in het nationale register gekoppeld aan de SNDS.
- Casestudy: 8 tot 10 CRCM's, 7 tot 8 professionals en 7 tot 8 patiënten per CRCM, d.w.z. 56 tot 80 professionals, 56 tot 80 patiënten.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Patiënten van 6 jaar en ouder met cystische fibrose die gedurende ten minste 12 maanden met CFTRmHE worden behandeld
- Patiënten ouder dan 6 jaar met cystische fibrose die niet in aanmerking komen voor CFTRmHE-behandeling
- Families van patiënten jonger dan 18 jaar
- Professionals die langer dan 12 maanden in een CRCM werken, fysiotherapeuten en wijkverpleegkundigen die betrokken zijn bij de behandeling van cystische fibrose.
Uitsluitingscriteria * :
- Weigering om deel te nemen
- Personen die door een rechterlijke of administratieve beslissing van hun vrijheid zijn beroofd
- Personen onder psychiatrische zorg
- Volwassenen onder wettelijke bescherming (voogdij, curatorschap)
- Personen die niet zijn aangesloten bij een socialezekerheidsstelsel of begunstigden van een gelijkaardig stelsel
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Patiënten uit het 47 CF Franse centrum
Nationaal register indicatoronderzoek = 7513 patiënten in totaal, waaronder 5000 die in aanmerking komen voor zeer effectieve CFTRm, voor het onderzoek naar trajecten op nationaal niveau, waarvoor klinische en gezondheidszorgconsumptiegegevens beschikbaar zijn in het nationale register gekoppeld aan de SNDS
|
Intervention mapping is een model dat vragenlijsten van patiënten en professionals combineert met een kwalitatief onderzoek waarbij gebruik wordt gemaakt van individuele interviews met patiënten en focusgroepen met professionals om de obstakels en hefbomen voor verandering op het niveau van patiënten, professionals en organisaties te identificeren.
|
|
Beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg
Case study: 8 tot 10 CRCM’s, 7 tot 8 professionals en 7 tot 8 patiënten per CRCM, d.w.z. 56 tot 80 professionals, 200 tot 400 patiënten DELPHI: panel van 80 professionals en patiënten/ouders
|
Intervention mapping is een model dat vragenlijsten van patiënten en professionals combineert met een kwalitatief onderzoek waarbij gebruik wordt gemaakt van individuele interviews met patiënten en focusgroepen met professionals om de obstakels en hefbomen voor verandering op het niveau van patiënten, professionals en organisaties te identificeren.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het verkrijgen van een nationale consensus over een voorstel voor een nieuwe organisatie van het cystic fibrosis zorgtraject, inclusief de CRCM’s en het liberale netwerk
Tijdsspanne: De uitkomstmaat wordt gemeten in de twaalfde maand van het onderzoek.
|
Het zal worden gemeten aan de hand van een gemengde aanpak, gebaseerd op het intervention mapping-model dat vragenlijsten van patiënten en professionals combineert met een kwalitatief onderzoek waarbij gebruik wordt gemaakt van individuele interviews met patiënten en focusgroepen met professionals om de obstakels en hefbomen voor verandering op het niveau van patiënten, professionals en organisaties te identificeren. . De belangrijkste uitkomstmaat is het opzetten van een nieuwe organisatie van de zorg voor pwCF en HCP’s in het HEMT-tijdperk, door het ontwikkelen van een evaluatieplan met behulp van een op de gemeenschap gebaseerde participatieve benadering om de externe validiteit te bevorderen. |
De uitkomstmaat wordt gemeten in de twaalfde maand van het onderzoek.
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Philippe REIX, Professor, Hospices Civils de Lyon
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Geschat)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Geschat)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 69HCL23_0749
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Taaislijmziekte
-
Hospital de Clinicas de Porto AlegreOnbekendTaaislijmziekte | Cystic Fibrosis Longexacerbatie | Cystische fibrose bij kinderen | Cystic Fibrosis Met ExacerbatieBrazilië
-
Boston Children's HospitalVoltooidTaaislijmziekte | Aan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Met Intestinale ManifestatiesVerenigde Staten
-
Rhode Island HospitalCystic Fibrosis FoundationWervingTaaislijmziekte | Aan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Met Intestinale ManifestatiesVerenigde Staten
-
Royal College of Surgeons, IrelandThe Hospital for Sick Children; Imperial College London; Erasmus Medical Center; University... en andere medewerkersActief, niet wervendTaaislijmziekte | Aanhankelijkheid, medicatie | Cystic Fibrosis gastro-intestinale ziekte | Cystische fibrose bij kinderen | Cystic Fibrosis LeverziekteVerenigd Koninkrijk, Ierland
-
University of Colorado, DenverCystic Fibrosis FoundationBeëindigdAan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Longexacerbatie | Cystische fibrose bij kinderenVerenigde Staten
-
Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata VeronaNog niet aan het werven
-
Alexander HorsleyWervingCystische fibrose (CF) | Cystic Fibrosis LongexacerbatieVerenigd Koninkrijk
-
Herlev and Gentofte HospitalCopenhagen University Hospital, DenmarkActief, niet wervendMyocardinfarct | Hartziekten | Hartfalen | Hartinfarct | Taaislijmziekte | Hartfalen, diastolisch | Hartfalen, systolisch | Linkerventrikeldisfunctie | Aan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis gastro-intestinale ziekte | Cystische fibrose van de alvleesklier | Cystische fibrose, long | Cystic...Denemarken
-
Synspira, Inc.BeëindigdLongziekten | Taaislijmziekte | Longziekte | Antibioticaresistente infectie | Aandoening van de luchtwegen | Cystic Fibrosis Longexacerbatie | Longontsteking | Burkholderia-infecties | Long infectie | Multi-antibioticaresistentie | Longontsteking | Longinfectie Pseudomonaal | Cystic Fibrosis Long | Cystic Fibrosis... en andere voorwaardenVerenigd Koninkrijk
-
University Hospitals Cleveland Medical CenterVoltooidTaaislijmziekte | Hepatische steatose | Aan cystic fibrosis gerelateerde diabetes | Cystic Fibrosis Leverziekte | Pancreas SteatoseVerenigde Staten
Klinische onderzoeken op Interventie in kaart brengen
-
University of North Carolina, Chapel HillNational Institute on Deafness and Other Communication Disorders (NIDCD)Voltooid
-
Cardiovascular Research Society, GreeceJohns Hopkins UniversityNog niet aan het wervenTachycardie, terugkeer van atrioventriculaire knopen
-
ICIM International S.r.l.Nog niet aan het werven
-
Barts & The London NHS TrustVoltooidAtriale tachycardieVerenigd Koninkrijk
-
Barts & The London NHS TrustVoltooidBoezemfibrillerenVerenigd Koninkrijk
-
Boston Scientific CorporationVoltooid
-
The University of Texas Health Science Center,...Nog niet aan het wervenGeestelijk welzijn | Sociaal-emotioneel welzijnVerenigde Staten
-
Ege Miray TopcuVoltooidOngerustheid | Ondersteunende zorg onder leiding van een verpleegkundige | Verpleegkundige interventiesTurkije (Türkiye)
-
Leipzig Heart Institute GmbHGeschorstVentriculaire tachycardieDuitsland
-
Kardium Inc.VoltooidBoezemfibrillerenDuitsland, Zwitserland