恶性脑肿瘤患者医疗决策中的专家共识和人工智能 (EC-AIM Brain)

1）统计分析计划：

1. 本文件提供了 EC-AIM 大脑研究计划的统计分析的详细信息。
2. 本研究的目的：

我。 主要目标是确定治疗符合专家共识的患者是否比治疗不符合专家共识的患者有更好的结果。

1. 这将通过无进展生存期（最后一次随访时存活且无肿瘤生长）的主要终点来确定。
2. 这将通过生存曲线相等性的对数秩检验进行测试（EC/对齐与 EC/未对齐）。

2) 缩写：

1. EC--专家共识
2. HR——风险比
3. OS-- 总生存期
4. PFS-- 无进展生存期
5. KPS - 卡诺夫斯基绩效评分 3) 目标人群：

一个。纳入标准： 2018 年 4 月至 2023 年 7 月期间在单一中心连续接受神经外科医生治疗的恶性脑肿瘤患者，包括神经胶质瘤、转移瘤和淋巴瘤。

b.排除标准：

1. 没有可用 MRI dicom 图像的患者
2. 患有其他中枢神经系统恶性肿瘤的患者
3. 多发性复发性神经胶质瘤患者接受主要姑息治疗的治疗
4. 年龄小于 16 岁的患者 4) 采样：连续 5) 样本量评估： 确定 EC 提供的估计效应大小具有挑战性。 根据之前对腰椎滑脱症专家小组的研究，大约 200 名患者的样本量足以进行初步评估。 因此，该研究将包括 225 名受试者作为我们的队列规模，以解决约 10% 的患者流失情况。

6) 数据采集方法：

1. 具有去识别化临床数据的标准化临床插图以及标准化放射线图像和视频将上传到 Acesis HPOP 平台。

我。上传的文件将包括代表性的多平面磁共振或计算机断层扫描图像 b． 包含调查链接的电子邮件将分发给脑肿瘤专家小组 c. 专家受访者将有 72 小时的时间回复标准化调查 d. 专家受访者可以回答有关建议治疗以及所需任何辅助技术的问题。 7) 盲法：图表审查部分将由单独的研究调查员执行，不了解队列分配情况；队列分配（基于调查结果和实际治疗）将由单独的研究研究者进行。

8）缺失数据：

一个。 所有受试者都将纳入主要结果分析。 他们将在最后一次后续评估中接受审查。 所有丢失的数据将被假定为随机丢失。

9) 质量保证计划： 10) 结果组分配：

一个。治疗将被定义为以下四类：观察/不治疗 ii． 仅活检 切除术四． 放射治疗 B． 专家共识将被定义为至少 10 名调查受访者之间至少 80% 的一致 c. 对齐将被定义为上述推荐治疗类别与所提供的实际治疗相匹配 11) 结果分析：

一个。 主要结果变量分析： i． 主要结果指标是无进展生存期（存活并且随访时没有肿瘤生长的证据）ii。 假设：

1. H0: hEC_aligned ≤ hEC_unaligned
2. HA：hEC_aligned > hEC_unaligned iii． 这将通过生存曲线相等性的对数秩检验进行测试（EC/对齐与 EC/未对齐）。

四.测试将是单方面的（alpha=0.025） b. 主要结果的附加分析：调整已知的混杂因素，包括诊断、年龄、KPS、切除范围 ii． 使用描述性统计和逻辑回归/线性回归的探索性数据分析将用于评估交互作用和混杂协变量 c． 次要结果变量分析： i．总体生存率 ii. 数据分析将是探索性和支持性的，因此，统计计划不会考虑多重性 iii。 将针对两队列和三队列组的 OS 和 PFS 进行二次分析

1. EC/对齐与 EC/未对齐
2. EC 与无 EC

3. EC/对齐 vs EC/未对齐 vs 无 EC 12) EC 预测因子的计划分析

   1. 数据分析将是探索性和支持性的，因此，该研究不会考虑多重性
   2. 描述性统计数据将用于评估 EC 组和无 EC 组之间的差异
   3. 描述性统计数据将用于评估 EC/对齐组和 EC/未对齐组之间的差异
   4. Fisher 精确检验和卡方检验将用于分类变量，具体取决于检验假设
   5. Student's t 检验和 Mann-Whitney U 检验将分别用于正态分布和非正态分布连续变量
   6. 逻辑回归模型将用于评估 EC 的预测因子
   7. 将使用 Spearman 系数评估所进行的治疗与专家共识之间的一致性
   8. 所有用于描述性统计的统计检验都是双尾的（alpha=0.05） 13) 计划的中期分析：无 14) 不良事件：预计不会发生，因为这是一项回顾性图表审查和基于调查的研究。