Consenso degli esperti e intelligenza artificiale nel processo decisionale medico in pazienti con tumori cerebrali maligni (EC-AIM Brain)

1) Piano di analisi statistica:

1. questo documento fornisce i dettagli delle analisi statistiche previste per lo studio EC-AIM Brain.
2. Obiettivo di questo studio:

io. L'obiettivo primario è determinare se i pazienti il ​​cui trattamento è in linea con il consenso degli esperti hanno un risultato superiore rispetto a quelli il cui trattamento non è in linea con il consenso degli esperti.

1. Ciò sarà determinato con un endpoint primario di sopravvivenza libera da progressione (vivo e senza crescita del tumore all'ultimo follow-up).
2. Questo verrà testato con il test dei ranghi logaritmici per l'uguaglianza delle curve di sopravvivenza (EC/allineato vs EC/non allineato).

2) Abbreviazioni:

1. CE: consenso degli esperti
2. HR - rapporto di rischio
3. OS: sopravvivenza globale
4. PFS – sopravvivenza libera da progressione
5. KPS - Punteggio Karnofsky Performance 3) Popolazione target:

UN. Criteri di inclusione: i. Pazienti consecutivi trattati da neurochirurghi in un unico centro tra aprile 2018 e luglio 2023 per tumori cerebrali maligni, inclusi glioma, metastasi e linfoma.

B. Criteri di esclusione:

1. Pazienti senza immagini MRI Dicom disponibili
2. Pazienti con altre neoplasie del sistema nervoso centrale
3. Pazienti con gliomi ricorrenti multipli sottoposti a trattamento con scopi principalmente palliativi
4. Pazienti di età inferiore a 16 anni 4) Campionamento: consecutivo 5) Valutazione della dimensione del campione: a. È difficile determinare una dimensione stimata dell’effetto che la CE fornirebbe. Da precedenti ricerche su gruppi di esperti in spondilolistesi lombare, è stato notato che un campione di circa 200 pazienti era sufficiente per la valutazione iniziale. Pertanto, lo studio includerà 225 soggetti come dimensione della nostra coorte per tenere conto di circa il 10% di perdite di pazienti al follow-up.

6) Metodi di acquisizione dati:

1. Le vignette cliniche standardizzate con dati clinici deidentificati e immagini e video radiografici standardizzati verranno caricate sulla piattaforma Acesis HPOP.

io. I file caricati includeranno immagini rappresentative di risonanza magnetica multiplanare o di tomografia computerizzata b. Un'e-mail con un collegamento al sondaggio verrà distribuita al gruppo di esperti sul tumore al cervello c. Gli intervistati esperti avranno 72 ore per rispondere a un sondaggio standardizzato d. Gli intervistati esperti possono rispondere a domande riguardanti il ​​trattamento suggerito e le eventuali tecnologie aggiuntive necessarie 7) Accecamento: la parte di revisione della tabella verrà eseguita da un ricercatore dello studio separato senza conoscenza dell'assegnazione della coorte; l'assegnazione della coorte (sulla base dei risultati del sondaggio e del trattamento effettivo) sarà eseguita da un ricercatore dello studio separato.

8) Dati mancanti:

UN. Tutti i soggetti saranno inclusi nell'analisi dei risultati primari. Verranno censurati durante l'ultima valutazione di follow-up. Si presuppone che tutti i dati mancanti siano mancanti in modo casuale.

9) Piano di garanzia della qualità: 10) Assegnazione del gruppo di risultati:

UN. Il trattamento sarà definito nelle seguenti quattro categorie: i. Osservazione/nessun trattamento ii. Solo biopsia iii. Resezione iv. Trattamento con radiazioni b. Il consenso degli esperti sarà definito come un accordo di almeno l'80% tra almeno 10 intervistati c. Allineato sarà definito come la categoria di trattamento raccomandata sopra corrispondente al trattamento effettivo fornito 11) Analisi dei risultati:

UN. Analisi delle variabili dei risultati primari: i. La misura dell'outcome primario è la sopravvivenza libera da progressione (vivo e senza evidenza di crescita del tumore al follow-up) ii. Ipotesi:

1. H0: hEC_allineato ≤ hEC_non allineato
2. HA: hEC_allineato > hEC_non allineato iii. Questo verrà testato con il test dei ranghi logaritmici per l'uguaglianza delle curve di sopravvivenza (EC/allineato vs EC/non allineato).

iv. Il test sarà unilaterale (alfa=0,025) B. Ulteriori analisi dell'esito primario: i. Aggiustamento per fattori confondenti noti tra cui diagnosi, età, KPS, estensione della resezione ii. Verrà utilizzata l'analisi esplorativa dei dati utilizzando statistiche descrittive e regressione logistica/regressione lineare per valutare le interazioni e le covariate confondenti c. Analisi delle variabili dei risultati secondari: i. Sopravvivenza globale ii. L'analisi dei dati sarà esplorativa e di supporto e, quindi, il piano statistico non terrà conto della molteplicità iii. Verranno eseguite analisi secondarie per OS e PFS per gruppi a due e tre coorti

1. CE/allineato vs CE/non allineato
2. CE vs non CE

3. EC/allineato vs EC/non allineato vs nessun EC 12) Analisi pianificata per i predittori di EC

   1. L’analisi dei dati sarà esplorativa e di supporto e, quindi, lo studio non terrà conto della molteplicità
   2. Le statistiche descrittive verranno utilizzate per valutare le differenze tra i gruppi CE e quelli non CE
   3. Le statistiche descrittive verranno utilizzate per valutare le differenze tra i gruppi CE/allineati e CE/non allineati
   4. I test esatti di Fisher e i test del Chi quadrato verranno utilizzati per le variabili categoriali a seconda delle ipotesi del test
   5. Il test t di Student e il test U di Mann-Whitney verranno utilizzati rispettivamente per variabili continue distribuite normalmente e non normalmente distribuite
   6. Verranno utilizzati modelli di regressione logistica per valutare i predittori di EC
   7. La concordanza tra il trattamento eseguito e il consenso degli esperti sarà valutata utilizzando i coefficienti di Spearman
   8. Tutti i test statistici utilizzati per le statistiche descrittive saranno a due code (alfa=0,05) 13) Analisi provvisoria pianificata: Nessuno 14) Eventi avversi: Nessuno previsto poiché si tratta di una revisione retrospettiva della tabella e di uno studio basato su sondaggi.