Consenso de expertos e inteligencia artificial en la toma de decisiones médicas en pacientes con tumores cerebrales malignos (EC-AIM Brain)

1) Plan de análisis estadístico:

1. Este documento proporciona los detalles de los análisis estadísticos planificados para el estudio EC-AIM Brain.
2. Objetivo de este estudio:

i. El objetivo principal es determinar si los pacientes cuyo tratamiento se alinea con el consenso de expertos tienen un resultado superior a aquellos cuyo tratamiento no se alinea con el consenso de expertos.

1. Esto se determinará con un criterio de valoración principal de supervivencia libre de progresión (vivo y sin crecimiento tumoral en el último seguimiento).
2. Esto se probará con la prueba de rango logarítmico para la igualdad de curvas de supervivencia (CE/alineada frente a CE/no alineada).

2) Abreviaturas:

1. CE - consenso de expertos
2. HR - índice de riesgo
3. SG: supervivencia general
4. PFS: supervivencia libre de progresión
5. KPS - Puntuación de desempeño de Karnofsky 3) Población objetivo:

a. Criterios de inclusión: i. Pacientes consecutivos tratados por neurocirujanos en un solo centro entre abril de 2018 y julio de 2023 por tumores cerebrales malignos, incluidos glioma, metástasis y linfoma.

b. Criterios de exclusión:

1. Pacientes sin imágenes dicom de resonancia magnética disponibles
2. Pacientes con otras neoplasias malignas del SNC.
3. Pacientes con gliomas múltiples recurrentes sometidos a tratamiento principalmente con fines paliativos.
4. Pacientes menores de 16 años 4) Muestreo: Consecutivo 5) Evaluación del tamaño de la muestra: a. Es un desafío determinar el tamaño estimado del efecto que proporcionaría la CE. A partir de investigaciones anteriores sobre paneles de expertos en espondilolistesis lumbar, se observó que un tamaño de muestra de aproximadamente 200 pacientes era suficiente para la evaluación inicial. Como tal, el estudio incluirá 225 sujetos como tamaño de cohorte para representar aproximadamente el 10 % de la pérdida de pacientes durante el seguimiento.

6) Métodos de Adquisición de Datos:

1. Se cargarán viñetas clínicas estandarizadas con datos clínicos anónimos e imágenes y videos radiográficos estandarizados en la plataforma Acesis HPOP.

i. Los archivos cargados incluirán imágenes representativas de resonancia magnética multiplanar o tomografía computarizada b. Se distribuirá un correo electrónico con un enlace a la encuesta al panel de expertos en tumores cerebrales. c. Los encuestados expertos tendrán 72 horas para responder a una encuesta estandarizada d. Los encuestados expertos pueden responder preguntas sobre el tratamiento sugerido, así como cualquier tecnología complementaria necesaria. 7) Cegamiento: la parte de revisión del historial será realizada por un investigador del estudio independiente sin conocimiento de la asignación de cohorte; La asignación de cohortes (basada en los resultados de la encuesta y el tratamiento real) la realizará un investigador del estudio independiente.

8) Datos faltantes:

a. Todos los sujetos se incluirán en el análisis de resultados primario. Serán censurados en la última evaluación de seguimiento. Se asumirá que todos los datos faltantes son aleatorios.

9) Plan de garantía de calidad: 10) Asignación del grupo de resultados:

a. El tratamiento se definirá en las siguientes cuatro categorías: i. Observación/sin tratamiento ii. Sólo biopsia iii. Resección iv. Tratamiento de radiación b. El consenso de expertos se definirá como al menos un 80% de acuerdo entre al menos 10 encuestados c. Alineado se definirá como la categoría de tratamiento recomendada anteriormente que coincide con el tratamiento real proporcionado. 11) Análisis de resultados:

a. Análisis de variables de resultado primario: i. La medida de resultado primaria es la supervivencia libre de progresión (viva y sin evidencia de crecimiento tumoral en el seguimiento) ii. Hipótesis:

1. H0: hEC_alineado ≤ hEC_no alineado
2. HA: hEC_alineado > hEC_no alineado iii. Esto se probará con la prueba de rango logarítmico para la igualdad de curvas de supervivencia (CE/alineada frente a CE/no alineada).

IV. La prueba será unilateral (alfa=0,025) b. Análisis adicionales del resultado primario: i. Ajuste por factores de confusión conocidos, incluido el diagnóstico, la edad, el KPS y la extensión de la resección ii. Se utilizará un análisis de datos exploratorio utilizando estadística descriptiva y regresión logística/regresión lineal para evaluar interacciones y covariables de confusión c. Análisis de variables de resultado secundarias: i. Supervivencia global ii. El análisis de datos será exploratorio y de apoyo y, por lo tanto, el plan estadístico no tendrá en cuenta la multiplicidad iii. Se realizarán análisis secundarios para OS y PFS para grupos de dos y tres cohortes.

1. CE/alineados vs CE/no alineados
2. CE versus no CE

3. CE/alineado vs CE/no alineado vs sin CE 12) Análisis planificado para predictores de CE

   1. El análisis de datos será exploratorio y de apoyo y, por lo tanto, el estudio no tendrá en cuenta la multiplicidad.
   2. Se utilizarán estadísticas descriptivas para evaluar las diferencias entre los grupos EC y no EC.
   3. Se utilizarán estadísticas descriptivas para evaluar las diferencias entre los grupos EC/alineados y EC/no alineados.
   4. Se utilizarán pruebas exactas de Fisher y pruebas de Chi-cuadrado para variables categóricas dependiendo de los supuestos de la prueba.
   5. Se utilizarán la prueba t de Student y la prueba U de Mann-Whitney para variables continuas distribuidas normalmente y no distribuidas normalmente, respectivamente.
   6. Se utilizarán modelos de regresión logística para evaluar los predictores de CE.
   7. La concordancia entre el tratamiento realizado y el consenso de expertos se evaluará mediante coeficientes de Spearman.
   8. Todas las pruebas estadísticas utilizadas para la estadística descriptiva serán de dos colas (alfa=0,05) 13) Análisis intermedio planificado: Ninguno 14) Eventos adversos: No se espera ninguno, ya que se trata de una revisión retrospectiva de gráficos y un estudio basado en encuestas.