观察瑞莫杜林安全性、耐受性和有效性的研究
2025年8月12日 更新者：Excelsior
一项多中心前瞻性研究，观察 Remodulin® 在肺动脉高压患者中的安全性、耐受性和有效性
这是一项多中心、单臂、前瞻性研究，招募被诊断为肺动脉高压的患者。
本研究的目的是观察曲前列环素对肺动脉高压受试者的疗效和安全性。
研究概览
详细说明
这是一项多中心、单臂、前瞻性研究，招募被诊断为肺动脉高压的患者。
预计学习期限为2年。
符合NHI标准并接受曲前列环素皮下/静脉注射的PAH患者将被邀请参加本研究进行观察。
研究药物的剂量和给药方案将由研究者判断。
如果符合资格标准并且受试者签署了知情同意书，受试者将被纳入本研究。
将进行 10 次访视：访视 1（筛查访视，第 -2 ~ -1 周）、访视 2（第 1 周，首次使用曲前列环素）、访视 3 至 9（第 13 至 85 周）、访视 10（第 97 周）。
第 1 周的第 1 天应该是曲前列环素治疗的开始日。
第 2 次访视后，受试者将每 3 个月（即 12 周）返回诊所。NT-proBNP 水平、WHO 功能分级、6 分钟步行距离、超声心动图、脉搏血氧饱和度、改良 Borg 呼吸困难量表、SF-36 问卷、并收集曲前列环素的剂量方案（包括剂量调整）。
对于临床恶化和死亡的时间，将在研究期间进行随访。
24 个月内的所有并发事件都将被记录。
将检查安全信息，包括生命体征和体检。
每次就诊时都将使用预先指定的 AESI 检查表对特别关注的不良事件 (AESI) 进行审查。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
20
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Cliff Lin
- 电话号码：1421 +886226557568
- 邮箱：cliff.lin@excelsiorgroup.com.tw
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 孩子
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
取样方法
概率样本
研究人群
被诊断为有症状的特发性或遗传性PAH，属于WHO功能性III级和IV级症状并符合NHI标准的患者，将安排接受皮下/静脉曲前列环素治疗
描述
纳入标准：
- 诊断为有症状的特发性或遗传性 PAH，分类为 WHO 功能性 III 级和 IV 级症状。
- 符合NHI标准的PAH患者将被安排接受皮下/静脉曲前列环素治疗。
- 能够遵守研究访问时间表并理解并遵守所有协议要求。
- 将提供填写完整并签署的书面知情同意书
排除标准：
- 与皮下/静脉注射曲前列环素不同的注射前列腺素的积极治疗
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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NT-proBNP 相对于基线的变化
大体时间：第 97 周
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计算从基线到第 97 周的“N 末端 B 型利钠肽”变化
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第 97 周
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WHO 功能等级相对于基线的变化
大体时间：第 97 周
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计算世界卫生组织功能等级从基线到第 97 周的变化。 世界卫生组织 (WHO) 功能分级描述了患者肺动脉高压 (PH) 症状的严重程度。 PH 分为四种不同的类别 - I 是最温和的类型，IV 是最严重的类型。 |
第 97 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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临床恶化和死亡的时间
大体时间：96周
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记录临床恶化和死亡的时间
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96周
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NT-proBNP 相对于基线的变化
大体时间：第 13、25、37、49、61、73 和 85 周
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计算第 13、25、37、49、61、73 和 85 周 NT-proBNP 相对于基线的变化
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第 13、25、37、49、61、73 和 85 周
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6 分钟步行距离 (6MWD) 相对于基线的变化
大体时间：第 25、49、73 和 97 周
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计算第 25、49、73 和 97 周的 6 分钟步行距离 (6MWD) 与基线的差距
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第 25、49、73 和 97 周
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从开始治疗到临床恶化的剂量使用趋势
大体时间：96周
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记录患者在整个研究期间服用的所有每日剂量
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96周
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特别关注的不良事件 (AESI)
大体时间：96周
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AESI 包括输注部位疼痛、输注部位反应、头痛、腹泻、恶心、皮疹、下颌疼痛、潮热、血管舒张和水肿
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96周
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WHO 功能等级相对于基线的变化
大体时间：第 13、25、37、49、61、73 和 85 周
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计算第 13、25、37、49、61、73 和 85 周时 WHO 功能分级相对于基线的变化 世界卫生组织 (WHO) 功能分级描述了患者肺动脉高压 (PH) 症状的严重程度。 PH 分为四种不同的类别 - I 是最温和的类型，IV 是最严重的类型。 |
第 13、25、37、49、61、73 和 85 周
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右心房 (RA) 区域相对于基线的变化
大体时间：第 25、49、73 和 97 周
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右心室结构和功能将通过超声心动图监测，包括右心房 (RA) 区域。
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第 25、49、73 和 97 周
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TAPSE/sPAP 比率相对于基线的变化。
大体时间：第 25、49、73 和 97 周
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通过超声心动图监测右心室结构和功能，包括三尖瓣环平面收缩期偏移（TAPSE）/收缩期肺动脉压（sPAP）比值。
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第 25、49、73 和 97 周
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心包积液相对于基线的变化。
大体时间：第 25、49、73 和 97 周
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将通过超声心动图监测右心室结构和功能，包括心包积液。
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第 25、49、73 和 97 周
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改良博格呼吸困难量表相对于基线的变化
大体时间：第 25、49、73 和 97 周
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计算第 25、49、73 和 97 周时改良博格呼吸困难量表相对于基线的变化。 改良的博格呼吸困难量表是患者自我报告的用力时呼吸困难的测量方法。 该量表是一个分类量表，分数从 0 到 10，其中 0 代表正常呼吸，10 代表最大呼吸困难。 |
第 25、49、73 和 97 周
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SF-36 调查问卷中相对于基线的变化
大体时间：第 25、49、73 和 97 周
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计算第 25、49、73 和 97 周 SF-36 调查问卷相对于基线的变化。 36 项简短调查 (SF-36) 是一种经常使用、经过充分研究、自我报告的健康测量结果测量工具。 它源于一项名为“医疗结果研究”的研究，旨在客观衡量生活质量。 它包含 36 个问题，涵盖八个健康领域。 使用评分键对不同领域的分数进行转换和汇总，以获得指示从低到高 QOL 范围的总分。 |
第 25、49、73 和 97 周
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同期活动
大体时间：96周
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并发事件包括撤回同意、使用救援药物、停止曲前列环素治疗、与 PAH 无关的住院治疗、改用其他 PAH 药物（曲前列环素除外）、添加 PAH 药物或新发合并症。
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96周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (估计的)
2025年10月16日
初级完成 (估计的)
2029年5月31日
研究完成 (估计的)
2029年12月31日
研究注册日期
首次提交
2024年8月22日
首先提交符合 QC 标准的
2024年9月18日
首次发布 (实际的)
2024年9月19日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2025年8月15日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年8月12日
最后验证
2025年8月1日
更多信息
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