CF Organisation of Care in the Era of Highly Effective Modulator. (HORIZON)
Rethinking CF Organization of Care in the Era of Highly Effective Modulator: a Nationwide Research Program HORIZON.
Trippelterapi har nyligen gjort det möjligt att utöka tillgången till dessa modulatorer till en stor del av patientpopulationen, med spektakulära kliniska fördelar, förutsatt att patienten bär på minst en F508del-mutation.
Hypotesen är att ankomsten av CFTRmHEs avsevärt har förändrat sättet att hantera cystisk fibros, vilket kräver en omprövning av hur CRCM är organiserad, och en omdefiniering av yrkesverksammas praxis och uppdrag, såväl som patient-professionell relation.
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Organisationen av cystisk fibrosvård i Frankrike, inom Muco-CFTR-nätverket för sällsynta sjukdomar, är baserad på 47 resurs- och kompetenscentrum för cystisk fibros (CRCM), som samlar multidisciplinära resurser (läkare, sjukgymnaster, sjuksköterskor, psykologer, dietister, socialarbetare). ) att säkerställa kontinuiteten och samordningen av patienternas vårdvägar, med hänsyn till sjukdomens fysiska, psykologiska, pedagogiska/professionella och sociala konsekvenser. CRCMs uppdrag är baserade på National Diagnosis and Care Protocol (PNDS 2017). Den senaste tidens ankomst av mycket effektiva CFTR-modulatorer (CFTRmHE) i arsenalen av behandlingar är en terapeutisk revolution för 83 % av patienterna i det franska registret för cystisk fibros som är kvalificerade för denna behandling. Trippelterapi har nyligen gjort det möjligt att utöka tillgången till dessa modulatorer till en stor del av patientpopulationen, med spektakulära kliniska fördelar, förutsatt att patienten bär på minst en F508del-mutation. Denna behandling förbättrar lungfunktionen och body mass index, och minskar lungexacerbationer, med god tolerabilitet. Dessa resultat har lett till dess godkännande 2019 i USA och 2020 i Europa. Verkliga resultat från 245 patienter bekräftade en spektakulär förbättring av andningsfunktion och näringsstatus, till den grad att indikationen för lungtransplantation avbröts hos 47 av de 53 berörda patienterna. Majoriteten av de kvalificerade patienterna påbörjade behandling 2021. De kliniska fördelarna har fått vissa patienter att överge standardbehandlingar (respiratorisk sjukgymnastik, bronkial fluidisatorer) och att ompröva hur de hanteras på CRCM (mellanrum mellan besök, telekonsultation). Men i avsaknad av facit i hand är det i dagsläget inte möjligt att ge rekommendationer för att minska vårdbördan.
Hypotesen är att ankomsten av CFTRmHEs avsevärt har förändrat sättet att hantera cystisk fibros, vilket kräver en omprövning av hur CRCM är organiserad, och en omdefiniering av yrkesverksammas praxis och uppdrag, såväl som patient-professionell relation.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Kontakter och platser
Studiekontakt
- Namn: Philippe REIX, Professor
- Telefonnummer: 04 27 85 67 72 04 27 85 50 42
- E-post: philippe.reix@chu-lyon.fr
Studera Kontakt Backup
- Namn: Julie HAESEBAERT, Professor
- Telefonnummer: 04 72 11 57 20 04 72 11 57 05
- E-post: julie.haesebaert@chu-lyon.fr
Studieorter
-
-
-
Lyon, Frankrike
- Rekrytering
- Groupement Hospitalier Est Pediatric CFcenter
-
Kontakt:
- Philippe REIX, MD PhD
- Telefonnummer: 04 27 85 50 42
- E-post: philippe.reix@chu-lyon.fr
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
- Barn
- Vuxen
- Äldre vuxen
Tar emot friska volontärer
Testmetod
Studera befolkning
I varje fas kommer vi att använda urvalsstorleksrekommendationerna för varje metodologiskt tillvägagångssätt
- Nationella undersökningar av CRCM-enkät: alla nationella CRCM-centra kommer att kontaktas av nätverket.
- Nationell registerindikatorstudie = 7513 patienter totalt, inklusive 5000 berättigade till högeffektiv CFTRm, för studie av vägar på nationell nivå, för vilka data om klinisk och hälsovårdskonsumtion finns tillgängliga i det nationella registret kopplat till SNDS.
- Fallstudie: 8 till 10 CRCM, 7 till 8 professionella och 7 till 8 patienter per CRCM, dvs 56 till 80 professionella, 56 till 80 patienter.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter från 6 år och äldre med cystisk fibros behandlade med CFTRmHE i minst 12 månader
- Patienter över 6 år med cystisk fibros är inte kvalificerade för CFTRmHE-behandling
- Familjer till patienter under 18 år
- Proffs som arbetar i ett CRCM i mer än 12 månader, sjukgymnaster och sjuksköterskor som är involverade i hanteringen av cystisk fibros.
Uteslutningskriterier *:
- Vägra att delta
- Personer som berövats sin frihet genom rättsliga eller administrativa beslut
- Personer under psykiatrisk vård
- Vuxna under rättsligt skydd (förmyndarskap, kuratorskap)
- Personer som inte är anslutna till ett socialförsäkringssystem eller förmånstagare i ett liknande system
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter från 47 CF French center
Nationell registerindikatorstudie = 7513 patienter totalt, inklusive 5000 berättigade till högeffektiv CFTRm, för studie av vägar på nationell nivå, för vilka data om klinisk och hälsovårdskonsumtion finns tillgängliga i det nationella registret kopplat till SNDS
|
Interventionskartläggning är en modell som kombinerar patient- och professionella frågeformulär och en kvalitativ undersökning med individuella intervjuer med patienter och fokusgrupper med professionella för att identifiera hinder och hävstänger för förändring på patient-, professionell- och organisationsnivå.
|
|
Vårdpersonal
Fallstudie: 8 till 10 CRCM, 7 till 8 professionella och 7 till 8 patienter per CRCM, dvs 56 till 80 professionella, 200 till 400 patienter DELPHI: panel med 80 professionella och patienter/föräldrar
|
Interventionskartläggning är en modell som kombinerar patient- och professionella frågeformulär och en kvalitativ undersökning med individuella intervjuer med patienter och fokusgrupper med professionella för att identifiera hinder och hävstänger för förändring på patient-, professionell- och organisationsnivå.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Att erhålla en nationell konsensus om ett förslag till en ny organisation av cystisk fibros-vårdvägen, inklusive CRCM och det liberala nätverket
Tidsram: Resultatmåttet kommer att mätas vid undersökningens tolfte månad.
|
Det kommer att mätas med ett blandat tillvägagångssätt baserat på interventionskartläggningsmodellen som kombinerar patient- och professionella frågeformulär och en kvalitativ undersökning med individuella intervjuer med patienter och fokusgrupper med professionella för att identifiera hindren och hävstången för förändring på patient-, professionell- och organisationsnivå . Det huvudsakliga resultatmåttet är att etablera en ny organisation av vården för pwCF och HCPs i HEMT:s era genom att utveckla en utvärderingsplan med hjälp av en samhällsbaserad deltagande strategi för att främja extern validitet. |
Resultatmåttet kommer att mätas vid undersökningens tolfte månad.
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Philippe REIX, Professor, Hospices Civils de Lyon
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Beräknad)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 69HCL23_0749
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .