Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Организация помощи при МВ в эпоху высокоэффективных модуляторов. (HORIZON)

12 сентября 2024 г. обновлено: Hospices Civils de Lyon

Переосмысление организации лечения CF в эпоху высокоэффективных модуляторов: общенациональная исследовательская программа ГОРИЗОНТ.

Недавно тройная терапия позволила расширить доступ к этим модуляторам для значительной части пациентов с впечатляющими клиническими преимуществами при условии, что пациент несет хотя бы одну мутацию F508del.

Гипотеза состоит в том, что появление CFTRmHE значительно изменило способы лечения муковисцидоза, что потребовало переосмысления организации CRCM и переопределения практики и миссии профессионалов, а также отношений между пациентом и профессиональной деятельностью.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Организация лечения муковисцидоза во Франции в рамках сети редких заболеваний Muco-CFTR основана на 47 ресурсно-компетентных центрах по муковисцидозу (CRCM), которые объединяют междисциплинарные ресурсы (врачи, физиотерапевты, медсестры, психологи, диетологи, социальные работники). ) обеспечить непрерывность и координацию оказания помощи пациентам с учетом физических, психологических, образовательно-профессиональных и социальных последствий заболевания. Миссии CRCM основаны на Национальном протоколе диагностики и лечения (PNDS 2017). Недавнее появление высокоэффективных модуляторов CFTR (CFTRmHE) в арсенале методов лечения является терапевтической революцией для 83% пациентов во Французском реестре муковисцидоза, которые имеют право на это лечение. Недавно тройная терапия позволила расширить доступ к этим модуляторам для значительной части пациентов с впечатляющими клиническими преимуществами при условии, что пациент несет хотя бы одну мутацию F508del. Это лечение улучшает функцию легких и индекс массы тела, а также уменьшает легочные обострения и обладает хорошей переносимостью. Эти результаты привели к его одобрению в 2019 году в США и в 2020 году в Европе. Реальные результаты 245 пациентов подтвердили впечатляющее улучшение дыхательной функции и статуса питания, вплоть до того, что показания к трансплантации легких были приостановлены у 47 из 53 пациентов. Большинство подходящих пациентов начали лечение в 2021 году. Клинические преимущества побудили некоторых пациентов отказаться от стандартного лечения (респираторная физиотерапия, бронхиальные разжижители) и пересмотреть методы лечения в CRCM (интервал посещений, телеконсультации). Однако из-за отсутствия ретроспективного анализа в настоящее время невозможно дать рекомендации по снижению бремени ухода.

Гипотеза состоит в том, что появление CFTRmHE значительно изменило способы лечения муковисцидоза, что потребовало переосмысления организации CRCM и переопределения практики и миссии профессионалов, а также отношений между пациентом и профессиональной деятельностью.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

5000

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Philippe REIX, Professor
  • Номер телефона: 04 27 85 67 72 04 27 85 50 42
  • Электронная почта: philippe.reix@chu-lyon.fr

Учебное резервное копирование контактов

  • Имя: Julie HAESEBAERT, Professor
  • Номер телефона: 04 72 11 57 20 04 72 11 57 05
  • Электронная почта: julie.haesebaert@chu-lyon.fr

Места учебы

  • Франция
      • Lyon, Франция
        • Рекрутинг
        • Groupement Hospitalier Est Pediatric CFcenter
        • Контакт:
          • Philippe REIX, MD PhD
          • Номер телефона: 04 27 85 50 42
          • Электронная почта: philippe.reix@chu-lyon.fr

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Ребенок
  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

На каждом этапе мы будем использовать рекомендации по размеру выборки для каждого методологического подхода.

  • Национальные опросы с помощью анкеты CRCM: сеть свяжется со всеми национальными центрами CRCM.
  • Исследование показателей национального реестра = всего 7513 пациентов, в том числе 5000, имеющих право на высокоэффективный CFTRm, для изучения путей на национальном уровне, для которых клинические и медицинские данные о потреблении доступны в национальном реестре, связанном с SNDS.
  • Практический пример: от 8 до 10 CRCM, от 7 до 8 специалистов и от 7 до 8 пациентов на каждый CRCM, т.е. от 56 до 80 специалистов, от 56 до 80 пациентов.

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты в возрасте 6 лет и старше с муковисцидозом, получавшие CFTRmHE в течение не менее 12 месяцев.
  • Пациенты старше 6 лет с муковисцидозом, не имеющие права на лечение CFTRmHE
  • Семьи пациентов до 18 лет.
  • Профессионалы, работающие в CRCM более 12 месяцев, физиотерапевты и участковые медсестры, занимающиеся лечением муковисцидоза.

Критерии исключения * :

  • Отказ от участия
  • Лица, лишенные свободы по судебному или административному решению
  • Лица, находящиеся под психиатрической опекой
  • Совершеннолетние, находящиеся под правовой защитой (опека, попечительство)
  • Лица, не связанные со схемой социального обеспечения, или бенефициары аналогичной схемы

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Пациенты французского центра 47 CF
Исследование показателей национального реестра = всего 7513 пациентов, в том числе 5000, имеющих право на высокоэффективный CFTRm, для изучения путей на национальном уровне, для которых клинические и медицинские данные о потреблении доступны в национальном реестре, связанном с SNDS
Другой: Картирование вмешательств
Картирование вмешательств — это модель, сочетающая анкеты пациентов и профессиональных специалистов, а также качественный опрос с использованием индивидуальных интервью с пациентами и фокус-групп с профессионалами для выявления препятствий и рычагов для изменений на уровне пациентов, специалистов и организаций.
Медицинские работники
Практический пример: 8–10 CRCM, 7–8 специалистов и 7–8 пациентов на CRCM, т.е. 56–80 специалистов, 200–400 пациентов DELPHI: панель из 80 специалистов и пациентов/родителей
Другой: Картирование вмешательств
Картирование вмешательств — это модель, сочетающая анкеты пациентов и профессиональных специалистов, а также качественный опрос с использованием индивидуальных интервью с пациентами и фокус-групп с профессионалами для выявления препятствий и рычагов для изменений на уровне пациентов, специалистов и организаций.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Достижение национального консенсуса по предложению о новой организации системы лечения муковисцидоза, включая CRCM и либеральную сеть.
Временное ограничение: Результат будет измеряться на двенадцатом месяце исследования.

Оно будет измеряться с помощью смешанного подхода, основанного на модели картирования вмешательств, сочетающей анкеты для пациентов и специалистов, а также качественный опрос с использованием индивидуальных интервью с пациентами и фокус-групп с профессионалами для выявления препятствий и рычагов для изменений на уровне пациентов, специалистов и организаций. .

Основным показателем конечного результата является создание новой организации ухода за людьми с pwCF и медицинскими работниками в эпоху HEMT путем разработки плана оценки с использованием подхода, основанного на участии сообщества, для обеспечения внешней валидности.
Результат будет измеряться на двенадцатом месяце исследования.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Hospices Civils de Lyon

Следователи

  • Главный следователь: Philippe REIX, Professor, Hospices Civils de Lyon

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

1 сентября 2023 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2026 г.

Завершение исследования (Оцененный)

30 июня 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

12 августа 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 сентября 2024 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

19 сентября 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

19 сентября 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

12 сентября 2024 г.

Последняя проверка

1 сентября 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 69HCL23_0749

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Картирование вмешательств

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Rwanda

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться