CF Organizace péče v éře vysoce efektivního modulátoru. (HORIZON)

Organizace péče o cystickou fibrózu ve Francii v rámci sítě vzácných onemocnění Muco-CFTR je založena na 47 střediscích zdrojů a kompetence cystické fibrózy (CRCM), která sdružují multidisciplinární zdroje (lékaři, fyzioterapeuti, zdravotní sestry, psychologové, dietologové, sociální pracovníci ) zajistit kontinuitu a koordinaci cest péče o pacienty s přihlédnutím k fyzickým, psychologickým, vzdělávacím/profesním a sociálním důsledkům onemocnění. Mise CRCM jsou založeny na protokolu National Diagnosis and Care Protocol (PNDS 2017). Nedávný příchod vysoce účinných modulátorů CFTR (CFTRmHE) do arzenálu léčby je terapeutickou revolucí pro 83 % pacientů ve francouzském registru cystické fibrózy, kteří mají nárok na tuto léčbu. V poslední době umožnila trojitá terapie rozšířit přístup k těmto modulátorům velké části populace pacientů s velkolepými klinickými přínosy za předpokladu, že pacient nese alespoň jednu mutaci F508del. Tato léčba zlepšuje funkci plic a index tělesné hmotnosti a snižuje plicní exacerbace s dobrou snášenlivostí. Tyto výsledky vedly k jeho schválení v roce 2019 ve Spojených státech a v roce 2020 v Evropě. Reálné výsledky od 245 pacientů potvrdily velkolepé zlepšení respiračních funkcí a nutričního stavu do té míry, že indikace k transplantaci plic byla pozastavena u 47 z 53 dotčených pacientů. Většina způsobilých pacientů zahájila léčbu v roce 2021. Klinické přínosy přiměly některé pacienty, aby opustili standardní léčbu (respirační fyzioterapie, fluidizéry průdušek) a přehodnotili způsob, jakým jsou vedeni v CRCM (rozestupy návštěv, telekonzultace). Vzhledem k absenci zpětného pohledu však v současnosti není možné vydávat doporučení ke snížení zátěže péče.

Hypotézou je, že příchod CFTRmHE značně změnil způsob, jakým je cystická fibróza zvládána, což vyžaduje přehodnocení toho, jak jsou CRCM organizovány, a redefinici postupů a poslání profesionálů, jakož i vztahu mezi pacientem a profesionálem.