Экспертный консенсус и искусственный интеллект в принятии медицинских решений у пациентов со злокачественными опухолями головного мозга (EC-AIM Brain)

1) План статистического анализа:

1. В этом документе представлены подробности статистического анализа, запланированного для исследования мозга EC-AIM.
2. Цель данного исследования:

я. Основная цель состоит в том, чтобы определить, имеют ли пациенты, лечение которых соответствует консенсусу экспертов, лучший результат по сравнению с теми, лечение которых не соответствует консенсусу экспертов.

1. Это будет определяться с помощью первичной конечной точки: выживаемость без прогрессирования (живой и без роста опухоли при последнем наблюдении).
2. Это будет проверено с помощью логарифмического теста на равенство кривых выживаемости (EC/выровненный против EC/невыровненный).

2) Сокращения:

1. ЕК – экспертный консенсус
2. HR - коэффициент риска
3. ОС – общее выживание
4. PFS – выживание без прогрессирования
5. KPS – показатель эффективности Карновского 3) Целевая группа:

а. Критерии включения: i. Последовательные пациенты, проходившие лечение у нейрохирургов в одном центре в период с апреля 2018 г. по июль 2023 г. по поводу злокачественных опухолей головного мозга, включая глиому, метастазы и лимфому.

б. Критерии исключения:

1. Пациенты, у которых нет диком-изображений МРТ
2. Пациенты с другими злокачественными новообразованиями ЦНС
3. Пациенты с множественными рецидивирующими глиомами, проходящие лечение преимущественно с паллиативной целью
4. Пациенты моложе 16 лет 4) Выборка: последовательная 5) Оценка размера выборки: a. Трудно определить предполагаемый размер эффекта, который обеспечит ЕС. Из предыдущих исследований экспертных групп по поясничному спондилолистезу было отмечено, что размер выборки примерно в 200 пациентов достаточен для первоначальной оценки. Таким образом, в исследование будет включено 225 субъектов в качестве нашей когорты, чтобы учесть ~10% потерь пациентов для последующего наблюдения.

6) Методы сбора данных:

1. Стандартизированные клинические эпизоды с обезличенными клиническими данными, а также стандартизированные рентгенографические изображения и видео будут загружены на платформу Acesis HPOP.

я. Загруженные файлы будут включать репрезентативные изображения многопланарного магнитного резонанса или компьютерной томографии. b. Электронное письмо со ссылкой на опрос будет отправлено экспертной группе по опухолям головного мозга c. Респондентам-экспертам будет предоставлено 72 часа для ответа на стандартизированный опрос d. Респонденты-эксперты могут отвечать на вопросы относительно предлагаемого лечения, а также любых необходимых дополнительных технологий. 7) Ослепление: часть обзора диаграмм будет выполняться отдельным исследователем без знания когортного распределения; Распределение когорт (на основе результатов опроса и фактического лечения) будет осуществляться отдельным исследователем.

8) Недостающие данные:

а. Все субъекты будут включены в первичный анализ результатов. Они будут подвергнуты цензуре при последней последующей оценке. Все недостающие данные будут считаться случайными.

9) План обеспечения качества: 10) Распределение групп результатов:

а. Лечение будет разделено на следующие четыре категории: i. Наблюдение/отсутствие лечения ii. Только биопсия iii. Резекция iv. Лучевая терапия б. Консенсус экспертов будет определяться как согласие не менее 80% среди как минимум 10 респондентов. c. Соответствие будет определяться как рекомендованная выше категория лечения, соответствующая фактическому предоставленному лечению. 11) Анализ результатов:

а. Анализ основных переменных результата: i. Первичным критерием оценки является выживаемость без прогрессирования (живой и без признаков роста опухоли при последующем наблюдении) ii. Гипотеза:

1. H0: hEC_aligned ≤ hEC_unaligned
2. HA: hEC_aligned > hEC_unaligned iii. Это будет проверено с помощью логарифмического теста на равенство кривых выживаемости (EC/выровненный против EC/невыровненный).

iv. Тест будет односторонним (альфа=0,025) б. Дополнительный анализ основного результата: i. Поправка на известные факторы, влияющие на результат, включая диагноз, возраст, KPS, степень резекции ii. Исследовательский анализ данных с использованием описательной статистики и логистической регрессии/линейной регрессии будет использоваться для оценки взаимодействий и искажающих ковариантов c. Анализ вторичных переменных результата: i. Общая выживаемость ii. Анализ данных будет исследовательским и вспомогательным, и, таким образом, статистический план не будет учитывать множественность. iii. Вторичный анализ будет проводиться для общей выживаемости и выживаемости для двух- и трех когортных групп.

1. EC/согласованный против EC/несогласованный
2. EC против отсутствия EC

3. ЭК/согласованный против ЭК/несогласованный против отсутствия ЭК 12) Плановый анализ предикторов ЭК

   1. Анализ данных будет исследовательским и вспомогательным, и, таким образом, исследование не будет учитывать множественность.
   2. Описательная статистика будет использоваться для оценки различий между группами ЕС и группами без ЕС.
   3. Описательная статистика будет использоваться для оценки различий между группами ЕС/согласных и групп ЕС/несогласованных.
   4. Точные критерии Фишера и критерии хи-квадрат будут использоваться для категориальных переменных в зависимости от допущений теста.
   5. t-критерий Стьюдента и U-критерий Манна-Уитни будут использоваться для нормально распределенных и ненормально распределенных непрерывных переменных соответственно.
   6. Модели логистической регрессии будут использоваться для оценки предикторов ЕС.
   7. Соответствие между проведенным лечением и консенсусом экспертов будет оцениваться с использованием коэффициентов Спирмена.
   8. Все статистические тесты, используемые для описательной статистики, будут двусторонними (альфа = 0,05). 13) Запланированный промежуточный анализ: нет. 14) Нежелательные явления: не ожидаются, поскольку это ретроспективный обзор диаграмм и исследование, основанное на опросе.