Asiantuntijakonsensus ja tekoäly lääketieteellisessä päätöksenteossa potilailla, joilla on pahanlaatuisia aivokasvaimia (EC-AIM Brain)

1) Tilastollinen analyysisuunnitelma:

1. Tämä asiakirja sisältää yksityiskohdat EC-AIM Brain -tutkimukseen suunnitelluista tilastollisista analyyseista.
2. Tämän tutkimuksen tavoite:

i. Ensisijainen tavoite on määrittää, onko potilailla, joiden hoito on linjassa asiantuntijoiden konsensuksen kanssa, parempi tulos kuin niillä, joiden hoito ei ole linjassa asiantuntijan konsensuksen kanssa.

1. Tämä määritetään ensisijaisena päätetapahtumana etenemisvapaan eloonjäämisen perusteella (elossa ja ilman kasvaimen kasvua viimeisessä seurannassa).
2. Tämä testataan log-rank-testillä eloonjäämiskäyrien yhtäläisyyden suhteen (EC/kohdennettu vs. EC/kohdistamaton).

2) Lyhenteet:

1. EY – asiantuntijakonsensus
2. HR - vaarasuhde
3. OS - kokonaiseloonjääminen
4. PFS - etenemisvapaa selviytyminen
5. KPS - Karnofsky Performance Score 3) Kohderyhmä:

a. Osallistumiskriteerit: i. Peräkkäiset potilaat, joita neurokirurgit hoitivat yhdessä paikassa huhtikuun 2018 ja heinäkuun 2023 välisenä aikana pahanlaatuisten aivokasvainten, mukaan lukien gliooman, etäpesäkkeiden ja lymfooman, vuoksi.

b. Poissulkemiskriteerit:

1. Potilaat, joilla ei ole saatavilla MRI-dicom-kuvia
2. Potilaat, joilla on muita keskushermoston pahanlaatuisia kasvaimia
3. Potilaat, joilla on moninkertaisesti toistuvia glioomia ja joita hoidetaan ensisijaisesti palliatiivisiin tarkoituksiin
4. Alle 16-vuotiaat potilaat 4) Näytteenotto: peräkkäinen 5) Näytteen koon arviointi: a. On haastavaa määrittää arvioitu vaikutuskoko, jonka EC antaisi. Aiemman lannerangan spondylolisteesin asiantuntijapaneeleissa tehdyn tutkimuksen mukaan noin 200 potilaan otoskoko oli riittävä alustavaan arviointiin. Sellaisenaan tutkimuksessa kohorttikokonamme on 225 koehenkilöä, jotta voidaan ottaa huomioon ~10 %:n potilasmenetys seurannassa.

6) Tiedonhankintamenetelmät:

1. Acesis HPOP -alustalle ladataan standardoidut kliiniset vinjetit, joissa on tunnistamattomia kliinisiä tietoja ja standardoituja radiografisia kuvia ja videoita.

i. Ladatut tiedostot sisältävät edustavia monitasoisia magneettiresonanssikuvia tai tietokonetomografiakuvia b. Aivokasvainten asiantuntijapaneelille jaetaan sähköposti, jossa on linkki kyselyyn. Asiantuntijavastaajilla on 72 tuntia aikaa vastata standardoituun kyselyyn d. Asiantuntijavastaajat voivat vastata kysymyksiin, jotka koskevat ehdotettua hoitoa sekä tarvittavia lisätekniikoita. 7) Sokaisu: Kaavion tarkasteluosion suorittaa erillinen tutkimustutkija ilman tietoa kohorttimäärityksestä; kohortin jakamisen (tutkimustulosten ja todellisen hoidon perusteella) suorittaa erillinen tutkimustutkija.

8) Puuttuvat tiedot:

a. Kaikki aiheet sisällytetään ensisijaiseen tulosanalyysiin. Ne sensuroidaan viimeisessä seuranta-arvioinnissa. Kaikki puuttuvat tiedot oletetaan puuttuvan satunnaisesti.

9) Laadunvarmistussuunnitelma: 10) Tulosryhmäjako:

a. Hoito määritellään seuraaviin neljään luokkaan: i. Havainnointi/ei hoitoa ii. Vain biopsia iii. Resektio iv. Sädehoito b. Asiantuntijakonsensukseksi määritellään vähintään 80 % yksimielisyys vähintään 10 kyselyyn vastanneen kesken c. Tasainen määritellään suositelluksi hoitokategoriaksi, joka vastaa todellista annettua hoitoa. 11) Tulosanalyysi:

a. Ensisijainen tulosmuuttujaanalyysi: i. Ensisijainen tulosmitta on etenemisvapaa eloonjääminen (elossa ja ilman todisteita kasvaimen kasvusta seurannassa) ii. Hypoteesi:

1. H0: hEC_aligned ≤ hEC_unaligned
2. HA: hEC_aligned > hEC_unaligned iii. Tämä testataan log-rank-testillä eloonjäämiskäyrien yhtäläisyyden suhteen (EC/kohdennettu vs. EC/kohdistamaton).

iv. Testi on yksipuolinen (alfa=0,025) b. Lisäanalyysit ensisijaisesta tuloksesta: i. Oikaisu tunnettujen sekatekijöiden mukaan, mukaan lukien diagnoosi, ikä, KPS, resektion laajuus ii. Tutkivaa data-analyysiä, jossa käytetään kuvaavia tilastoja ja logistista regressiota/lineaarista regressiota, käytetään arvioimaan vuorovaikutuksia ja hämmentäviä yhteismuuttujia c. Toissijaisen tulosmuuttujan analyysi: i. Kokonaiseloonjääminen ii. Tietojen analysointi on tutkivaa ja tukevaa, joten tilastosuunnitelmassa ei oteta huomioon monikertaisuutta iii. Toissijaiset analyysit tehdään OS:lle ja PFS:lle kahden ja kolmen kohortin ryhmille

1. EY/kohdennettu vs EC/kohdistamaton
2. EY vs ei EY

3. EY/yhdenmukainen vs. EY/kohdistamaton vs. ei EY 12) Suunniteltu analyysi EC:n ennustajille

   1. Tietojen analysointi on tutkivaa ja tukevaa, joten tutkimuksessa ei huomioida moninaisuutta
   2. Kuvaavia tilastoja käytetään arvioitaessa eroja EY:n ja ei EY:n ryhmien välillä
   3. Kuvaavia tilastoja käytetään arvioitaessa eroja EY:n/yhteensopivien ja EY:n/liittämättömien ryhmien välillä
   4. Fisherin tarkkoja testejä ja Chi-neliötestejä käytetään kategorisille muuttujille testi-oletuksista riippuen.
   5. Normaalijakautuneille jatkuville muuttujille käytetään Studentin t-testiä ja Mann-Whitneyn U-testiä.
   6. Logistisia regressiomalleja käytetään EC:n ennustajien arvioimiseen
   7. Suoritetun hoidon ja asiantuntijan konsensuksen välinen vastaavuus arvioidaan Spearman-kertoimien avulla
   8. Kaikki kuvaileviin tilastoihin käytetyt tilastotestit ovat kaksisuuntaisia ​​(alfa=0,05) 13) Suunniteltu välianalyysi: Ei mitään 14) Haittatapahtumat: Ei odotettavissa, koska tämä on retrospektiivinen kaaviokatsaus ja kyselyyn perustuva tutkimus.