En studie for å observere sikkerheten, tolerabiliteten og effektiviteten til Remodulin
12. august 2025 oppdatert av: Excelsior
En multisenter, prospektiv studie for å observere sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av Remodulin® hos pasienter med pulmonal arteriell hypertensjon
Dette er en multisenter, enarms, prospektiv studie for å registrere pasienter diagnostisert som pulmonal arteriell hypertensjon.
Målet med denne studien er å observere effekten og sikkerheten til treprostinil hos personer med pulmonal arteriell hypertensjon.
Studieoversikt
Status
Har ikke rekruttert ennå
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Dette er en multisenter, enarms, prospektiv studie for å registrere pasienter diagnostisert som pulmonal arteriell hypertensjon.
Forventet studietid vil være 2 år.
PAH-pasienter, som oppfylte NHI-kriteriene, for å få treprostinil subkutant/intravenøst, vil bli invitert til å bli med i denne studien for observasjon.
Dosering og administreringsplan for studiemedisin vil bli bedømt av etterforskere.
Hvis kvalifikasjonskriteriene er oppfylt og forsøkspersonen har signert det informerte samtykket, vil forsøkspersonene bli registrert i denne studien.
Det vil være 10 besøk: Besøk 1 (Screening besøk, Uke -2 ~ -1), Besøk 2 (Uke 1, førstegangs bruk treprostinil), Besøk 3 til 9 (Uke 13 til 85), Besøk 10 (Uke 97).
Dag 1 i uke 1 bør være startdagen for behandling med treprostinil.
Forsøkspersonene vil bli returnert til klinikkene hver 3. måned (dvs. 12 uker) etter besøk 2. NT-proBNP-nivået, WHO funksjonsklasse, 6-minutters gangavstand, ekkokardiografi, pulsoksymetri, modifisert Borg Dyspné-skala, SF-36 spørreskjema, og doseringsregimer for treprostinil (inkludert dosejustering) vil bli samlet inn.
For tid til klinisk forverring og død, vil det bli fulgt opp i studieperioden.
Alle periodiske hendelser innen 24 måneder vil bli registrert.
Sikkerhetsinformasjon, inkludert vitale tegn og fysiske undersøkelser vil bli kontrollert.
Uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI-er) vil bli vurdert hvert besøk ved å bruke en forhåndsutpekt AESI-sjekkliste.
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
20
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Cliff Lin
- Telefonnummer: 1421 +886226557568
- E-post: cliff.lin@excelsiorgroup.com.tw
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasientene som ble diagnostisert med symptomatisk idiopatisk eller arvelig PAH klassifisert som WHO funksjonsklasse III og IV symptomer og oppfylte NHI kriterier, vil etter planen få subkutan/intravenøs treprostinil behandling
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
- Diagnostisert med symptomatisk idiopatisk eller arvelig PAH klassifisert som WHO funksjonsklasse III og IV symptomer.
- PAH-pasient, som oppfylte NHI-kriteriene, vil etter planen få subkutan/intravenøs treprostinilbehandling.
- Evne til å overholde studiebesøksplanen og forstå og overholde alle protokollkrav.
- Vil gi utfylte og signerte skriftlige informerte samtykker
Ekskluderingskriterier:
- Aktiv behandling med injiserbare prostanoider forskjellig fra subkutan/intravenøs treprostinil
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring fra baseline i NT-proBNP
Tidsramme: Uke 97
|
Beregn endringen "N-terminal pro B type natriuretisk peptid" fra baseline til uke 97
|
Uke 97
|
|
Endring fra baseline i WHO funksjonsklasse
Tidsramme: Uke 97
|
Beregn Verdens helseorganisasjons funksjonsklasseendring fra baseline til uke 97. Funksjonsklassen fra Verdens helseorganisasjon (WHO) beskriver hvor alvorlige en pasients symptomer på pulmonal hypertensjon (PH) er. Det er fire forskjellige klasser - I er den mildeste og IV er den alvorligste formen for PH. |
Uke 97
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Tid til klinisk forverring og død
Tidsramme: 96 uker
|
Registrer tiden til klinisk forverring og død
|
96 uker
|
|
Endring fra baseline i NT-proBNP
Tidsramme: Uke 13, 25, 37, 49, 61, 73 og 85
|
Beregn endringen fra baseline i NT-proBNP ved uke 13, 25, 37, 49, 61, 73 og 85
|
Uke 13, 25, 37, 49, 61, 73 og 85
|
|
Bytt fra baseline på 6 minutters gange (6MWD)
Tidsramme: Uke 25, 49, 73 og 97
|
Beregn cange fra baseline i 6-minutters gangavstand (6MWD) ved uke 25, 49, 73 og 97
|
Uke 25, 49, 73 og 97
|
|
Trend for dosebruk fra oppstart av behandling til klinisk forverring
Tidsramme: 96 uker
|
Registrer alle de daglige dosene som pasientene administrerte i løpet av hele studieperioden
|
96 uker
|
|
Uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: 96 uker
|
AESI inkluderer smerte på infusjonsstedet, reaksjon på infusjonsstedet, hodepine, diaré, kvalme, utslett, kjevesmerter, hetetokter, vasodilatasjon og ødem
|
96 uker
|
|
Endring fra baseline i WHO funksjonsklasse
Tidsramme: Uke 13, 25, 37, 49, 61, 73 og 85
|
Beregn endringen fra baseline i WHOs funksjonsklasse ved uke 13, 25, 37, 49, 61, 73 og 85. Funksjonsklassen fra Verdens helseorganisasjon (WHO) beskriver hvor alvorlige en pasients symptomer på pulmonal hypertensjon (PH) er . Det er fire forskjellige klasser - I er den mildeste og IV er den alvorligste formen for PH. |
Uke 13, 25, 37, 49, 61, 73 og 85
|
|
Endring fra baseline i høyre atrium (RA) område
Tidsramme: Uke 25, 49, 73 og 97
|
RV struktur og funksjon vil bli overvåket ved ekkokardiografi, inkludert høyre atrium (RA) område.
|
Uke 25, 49, 73 og 97
|
|
Endring fra baseline i TAPSE/sPAP-forhold.
Tidsramme: Uke 25, 49, 73 og 97
|
RV struktur og funksjon vil bli overvåket ved ekkokardiografi, inkludert Tricuspid ringformet plan systolisk ekskursjon (TAPSE) / systolisk pulmonal arterietrykk (sPAP) ratio.
|
Uke 25, 49, 73 og 97
|
|
Endring fra baseline i perikardiell effusjon.
Tidsramme: Uke 25, 49, 73 og 97
|
RV struktur og funksjon vil bli overvåket ved ekkokardiografi, inkludert perikardiell effusjon.
|
Uke 25, 49, 73 og 97
|
|
Endring fra baseline i modifisert Borg Dyspné-skala
Tidsramme: Uke 25, 49, 73 og 97
|
Beregn endringen fra baseline i modifisert Borg Dyspné-skala ved uke 25, 49, 73 og 97. De modifiserte Borg Dyspné-skalaene er pasientens selvrapporterte mål på ens pustevansker ved anstrengelse. Skalaen er en kategorisk skala med en skår fra 0 til 10, der 0 representerer normal pust og 10 representerer maksimal dyspné. |
Uke 25, 49, 73 og 97
|
|
Endring fra baseline i SF-36 spørreskjema
Tidsramme: Uke 25, 49, 73 og 97
|
Beregn endringen fra baseline i SF-36 spørreskjema ved uke 25, 49, 73 og 97. The 36-Item Short Form Survey (SF-36) er et resultatmålsinstrument som ofte brukes, godt undersøkt, selvrapportert mål på helse. Det stammer fra en studie kalt Medical Outcomes Study for objektivt mål på livskvalitet. Den består av 36 spørsmål som dekker åtte helsedomener. Poeng for de forskjellige domenene konverteres og slås sammen ved hjelp av en skåringsnøkkel, for en total poengsum som indikerer et område fra lav til høy QOL. |
Uke 25, 49, 73 og 97
|
|
Interkurrent hendelse
Tidsramme: 96 uker
|
Interkurrente hendelser inkluderer tilbaketrekking av samtykke, bruk av redningsmedisiner, seponering av treprostinilbehandling, PAH urelatert sykehusinnleggelse, bytte til andre PAH-legemidler (annet enn treprostinil), tilleggs-PAH-medisiner eller nyoppstått komorbiditet.
|
96 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Antatt)
16. oktober 2025
Primær fullføring (Antatt)
31. mai 2029
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2029
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
22. august 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. september 2024
Først lagt ut (Faktiske)
19. september 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
15. august 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. august 2025
Sist bekreftet
1. august 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EB057-PMS-01
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .