Konsensus ekspertów i sztuczna inteligencja w podejmowaniu decyzji medycznych u pacjentów ze złośliwymi guzami mózgu (EC-AIM Brain)

1) Plan analizy statystycznej:

1. dokument ten zawiera szczegółowe informacje na temat analiz statystycznych zaplanowanych w ramach badania EC-AIM Brain.
2. Cel tego badania:

I. Podstawowym celem jest ustalenie, czy pacjenci, których leczenie jest zgodne z konsensusem ekspertów, osiągają lepsze wyniki w porównaniu z tymi, których leczenie nie jest zgodne z konsensusem ekspertów.

1. Zostanie to określone na podstawie pierwszorzędowego punktu końcowego, czyli przeżycia wolnego od progresji (żywy i bez wzrostu nowotworu w ostatniej obserwacji).
2. Zostanie to sprawdzone za pomocą testu log-rank pod kątem równości krzywych przeżycia (EC/wyrównane vs EC/niewyrównane).

2) Skróty:

1. KE – konsensus ekspertów
2. HR – współczynnik ryzyka
3. OS – przeżycie całkowite
4. PFS – przeżycie wolne od progresji
5. KPS – Karnofsky Performance Score 3) Populacja docelowa:

A. Kryteria włączenia: Kolejni pacjenci leczeni przez neurochirurgów w jednym ośrodku w okresie od kwietnia 2018 r. do lipca 2023 r. z powodu złośliwych guzów mózgu, w tym glejaka, przerzutów i chłoniaka.

B. Kryteria wykluczenia:

1. Pacjenci bez dostępnych obrazów MRI dicom
2. Pacjenci z innymi nowotworami OUN
3. Pacjenci z glejakami wielokrotnie nawracającymi, leczeni głównie w celach paliatywnych
4. Pacjenci w wieku poniżej 16 lat 4) Pobieranie próbek: kolejne 5) Ocena wielkości próby: a. Określenie szacunkowej wielkości efektu, jaki zapewniłaby EC, jest trudne. Z poprzednich badań paneli ekspertów dotyczących kręgozmyku lędźwiowego wynika, że ​​do wstępnej oceny wystarczająca była wielkość próby wynosząca około 200 pacjentów. W związku z tym badanie obejmie 225 pacjentów, co stanowi wielkość naszej kohorty, aby uwzględnić około 10% przypadków utraty pacjentów w celu obserwacji.

6) Metody gromadzenia danych:

1. Standaryzowane winiety kliniczne zawierające niezidentyfikowane dane kliniczne oraz standaryzowane obrazy radiograficzne i wideo zostaną przesłane na platformę Acesis HPOP.

I. Przesłane pliki będą zawierać reprezentatywne obrazy wielopłaszczyznowego rezonansu magnetycznego lub tomografii komputerowej b. E-mail z linkiem do ankiety zostanie przesłany do panelu ekspertów ds. guza mózgu c. d. Respondenci-eksperci będą mieli 72 godziny na udzielenie odpowiedzi w standardowej ankiecie. Ekspert-respondent może odpowiedzieć na pytania dotyczące sugerowanego leczenia, a także wszelkich potrzebnych technologii wspomagających. 7) Zaślepienie: Część przeglądu wykresu zostanie przeprowadzona przez oddzielnego badacza bez wiedzy o przydzieleniu kohorty; Przydział kohort (w oparciu o wyniki ankiety i faktyczne leczenie) zostanie dokonany przez odrębnego badacza.

8) Brakujące dane:

A. Wszyscy pacjenci zostaną uwzględnieni w pierwotnej analizie wyników. Zostaną one ocenzurowane podczas ostatniej oceny uzupełniającej. Zakłada się, że wszystkie brakujące dane zostały utracone losowo.

9) Plan zapewnienia jakości: 10) Przydział grupy wyników:

A. Leczenie będzie definiowane w czterech następujących kategoriach: Obserwacja/brak leczenia ii. Tylko biopsja iii. Resekcja IV. Radioterapia B. Konsensus ekspertów zostanie zdefiniowany jako zgodność co najmniej 80% wśród co najmniej 10 respondentów badania. Dopasowane zostanie zdefiniowane jako zalecana kategoria leczenia powyżej odpowiadająca faktycznie zapewnionemu leczeniu. 11) Analiza wyników:

A. Analiza głównych zmiennych wyniku: Podstawową miarą wyniku jest przeżycie wolne od progresji (żywy i bez dowodów wzrostu guza w czasie obserwacji) ii. Hipoteza:

1. H0: hEC_aligned ≤ hEC_unaligned
2. HA: hEC_aligned > hEC_unaligned iii. Zostanie to sprawdzone za pomocą testu log-rank pod kątem równości krzywych przeżycia (EC/wyrównane vs EC/niewyrównane).

IV. Test będzie jednostronny (alfa=0,025) B. Dodatkowe analizy pierwotnego wyniku: Korekta ze względu na znane czynniki zakłócające, w tym diagnozę, wiek, KPS, zakres resekcji ii. Eksploracyjna analiza danych z wykorzystaniem statystyki opisowej i regresji logistycznej/regresji liniowej zostanie wykorzystana do oceny interakcji i zakłócających zmiennych towarzyszących. Analiza drugorzędnych zmiennych wynikowych: Całkowite przeżycie i. Analiza danych będzie miała charakter eksploracyjny i pomocniczy, w związku z czym plan statystyczny nie będzie uwzględniał wielości. iii. Analizy wtórne zostaną przeprowadzone dla OS i PFS dla grup dwu- i trzykohortowych

1. EC/wyrównane vs EC/niewyrównane
2. WE vs brak WE

3. EC/wyrównany vs EC/niewyrównany vs brak EC 12) Planowana analiza predyktorów EC

   1. Analiza danych będzie miała charakter eksploracyjny i pomocniczy, w związku z czym badanie nie będzie uwzględniać mnogości
   2. Statystyki opisowe zostaną wykorzystane do oceny różnic pomiędzy grupami WE i grupami bez WE
   3. Statystyki opisowe zostaną wykorzystane do oceny różnic pomiędzy grupami WE/wyrównanymi i WE/niezaangażowanymi
   4. Dokładne testy Fishera i testy chi-kwadrat zostaną użyte dla zmiennych kategorycznych, w zależności od założeń testu
   5. Test t-Studenta i testy U Manna-Whitneya zostaną użyte odpowiednio dla zmiennych ciągłych o rozkładzie normalnym i o rozkładzie normalnym
   6. Modele regresji logistycznej zostaną wykorzystane do oceny predyktorów EC
   7. Zgodność pomiędzy zastosowanym leczeniem a konsensusem ekspertów zostanie oceniona przy użyciu współczynników Spearmana
   8. Wszystkie testy statystyczne stosowane w statystykach opisowych będą dwustronne (alfa=0,05) 13) Planowana analiza okresowa: Brak. 14) Zdarzenia niepożądane: Nie spodziewane, ponieważ jest to retrospektywny przegląd wykresów i badanie oparte na ankietach.