Een onderzoek om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Remodulin te observeren
12 augustus 2025 bijgewerkt door: Excelsior
Een prospectief onderzoek in meerdere centra om de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van Remodulin® bij patiënten met pulmonale arteriële hypertensie te observeren
Dit is een prospectief onderzoek in meerdere centra, met één arm, voor de inschrijving van patiënten bij wie de diagnose pulmonale arteriële hypertensie is gesteld.
Het doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van treprostinil te observeren bij personen met pulmonale arteriële hypertensie.
Studie Overzicht
Toestand
Nog niet aan het werven
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Dit is een prospectief onderzoek in meerdere centra, met één arm, voor de inschrijving van patiënten bij wie de diagnose pulmonale arteriële hypertensie is gesteld.
De verwachte studieperiode bedraagt 2 jaar.
PAH-patiënten die aan de NHI-criteria voldeden om treprostinil subcutaan/intraveneus te ontvangen, zullen worden uitgenodigd om ter observatie aan dit onderzoek deel te nemen.
De dosering en het toedieningsschema van de onderzoeksmedicatie zullen door de onderzoekers worden beoordeeld.
Als aan de geschiktheidscriteria is voldaan en de proefpersoon de geïnformeerde toestemming heeft ondertekend, worden de proefpersonen voor dit onderzoek ingeschreven.
Er zijn 10 bezoeken: bezoek 1 (screeningsbezoek, week -2 ~ -1), bezoek 2 (week 1, eerste gebruik treprostinil), bezoek 3 tot 9 (week 13 tot 85), bezoek 10 (week 97).
Dag 1 in week 1 moet de startdag van de behandeling met treprostinil zijn.
De proefpersonen worden elke 3 maanden (d.w.z. 12 weken) na bezoek 2 teruggestuurd naar de klinieken. Het NT-proBNP-niveau, functionele WHO-klasse, 6 minuten loopafstand, echocardiografie, pulsoximetrie, aangepaste Borg Dyspneu-schaal, SF-36-vragenlijst, en doseringsregimes van treprostinil (inclusief dosisaanpassing) zullen worden verzameld.
De tijd tot klinische verslechtering en overlijden zal tijdens de onderzoeksperiode worden gevolgd.
Alle bijkomende gebeurtenissen binnen 24 maanden worden geregistreerd.
Veiligheidsinformatie, inclusief vitale functies, en fysieke onderzoeken zullen worden gecontroleerd.
Bijwerkingen van bijzonder belang (AESI's) worden bij elk bezoek beoordeeld aan de hand van een vooraf vastgestelde AESI-checklist.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
20
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Cliff Lin
- Telefoonnummer: 1421 +886226557568
- E-mail: cliff.lin@excelsiorgroup.com.tw
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
De patiënten bij wie symptomatische idiopathische of erfelijke PAH werd vastgesteld, geclassificeerd als symptomen van functionele klasse III en IV van de WHO en die voldeden aan de NHI-criteria, zullen een subcutane/intraveneuze behandeling met treprostinil krijgen.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Gediagnosticeerd met symptomatische idiopathische of erfelijke PAH, geclassificeerd als symptomen van functionele klasse III en IV van de WHO.
- PAH-patiënten, die aan de NHI-criteria voldeden, zullen een subcutane/intraveneuze behandeling met treprostinil krijgen.
- Vermogen om zich te houden aan het schema van het studiebezoek en om alle protocolvereisten te begrijpen en na te leven.
- Zal ingevulde en ondertekende schriftelijke geïnformeerde toestemmingen verstrekken
Uitsluitingscriteria:
- Actieve behandeling met injecteerbare prostanoïden, anders dan subcutaan/intraveneus treprostinil
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in NT-proBNP
Tijdsspanne: Week 97
|
Bereken de verandering van het "N-terminale pro B-type natriuretisch peptide" vanaf de uitgangswaarde tot week 97
|
Week 97
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de functionele klasse van de WHO
Tijdsspanne: Week 97
|
Bereken de verandering in de functionele klasse van de Wereldgezondheidsorganisatie vanaf de basislijn tot week 97. De functionele klasse van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) beschrijft hoe ernstig de symptomen van pulmonale hypertensie (PH) van een patiënt zijn. Er zijn vier verschillende klassen: I is de mildste en IV is de ernstigste vorm van PH. |
Week 97
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Tijd tot klinische verslechtering en overlijden
Tijdsspanne: 96 weken
|
Registreer de tijd tot klinische verslechtering en overlijden
|
96 weken
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in NT-proBNP
Tijdsspanne: Week 13, 25, 37, 49, 61, 73 en 85
|
Bereken de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in NT-proBNP in week 13, 25, 37, 49, 61, 73 en 85
|
Week 13, 25, 37, 49, 61, 73 en 85
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in 6 minuten loopafstand (6MWD)
Tijdsspanne: Week 25, 49, 73 en 97
|
Bereken de verandering ten opzichte van de basislijn in een loopafstand van 6 minuten (6MWD) in week 25, 49, 73 en 97
|
Week 25, 49, 73 en 97
|
|
Trend in dosisgebruik vanaf het begin van de behandeling tot klinische verslechtering
Tijdsspanne: 96 weken
|
Registreer alle dagelijkse doses die de patiënten gedurende de gehele onderzoeksperiode hebben toegediend
|
96 weken
|
|
Bijwerkingen van bijzonder belang (AESI's)
Tijdsspanne: 96 weken
|
AESI's omvatten pijn op de infusieplaats, reactie op de infusieplaats, hoofdpijn, diarree, misselijkheid, huiduitslag, kaakpijn, opvliegers, vasodilatatie en oedeem
|
96 weken
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de functionele klasse van de WHO
Tijdsspanne: Week 13, 25, 37, 49, 61, 73 en 85
|
Bereken de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de functionele klasse van de WHO in week 13, 25, 37, 49, 61, 73 en 85. De functionele klasse van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) beschrijft hoe ernstig de symptomen van pulmonale hypertensie (PH) van een patiënt zijn . Er zijn vier verschillende klassen: I is de mildste en IV is de ernstigste vorm van PH. |
Week 13, 25, 37, 49, 61, 73 en 85
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in het gebied van het rechteratrium (RA).
Tijdsspanne: Week 25, 49, 73 en 97
|
De structuur en functie van de RV zullen worden gevolgd door echocardiografie, inclusief het gebied van het rechter atrium (RA).
|
Week 25, 49, 73 en 97
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de TAPSE/sPAP-ratio.
Tijdsspanne: Week 25, 49, 73 en 97
|
De structuur en functie van de RV zullen worden gevolgd door middel van echocardiografie, inclusief de verhouding tussen de tricuspid ringvormige systolische excursie (TAPSE) / systolische longslagaderdruk (sPAP).
|
Week 25, 49, 73 en 97
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in pericardiale effusie.
Tijdsspanne: Week 25, 49, 73 en 97
|
De structuur en functie van de RV zullen worden gevolgd door middel van echocardiografie, inclusief pericardiale effusie.
|
Week 25, 49, 73 en 97
|
|
Verandering ten opzichte van de basislijn in de gewijzigde Borg-dyspnoeschaal
Tijdsspanne: Week 25, 49, 73 en 97
|
Bereken de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de aangepaste Borg-dyspnoeschaal in week 25, 49, 73 en 97. De aangepaste Borg Dyspnoe-schalen zijn door de patiënt zelf gerapporteerde metingen van de ademhalingsmoeilijkheden bij inspanning. De schaal is een categorische schaal met een score van 0 tot 10, waarbij 0 staat voor normale ademhaling en 10 voor maximale kortademigheid. |
Week 25, 49, 73 en 97
|
|
Verandering ten opzichte van de uitgangssituatie in de SF-36-vragenlijst
Tijdsspanne: Week 25, 49, 73 en 97
|
Bereken de verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de SF-36-vragenlijst in week 25, 49, 73 en 97. De 36-Item Short Form Survey (SF-36) is een uitkomstmaatinstrument dat vaak wordt gebruikt, een goed onderzochte, zelfgerapporteerde maatstaf voor de gezondheid. Het komt voort uit een studie genaamd de Medical Outcomes Study voor de objectieve maatstaf voor de kwaliteit van leven. Het bestaat uit 36 vragen die acht gezondheidsdomeinen bestrijken. Scores voor de verschillende domeinen worden geconverteerd en samengevoegd met behulp van een scoresleutel, zodat een totaalscore ontstaat die een bereik van lage tot hoge kwaliteit van leven aangeeft. |
Week 25, 49, 73 en 97
|
|
Tussenliggende gebeurtenis
Tijdsspanne: 96 weken
|
Bijkomende gebeurtenissen omvatten het intrekken van de toestemming, het gebruik van noodmedicatie, stopzetting van de behandeling met treprostinil, PAH-niet-gerelateerde ziekenhuisopname, overschakeling op andere PAK-geneesmiddelen (anders dan treprostinil), aanvullende PAH-geneesmiddelen of nieuwe comorbiditeit.
|
96 weken
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Geschat)
16 oktober 2025
Primaire voltooiing (Geschat)
31 mei 2029
Studie voltooiing (Geschat)
31 december 2029
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
22 augustus 2024
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
18 september 2024
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 september 2024
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
15 augustus 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
12 augustus 2025
Laatst geverifieerd
1 augustus 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- EB057-PMS-01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .