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肢端肥大症对常规剂量的第一代生长抑素配体具有抵抗力 (ACRO-SSA)

肢端肥大症是一种慢性疾病,如果疾病持续活动,全身并发症发生率很高,寿命也会缩短。 根据手术经验、肿瘤侵犯和大小,通过手术切除垂体腺瘤,肢端肥大症的缓解率为 10% 至 70%。 在接受标准剂量的第一代生长抑素类似物(第一代SSA)治疗的患者中,大约35-45%的患者可以通过药物治疗达到对肢端肥大症的控制。 相反,对第一代SSA治疗部分或完全耐药的患者可以通过高剂量/频率第一代SSA、GH受体拮抗剂和第二代SSA治疗来控制肢端肥大症。 目前,科学界正在大力努力制定对标准剂量的第一代 SSA 耐药的肢端肥大症患者二线治疗管理的明确指南。 根据最新的专家意见、共识和指南,二线治疗的选择可能以患者的合并症和GH分泌肿瘤的分子特征为导向。 然而,分子生物标志物的临床使用尚未达成共识。

本研究的主要目的是根据以下两种治疗方案(常规剂量兰瑞肽 ATG 与高剂量兰瑞肽 ATG/频率)。 次要目标是评估肿瘤分子生物标志物、肢端肥大症的临床和生化特征以及 GH 分泌肿瘤的形态特征在预测先前详细的两种治疗方案的结果中的作用。

为了实现这些目标,我们针对肢端肥大症患者设计了一项观察性、回顾性、单中心研究。 将根据严格的纳入/排除标准招募患者。 数据收集将对分子生物标志物(例如, 患者血液中GH受体基因的基因组多态性;通过免疫组织化学对患者垂体 GH 分泌肿瘤的石蜡固定样本进行 GH、催乳素、Ki-67 标记指数 (Li)、p53、生长抑素受体亚型 2 和 5、细胞角蛋白模式和有丝分裂数的表达临床(例如 肢端肥大症诊断时的性别和年龄)和生化特征(例如 肢端肥大症诊断时、垂体手术后和开始第一代 SSA 治疗前的随机 GH、周期 GH 和 GH 最低点、IGF-I、催乳素值。 这些临床、生化和形态学标志物的结果将与兰瑞肽 ATG 在标准剂量和高剂量/高频率下的治疗结果相关。

研究概览

地位

完全的

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

102

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息,以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

      • Roma、意大利、00168
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS, UOC ENDOCRINOLOGIA

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人,称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

取样方法

非概率样本

研究人群

150名肢端肥大症患者

描述

纳入标准:

  • 诊断为肢端肥大症的患者;
  • 患者接受垂体手术一线治疗肢端肥大症;
  • 经切除的垂体瘤病理检查确诊为肢端肥大症的患者;
  • 垂体手术后持续活动性肢端肥大症患者并连续接受标准剂量兰瑞肽 ATG 治疗;
  • 以标准剂量兰瑞肽 ATG 治疗至少连续 12 个月的患者和/或以标准剂量兰瑞肽 ATG 连续 6 个月治疗然后以高剂量/频率治疗至少连续 12 个月的患者;
  • 内部数据库中提供本研究所需的所有数据的案例。

排除标准:

  • 患者在垂体手术前接受过药物治疗或放射治疗;
  • 患者在开始兰瑞肽 ATG 治疗前 3 年内接受过放疗;
  • 使用其他药物(如多巴胺激动剂和/或 GH 受体拮抗剂)治疗肢端肥大症的患者。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息,包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的?

设计细节

队列和干预

团体/队列
干预/治疗
Fg-SRL 低剂量
对低剂量 fg-SRL 有反应的患者
鉴定对低剂量和高剂量 fg-SRL 反应的临床、生化、分子标记
其他名称:
  • 生长抑素受体配体
高剂量 fg-SRL
对高剂量 fg-SRL 有反应的患者
鉴定对低剂量和高剂量 fg-SRL 反应的临床、生化、分子标记
其他名称:
  • 生长抑素受体配体
其他治疗
对低/高剂量的 fg-SRL 无反应的患者
鉴定对低剂量和高剂量 fg-SRL 反应的临床、生化、分子标记
其他名称:
  • 生长抑素受体配体

研究衡量的是什么?

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
兰瑞肽 ATG 功效
大体时间:24个月
在治疗 6、12 和 24 个月时肢端肥大症得到控制的患者人数
24个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

调查人员

  • 首席研究员:Sabrina Chiloiro、Fondazione Policlinico Universitario A. gemelli, IRCCS

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查,以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年1月26日

初级完成 (实际的)

2024年1月31日

研究完成 (实际的)

2024年7月31日

研究注册日期

首次提交

2023年3月6日

首先提交符合 QC 标准的

2024年9月19日

首次发布 (实际的)

2024年9月23日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2024年9月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2024年9月19日

最后验证

2024年9月1日

更多信息

与本研究相关的术语

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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