Ekspertkonsensus og kunstig intelligens i medicinsk beslutningstagning hos patienter med ondartede hjernetumorer (EC-AIM Brain)

1) Statistisk analyseplan:

1. dette dokument indeholder detaljerne i de statistiske analyser, der er planlagt til EC-AIM Brain-undersøgelsen.
2. Formålet med denne undersøgelse:

jeg. Det primære mål er at afgøre, om patienter, hvis behandling stemmer overens med ekspertkonsensus, har et bedre resultat end dem, hvis behandling ikke stemmer overens med ekspertkonsensus.

1. Dette vil blive bestemt med et primært endepunkt for progressionsfri overlevelse (levende og uden tumorvækst ved sidste opfølgning).
2. Dette vil blive testet med log-rank test for lighed af overlevelseskurver (EC/aligned vs EC/unaligned).

2) Forkortelser:

1. EF - ekspertkonsensus
2. HR - hazard ratio
3. OS - samlet overlevelse
4. PFS - progressionsfri overlevelse
5. KPS - Karnofsky Performance Score 3) Målgruppe:

en. Inklusionskriterier: i. Konsekutive patienter behandlet af neurokirurger på et enkelt center mellem april 2018 og juli 2023 for maligne hjernetumorer, herunder gliom, metastaser og lymfom.

b. Ekskluderingskriterier:

1. Patienter uden tilgængelige MRI dicom billeder
2. Patienter med andre CNS maligniteter
3. Patienter med multiple tilbagevendende gliomer, der gennemgår behandling til primært palliative formål
4. Patienter yngre end 16 år 4) Prøveudtagning: Konsekutiv 5) Prøvestørrelsesvurdering: a. Det er udfordrende at bestemme en estimeret effektstørrelse, som EC ville give. Fra tidligere forskning om ekspertpaneler i lumbal spondylolistese blev en prøvestørrelse på ca. 200 patienter bemærket at være tilstrækkelig til indledende vurdering. Som sådan vil undersøgelsen omfatte 225 forsøgspersoner som vores kohortestørrelse for at tage højde for ~10% patienttab til opfølgning.

6) Dataopsamlingsmetoder:

1. Standardiserede kliniske vignetter med afidentificerede kliniske data og standardiserede radiografiske billeder og video vil blive uploadet til Acesis HPOP-platformen.

jeg. Uploadede filer vil inkludere repræsentative multiplanar magnetisk resonans eller computertomografibilleder. En e-mail med et link til undersøgelsen vil blive distribueret til hjernetumorekspertpanelet c. Ekspertrespondenter har 72 timer til at svare på en standardiseret undersøgelse d. Ekspertrespondenter kan svare på spørgsmål vedrørende foreslået behandling såvel som eventuelle supplerende teknologier, der er nødvendige. kohorteallokering (baseret på undersøgelsesresultater og faktisk behandling) vil blive udført af en separat undersøgelsesforsker.

8) Manglende data:

en. Alle emner vil blive inkluderet i den primære resultatanalyse. De vil blive censureret ved den sidste opfølgende vurdering. Alle manglende data vil blive antaget at mangle tilfældigt.

9) Kvalitetssikringsplan: 10) Tildeling af resultatgruppe:

en. Behandling vil blive defineret i følgende fire kategorier: i. Observation/ingen behandling ii. Kun biopsi iii. Resektion iv. Strålebehandling b. Ekspertkonsensus vil blive defineret som mindst 80 % enighed blandt mindst 10 respondenter. Aligned vil blive defineret som den anbefalede behandlingskategori ovenfor, der matcher den faktiske behandling, der gives 11) Resultatanalyse:

en. Primær resultatvariabelanalyse: i. Det primære resultatmål er progressionsfri overlevelse (levende og uden tegn på tumorvækst ved opfølgning) ii. Hypotese:

1. H0: hEC_aligned ≤ hEC_unaligned
2. HA: hEC_aligned > hEC_unaligned iii. Dette vil blive testet med log-rank test for lighed af overlevelseskurver (EC/aligned vs EC/unaligned).

iv. Testen vil være ensidig (alfa=0,025) b. Yderligere analyser af det primære resultat: i. Justering for kendte confoundere inklusive diagnose, alder, KPS, omfang af resektion ii. Eksplorativ dataanalyse ved hjælp af beskrivende statistik og logistisk regression/lineær regression vil blive brugt til at evaluere for interaktioner og forvirrende kovarianter. c. Sekundær resultatvariabelanalyse: i. Samlet overlevelse ii. Dataanalyse vil være undersøgende og understøttende, og derfor vil den statistiske plan ikke tage højde for mangfoldighed iii. Sekundære analyser vil blive udført for OS og PFS for to- og tre-kohortegrupper

1. EC/aligned vs EC/unaligned
2. EM vs ingen EM

3. EC/aligned vs EC/unaligned vs no EC 12) Planlagt analyse for prædiktorer for EC

   1. Dataanalyse vil være undersøgende og understøttende, og derfor vil undersøgelsen ikke tage højde for mangfoldighed
   2. Beskrivende statistik vil blive brugt til at evaluere forskelle mellem EF- og ingen EF-grupper
   3. Beskrivende statistik vil blive brugt til at evaluere forskelle mellem EF/tilpassede og EF/utilpassede grupper
   4. Fisher eksakte test og chi-kvadrat test vil blive brugt til kategoriske variabler afhængigt af test antagelser
   5. Elevens t-test og Mann-Whitney U-test vil blive brugt til henholdsvis normalfordelte og ikke-normalfordelte kontinuerte variabler
   6. Logistiske regressionsmodeller vil blive brugt til at evaluere for prædiktorer for EC
   7. Overensstemmelse mellem udført behandling og ekspertkonsensus vil blive evalueret ved hjælp af Spearman-koefficienter
   8. Alle statistiske test, der bruges til beskrivende statistik, vil være to-halede (alfa=0,05) 13) Planlagt interim analyse: Ingen 14) Bivirkninger: Ingen forventes, da dette er en retrospektiv diagramgennemgang og undersøgelse baseret undersøgelse.