非常に効果的なモジュレーター時代の CF ケア組織。 (HORIZON)
高効率モジュレーター時代の CF ケア組織の再考: 全国規模の研究プログラム HORIZON。
最近、三剤併用療法により、患者が少なくとも 1 つの F508del 変異を保有している場合に限り、これらのモジュレーターへのアクセスを患者集団の大部分に拡大することが可能になり、目覚ましい臨床上の利点がもたらされました。
仮説は、CFTRmHEの出現により嚢胞性線維症の管理方法が大きく変わり、CRCMの組織化の再考、専門家の実践と使命、患者と専門家の関係の再定義が必要になっているというものです。
調査の概要
詳細な説明
Muco-CFTR 希少疾患ネットワーク内のフランスにおける嚢胞性線維症ケアの組織は、多分野のリソース (医師、理学療法士、看護師、心理学者、栄養士、ソーシャルワーカー) を結集する 47 の嚢胞性線維症リソース・コンピテンス センター (CRCM) に基づいています。 ) 病気の身体的、心理的、教育的/専門的および社会的影響を考慮して、患者のケア経路の継続性と調整を確保する。 CRCM の使命は、国家診断および治療プロトコル (PNDS 2017) に基づいています。 最近、非常に効果的な CFTR モジュレーター (CFTRmHE) が治療法に登場したことは、フランス嚢胞性線維症登録に登録されているこの治療法の対象となる患者の 83% にとって、治療革命となります。 最近、三剤併用療法により、患者が少なくとも 1 つの F508del 変異を保有している場合に限り、これらのモジュレーターへのアクセスを患者集団の大部分に拡大することが可能になり、目覚ましい臨床上の利点がもたらされました。 この治療法は肺機能とBMIを改善し、肺の増悪を軽減し、忍容性も良好です。 これらの結果により、米国では 2019 年に、欧州では 2020 年に承認されました。 245人の患者から得た実際の結果では、呼吸機能と栄養状態の目覚ましい改善が確認され、該当患者53人中47人で肺移植の適応が一時停止された。 対象となる患者の大多数は2021年に治療を開始した。 臨床上の利点により、一部の患者は標準治療（呼吸理学療法、気管支流動化療法）を放棄し、CRCMでの治療方法（来院の間隔、遠隔診察）を再考するようになりました。 しかし、後知恵がなければ、介護の負担を軽減するための提言をすることは現時点では不可能です。
仮説は、CFTRmHEの出現により嚢胞性線維症の管理方法が大きく変わり、CRCMの組織化の再考、専門家の実践と使命、患者と専門家の関係の再定義が必要になっているというものです。
研究の種類
入学 (推定)
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Philippe REIX, Professor
- 電話番号：04 27 85 67 72 04 27 85 50 42
- メール：philippe.reix@chu-lyon.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Julie HAESEBAERT, Professor
- 電話番号：04 72 11 57 20 04 72 11 57 05
- メール：julie.haesebaert@chu-lyon.fr
研究場所
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Lyon、フランス
- 募集
- Groupement Hospitalier Est Pediatric CFcenter
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コンタクト：
- Philippe REIX, MD PhD
- 電話番号：04 27 85 50 42
- メール：philippe.reix@chu-lyon.fr
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
サンプリング方法
調査対象母集団
各フェーズでは、各方法論的アプローチに対するサンプル サイズの推奨値を使用します。
- CRCM アンケートによる全国調査: すべての全国 CRCM センターがネットワークによって連絡されます。
- 全国登録指標研究 = 国家レベルでの経路の研究のために、非常に効果的な CFTRm の対象となる 5,000 人を含む合計 7,513 人の患者が対象となり、その臨床および医療消費データは SNDS にリンクされた国内登録で利用可能です。
- ケーススタディ: CRCM あたり 8 ～ 10 人の CRCM、7 ～ 8 人の専門家、7 ～ 8 人の患者、つまり 56 ～ 80 人の専門家、56 ～ 80 人の患者。
説明
包含基準:
- -少なくとも12ヶ月間CFTRmHEで治療を受けた6歳以上の嚢胞性線維症患者
- 6歳以上の嚢胞性線維症患者はCFTRmHE治療の対象外
- 18歳未満の患者の家族
- CRCM で 12 か月以上勤務する専門家、理学療法士、地域看護師が嚢胞性線維症の管理に携わっています。
除外基準 * :
- 参加の拒否
- 司法または行政の決定によって自由を剥奪された人
- 精神科の治療を受けている人
- 法的保護（後見、保佐）を受けている成人
- 社会保障制度に加入していない人、または同様の制度の受給者
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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47 CF フランスセンターの患者
国内登録指標研究 = 国家レベルでの経路の研究のため、高効果な CFTRm の対象となる 5,000 人を含む合計 7,513 人の患者。SNDS にリンクされた国内登録で臨床および医療消費データが入手可能
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介入マッピングは、患者と専門家のアンケートと、患者との個別インタビューおよび専門家とのフォーカスグループを使用した定性調査を組み合わせたモデルであり、患者、専門家、組織のレベルで変化すべき障害と要因を特定します。
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医療専門家
ケーススタディ: CRCM 8 ～ 10 名、CRCM ごとに専門家 7 ～ 8 名、患者 7 ～ 8 名、つまり専門家 56 ～ 80 名、患者 200 ～ 400 名 DELPHI: 専門家 80 名と患者 / 保護者からなるパネル
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介入マッピングは、患者と専門家のアンケートと、患者との個別インタビューおよび専門家とのフォーカスグループを使用した定性調査を組み合わせたモデルであり、患者、専門家、組織のレベルで変化すべき障害と要因を特定します。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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CRCMおよびリベラルネットワークを含む嚢胞性線維症治療経路の新しい組織の提案について国民的合意を得る
時間枠：結果の尺度は調査の 12 か月目に測定されます。
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これは、患者と専門家のアンケートを組み合わせた介入マッピングモデルと、患者との個別インタビューおよび専門家とのフォーカスグループを使用した定性調査に基づく混合アプローチによって測定され、患者、専門家、組織のレベルで変化すべき障害と要因を特定します。 。 主な成果尺度は、外部妥当性を促進するためのコミュニティベースの参加型アプローチを使用した評価計画を開発することにより、HEMT 時代における pwCF と HCP のための新しいケア組織を確立することです。 |
結果の尺度は調査の 12 か月目に測定されます。
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Philippe REIX, Professor、Hospices Civils de Lyon
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
介入マッピングの臨床試験
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Boston Scientific Corporation完了
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Imperial College LondonImperial College Healthcare NHS Trust募集
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Kansas City Heart Rhythm Research FoundationKansas City Heart Rhythm Institute; St. Bernards Medical Center; Sarasota Medical Center募集
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University of MichiganNational Institute on Drug Abuse (NIDA)完了
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University of Southern CaliforniaNational Institutes of Health (NIH)積極的、募集していない